Nuove tecnologie: costi e sostenibilità

Prof. Dario PitoccoUOSA di DIABETOLOGIA

Università Cattolica del Sacro CuorePoliclinico Universitario Agostino Gemelli

Roma

Lu, W., & Giudice, V. (2017). Italy’s Struggling Economy Has World’s Healthiest People. Retrieved from https://www.bloomberg.com/news/articles/2017-03-

«Un neonato in Italia può aspettarsi di

diventare ottuagenario»

Ma in realtà…ASPETTATIVA DI VITA MEDIA

A 65 ANNIASPETTATIVA DI VITA IN SALUTE MEDIA A 65 ANNI

donne9.4 anniuomini9.4 anni

donne21.2 anniuomini17.9 anni

VS.

Eurostat. (2017). A look at the lives of the elderly in the EU today. Retrieved from http://ec.europa.eu/eurostat/cache/infographs/elderly/index.html

Gli indicatori di qualitàdell'assistenza primaria eospedaliera in rimangono aldi sopra della media OCSE inmolte aree nonostante ilivelli di spesa sanitariainferiori ad altri paesi OCSEad alto reddito

L’Italia rimane arretratarispetto ad altri paesisull’assistenza agli anziani ela prevenzione delle malattienon trasmissibili (obesitàInfantile)

L’aspettativa di vita inbuona salute all’etàdi 65 anni in Italia ètra le più basse neipaesi OCSE, con 7anni senza disabilitàper le donne e circa 8anni per gli uomini

I costi sanitari sostenuti aumentano inesorabilmente…

Spesa sanitaria pubblica corrente e finanziamento SSN, anni 2008-2015 (dati espressi in miliardi di €)Elaborazione Agenas su dati estratti dai modelli CE consuntivi, anni 2008-2015 (NSIS) e dati Intese Stato-Regioni

Di Vivo, N., & Tattoli, A. Andamento della spesa sanitaria nelle Regioni, anno 2015. Retrieved from http://www.agenas.it/images/agenas/monitoraggio/spesa_sanitaria/monitoraggio_spesa/2008_2015/andamento_spesa_2015.pdf

La differenza tra il finanziamentoda Intesa Stato-Regione e iltotale dei costi, è coperta dallesomme a carico del bilancioregionale e dalle entrate proprie(costituite per 1/3 dallacompartecipazione dei cittadinialla spesa - ticket per prestazionispecialistiche, ticket da prontosoccorso e altro ticket).

Come si colloca il diabete in questo contesto?

Epidemiologia Nel 2018 sono oltre 3 milioni 200 mila in Italia le persone che dichiarano di

essere affette da diabete, il 5,3% dell’intera popolazione. La diffusione del diabete è quasi raddoppiata in trent’anni (coinvolgeva il 2,9%

della popolazione nel 1980). Ciò è dovuto sia dall’invecchiamento della popolazione che ad altri fattori, tra

cui l’aumento delle diagnosi e la ridotta mortalità dei pazienti con diabete (- 20% in tutte le classi di età negli ultimi 10 anni).

Fonte: ISTAT 2017 IL DIABETE IN ITALIA

Complicanze Il diabete è una malattia dal quadro morboso complesso, a carico di molti

organi fondamentali (es. cuore, reni, fegato, vista). Tra i diabetici si duplica il rischio di mortalità per malattie ipertensive, così

come l’ospedalizzazione per malattie del sistema cardiocircolatorio. Le complicanze del diabete hanno un impatto rilevante, sia sui costi sanitari

che sulla qualità della vita dei cittadini.

Fonte: ISTAT 2017 IL DIABETE IN ITALIA

9 Confidential, for Internal Use Only

I costi del diabete in Italia

Il costo complessivo del diabete in Italia ammonta ad oltre 20 miliardi€/anno, il 54% è associato ai costi indiretti¹(10% costi dell’assistenza sanitaria)

Il costo medio annuo per paziente diabetico è di 2.900€ (il doppio dei non diabetici)²

I ricoveri ospedalieri per le complicanze rappresentano oltre il 50% della spesa complessiva relativa ai costi diretti (9 miliardi) ²

Il 18% dei pazienti diabetici non esegue alcun esame di laboratorio²

Il costo medio annuo per il trattamento dei pazienti con DMT1 è di circa 2.500€³

L’80% dei pazienti con DMT1 non ha un adeguato controllo metabolico (HbA1c >7%)⁴

Il 13,8% dei pazienti DMT1 ha una HbA1c > 9%⁴

Fonte: ¹ Mennini et al. Costi diretti ed indiretti del diabete in Italia: un modello probabilistico di Cost of Illness. 2015 ; ² Osservatorio ARNO Diabete - Rapporto 2015; ³ Franciosi et al. Costs of treatment and complications of adult type 1 diabetes. Nutrition, Metabolism & Cardiovascular Diseases 2013; ⁴Annali AMD 2018 9

10

…Da cosa è composta la spesa Annua per paziente?

ARNO (2017) Osservatorio ARNO Diabete. Il profilo assistenziale della popolazione con diabete. Volume XXX. Cineca

2.900 €

7%

23%17%

49% 4%

Nicolucci, A. and M.C. Rossi, Il diabete: una sfida per i sistemi sanitari. 2014, IHBP.

La spesa per le visite diabetologiche rappresenta circa l’1% della spesa totale

I costi del diabete in Italia

Ipoglicemia severaIl costo di un evento ipoglicemico severo in Italia è di 2.896€¹

Chetoacidosi diabetica (DKA)Il costo di un evento di DKA in Italia è di 3.217€¹

EmergenzaIn Italia un’uscita del 118 costa in media 500€ ²Un accesso al pronto soccorso costa circa 1.500€²

Fonte: Nicolucci et al. Short-term cost analysis of complications related to glycated hemoglobin in patients with type 1 diabetes in the Italian setting. Acta Diabetol 2015; ² Enzo Bonora. Impatto clinico e sociale delle nuove terapie rispetto alle vecchie opzioni terapeutiche. Convegno “1,2,3 Ciack si gira – Gli scenari del diabete” Verona – 30-31 Ottobre 2015

COSTI COMPLICANZE ACUTE

12 Confidential, for Internal Use Only

Arteriopatia perifericaIl costo medio del trattamento dell’arteriopatia periferica nei pazienti DM è di 6.922€²

RetinopatiaIl costo del trattamento della retinopatia nel primo anno è di 3.462€¹

NeuropatiaIl costo per il trattamento della neuropatia nel primo anno è di 6.809€¹

Malattie cardiovascolari (CVD)Il costo del trattamento di un evento CVD nel primo anno è di 11.757€¹

Fonte: Nicolucci et al. Short-term cost analysis of complications related to glycated hemoglobin in patients with type 1 diabetes in the Italian setting. Acta Diabetol 2015; ² Arteriopatia obliterante periferica nei diabetici: epidemiologia e costi da uno studio su base di popolazione. Progetto ORME. SICVE 2015

COSTI COMPLICANZE CRONICHEI costi del diabete in Italia

12

13 Confidential, for Internal Use Only

Livello di HbA1c DescrizioneLivello 1 Livello 2 Livello 3 Livello 4

≥7% e < 8%≥8% e < 9%≥9% e < 10%

≥10%

€ 2.365€ 2.691

€ 3.548

€ 4.908

€ 0

€ 1.000

€ 2.000

€ 3.000

€ 4.000

€ 5.000

Livello 1 Livello 2 Livello 3 Livello 4Livelli di HbA1c

-1.360€-857€

-326€

Costo medio per paziente dovuto alle complicanze associate al diabete nel primo anno di insorgenza

Fonte: Nicolucci et al. Short-term cost analysis of complications related to glycated hemoglobin in patients with type 1 diabetes in the Italian setting. Acta Diabetol 2015

Una riduzione dell'1% dell’HbA1c è associata alla riduzione del rischio di complicanze e di conseguenza a potenziali risparmi

BENEFICI CLINICI ED ECONOMICII costi del diabete in Italia

13

In Scenario B, it was assumed that allpatients reduce their hemoglobin controlto the next lower level

Scenario C assumes that all patientssucceed to achieve glycemic control Level1(HbA1c >7 % (53 mmol/mol) and<8 %(64 mmol/mol)

: Nicolucci et al. Short-term cost analysis of complications related to glycated hemoglobin in patients with type 1 diabetes in the Italian setting. Acta Diabetol 2015

Savings (5 yrs):€29million in Scenario B €33 million in Scenario C

Hazard Ratio for Death for Any Cause and for CV Cause According to Mean A1c

There were 912 patients in whom the cause of death was related to diabetes. The primary cause was reported as diabetic ketoacidosis

or hypoglycemia for 132 patients (14.5%)

Diabetic ketoacidosis and hypoglycemia werecommon causes of death in younger persons (accounting for 31.4% of deaths

in adults younger than 30 years of age)

Beck RW, Diabetes Care 2018

Beck RW, Diabetes Care 2018

Diabetes Care 2018 Nov; 41(11): 2370-2376.

Prevalenza della severità di Retinopatia Diabetica (DR), secondo la severità, in relazione ai quartili di TIR in 3262 soggetti con DMT2

Le valutazioni economiche

Invecchiamento della popolazioneCrescente domanda di salute

Tecnologie innovativeRisorse limitate

PERCHÉ?

PUO’ SCEGLIERE…

Adottare il trattamento meno costoso

O NON SCEGLIERE?

Scegliere il trattamento “migliore” per il paziente in

un contesto con risorse limitate

Il DECISORE

VALUE BASED PROCUREMENT

L’immissione in commercio di un dispositivo medico è regolamentata inmodo molto differente rispetto ai farmaci e l’efficacia del dispositivomedico dipende in larga misura dall’interazione con il suo utilizzatore(professionista, paziente, caregiver).

Anche per questo motivo c’è una limitata disponibilità di dati diefficacia clinica e di costo efficacia soprattutto per le tipologie piùinnovative

VALUE BASED PROCUREMENT

Per tale motivo il procurement dei DM, in Italia, si basa generalmente sullavalutazione dell’offerta economicamente più vantaggiosa attraverso l’assegnazionedel punteggio riguardante l’offerta di prezzo e di quello riguardante la qualità,calcolato tenendo conto delle caratteristiche intrinseche dei singoli prodotti di unostesso lotto di gara.

Si valutano dunque le caratteristiche tecniche del dispositivo, ma non la suaefficacia clinica.

Il beneficio clinico (il “value”, ossia il valore terapeutico) stenta ad essere preso inconsiderazione come elemento prioritario ai fini dell’aggiudicazione del DM.

VALUE BASED PROCUREMENT

Da qui nasce l’esigenza di intraprendere un percorso di acquisto dei DM cheincorpori l’approccio “value-based”, e che quindi comprenda la valutazione delbeneficio clinico.

Questo comporta il passaggio dalla fase attuale, nella quale il dispositivo medico èconsiderato come un “oggetto” dotato di certe caratteristiche tecniche, ad una fasein cui il dispositivo medico è considerato come uno strumento che «genera salute»e che perciò determina un «beneficio clinico»

Lo stesso Codice degli Appalti (D.Leg.n.50/2016) richiama più volte il concetto diprocurement correlato al rapporto costo-efficacia

30

Analisi costo-efficacia

Confronto tra due o più alternative di trattamento in termini di costi e efficacia clinica

Strumento di supporto ai decision-makers

Non è la scelta del trattamento meno costoso

Aiuta a massimizzare il benessere della popolazione

Elementi chiave

Definire la prospettiva dell’analisi (SSN, società, ospedale)

Definire l’orizzonte temporale (di solito lifetime)

Utilizzare dati di costo locali

Utilizzare dati clinici robusti (evidenze cliniche solide)

Trattamento A(es. SAP)

Minimizzazione costiCosto-EfficaciaCosto-Utilità

Costo-Beneficio

Tipologie di VE complete

Trattamento B(es. CSII)

Costi A

Efficacia A

Confronto

Costi B

Efficacia B

Analisi costo-efficacia

Unità di misura dell’efficacia: eventi evitati anni di vita guadagnati (o altri indicatori di salute) QALY (quality adjusted-life years)

Costi: diretti (sostenuti dal SSN) e/o costi indiretti (es. perdite di produttività dovute alle assenze da lavoro)

Il risultato è espresso in ICER (incremental cost-effectiveness ratios) rispetto alla disponibilità a pagare delpayer (WTP – willingness to pay)

Disponibilità a pagare del

payer (WTP)

Esito: QALY= Anni di vita x utilità (QoL)

Costi: Diretti e/o Indiretti

Costi (A) - Costi (B)QALY (A) - QALY(B)

ICER

Trattamento B(es. CSII)

Costi AEfficacia A

Confronto

Costi BEfficacia B

Trattamento A(es. SAP)

Analisi di costo-efficacia (CEA)COS’È?

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Analisi di costo-efficacia (CEA)COME INTERPRETARE I RISULTATI?

• According to the WHO-CHOICE (World Health Organization’s ChoosingInterventions that are Coste-Effective) indications, an intervention isconsidered cost-effective if it costs less than three times the annual percapita GDP per DALY (disability-adjusted life-year) avoided

• Thus, considering that the Italian annual per capita GDP in 2016 wasequal to 34.283,7 USD (27.705 euro), an acceptable cost effectivenessthreshold would be equal to around 80.000 euro per QALY gained

• The most accepted willingness to pay threshold is 60.000 euro per QALY gained

Valutazione costo-efficacia

Sensitivity Analyses.

La SAP con sospensione richiede un impegno di risorse maggiore SI PERO’

Riduce le complicanze croniche

GARANTISCE UN MIGLIOR CONTROLLO METABOLICO 4

- 6.809€ per un evento di neuropatia evitato, considerando solo il primo anno di trattamento 2

- 11.757€ per un evento di malattia cardiovascolare evitato, considerando solo il primo anno di trattamento 2

- 3.462€ per un evento di retinopatia evitato, considerando solo il primo anno di trattamento 2

RIDUCE LE PERDITE DI PRODUTTIVITA’ 5

MIGLIORA LA QUALITA’ DELLA VITA 6

E’ COSTO-EFFICACE : E’ UN BUON INVESTIMENTO 5

RIDUCE GLI EVENTI DI IPOGLICEMIA SEVERA 1

Riduce i ricoveri per ipo - 2.896€ per ogni evento evitato2

Riduce gli accessi al PS - 1.500€ per ogni accesso evitato3

- 500€ per ogni uscita del 118 evitata3

1 Ly TT et al. JAMA. 2013;310(12):1240-7; 2 Nicolucci et al. Acta Diabetol 2015; 3 Enzo Bonora. Impatto clinico e sociale delle nuove terapie rispetto alle vecchie opzioni terapeutiche. Convegno “1,2,3 Ciack si gira – Gli scenari del diabete” Verona – 30-31 Ottobre 2015; 4 Pickup JC et al. BMJ. 2011;343:d3805; 5 Roze S et al. Health-economic evaluation of sensor-augmented pum (SAP) vs insulin pump therapy alone (CSII) in type 1diabetes patients, in Italy. Presented at ATTD 2016; 6 McBride M PDB98 https://www.researchgate.net/publication/274023130_PDB98_Health

. Messori A, et al. Controvalore economico del farmaco e beneficio clinico: stato dell’arte della metodologia e applicazione di un algoritmo farmacoeconomico. PharmacoEconomics-Italian Research Articles 2003 ;5:53-67

ICER inferiore alla soglia comunemente accettata in diversi paesi

S Roze et al. Systematic Review or Meta-analysis Cost-effectiveness of continuous subcutaneous insulin infusion versus multiple daily injections of insulin in Type 1 diabetes: a systematic review Diabet Med. 2015 May 11

€ 0

€ 5.000

€ 10.000

€ 15.000

€ 20.000

€ 25.000

€ 30.000

€ 35.000

€ 40.000

€ 45.000

€ 50.000

€ 55.000

€ 60.000

€ 65.000

€ 70.000

Poland Spain UK Denmark Italy USA Canada

€ 25.917

€ 36.323 € 39.152

€ 3.528

€ 36.502

€ 14.661

€ 19.988

Euro

per

QAL

Y

Soglia di WTP

42

Il contesto internazionaleCONFRONTO CEA CSII VS MDI

€ 0

€ 5.000

€ 10.000

€ 15.000

€ 20.000

€ 25.000

€ 30.000

€ 35.000

€ 40.000

€ 45.000

€ 50.000

€ 55.000

€ 60.000

€ 65.000

€ 70.000

Sweden (publishedDiabetic Med)

Denmark (presentedATTD 2016)

Italy hypo (presentedATTD 2016)

Italy hyper (presentedATTD 2016)

UK (published JME2015)

France hypo (publishedDTT 2015)

France hyper(published DTT 2015)

Netherland (presentedISPOR 2015)

€ 39.000

€ 21.000

€ 33.692

€ 44.982

€ 23.100 € 21.727

€ 27.796

€ 22.335

Euro

per

QAL

Y

ICER inferiore alla soglia comunemente accettata in diversi paesiSoglia di WTP

43

Il contesto internazionaleCONFRONTO CEA SAP VS CSII

44

NUOVE LINEE GUIDA SUL TRATTAMENTO DEL DIABETE (2015)

Il NICE raccomanda l’utilizzo del MiniMed Paradigm Veo nei casi con: episodi ripetuti e inavvertiti di ipoglicemia disabilitante eventi di ipoglicemie nonostante la gestione ottimale con CSII ansia a causa della paura di eventi ipoglicemici

Il NICE raccomanda il CGM in: particolari sottogruppi di pazienti adulti con DMT1 sottogruppi di bambini e giovani con DMT1 e DMT2 (elemento prioritario nell’implementazione) sottogruppi di donne con diabete pre-gestazionale

NUOVO DIAGNOSTIC ASSESSMENT PATHWAY (DAP) DEL SISTEMA PARADIGM VEO (draft 2015)

ULTIMO REPORT IQWIG PUBBLICATO NEL 2015

Il CGM ha un comprovato vantaggio vs SMBG negli adulti (>18 anni) e dimostra un certo beneficio anche nei bambini La Federal Joint Committee (GBA) sta lavorando alla decisione finale in materia di rimborso

Il contesto internazionaleRACCOMANDAZIONI UK E GERMANIA

UN IMPORTANTE ESEMPIO DI INNOVAZIONE TECNOLOGICAREAL – LIFE DATA

J Clin Endocrinol Metab, March 2018

RESCUE trial^ - Reimbursement Study of Continuous Glucose Monitoring -Belgium (500 pz)

SIGNIFICANT REDUCTION OF ACUTE HOSPITAL ADMISSIONS

• The number of patients who were admitted to emergency room or hospital because of severe hypoglycemia and/or ketoacidosis decreased from 16% the year prior to CGM initiation to 4% during the year with CGM;

• The average number of days of diabetes-relatedhospital admissions per 100 patient years over12 months CGM use was significantly reduced compared with the12-month period prior to reimbursement (54 at baseline vs 18 daysper 100 patient years, P< 0.0005), with greatest benefit seen inhypoglycemia-related admissions.

• The number of patients reporting diabetes-related work absenteeism decreased (123 vs 36 patients, P , 0.001), with less absenteeism days (from 495 to 234 days per 100 patient years after 12 months, P = 0.001)

SIGNIFICANT REDUCTION OF WORK ABSENTEEISM

Risparmio legato a unaminore necessità diricovero in terapia intensivaneonatale, a una minoredurata del ricovero e unaminore incidenza di pre-eclampsia nelle donne conCGM

Published cost-effectiveness analyses show that in Type 1 diabetes CSII is cost-effective vs. MDI and SAP Vs CSII across a number of settings for patients who have poorglycaemic control and/or problematic hypoglycaemia, with cost-effectiveness highly sensitive to the reduction in HbA1c and hypoglycaemia frequency

Conclusion

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S Roze et al. Diabet Med. 2015 S Roze et al. Diabet Tech Ther 2016

Rob Riemsma. NHS HTA 2016

ConclusionThe clinical features of the patients introduced to the therapy are the most important elements in conditioning the effectiveness and safety of these approaches.The sustainability and the cost-effectiveness of insulin pump therapy and rtCGM are strongly related to our ability to identify the right patient.Appropriateness is a key factor in making these therapeuticopportunities worth the expense.

Are Insulin Pumps Worth the Expense?