Sel TerApiLatar BelakangSaat ini transplantasi organ atau pencangkokan organ tubuh diantara sesama manusia , yang disebut juga allotransplantation dipakai sebagai pengobatan alternatif terakhir pada penderita gagal hati kronik setelah gagal dengan terapi kuratif lainnya. Organ yang ditransplantasikan dapat berasal dari dari donor hidup ataupun donor yang telah mati otak (donor mayat ). Pada proses transplantasi organ, dibutuhkan waktu yang lama serta biaya yang mahal mulai dari pembelian organ sampai operasi berakhir. Karena syarat utama dari transplantasi organ adalah harus ada kesamaan sistem HLA (human Lymphocyte Antigen system A)  dan ABO. Hambatan lain dari transplantasi organ adalah jumlah organ yang didonorkan lebih sedikit dibanding dengan orang yang membutuhkan organ. Setelah transplantasi organ berhasil pasien masih harus mengkonsumsi bermacam-macam obat-obatan untuk mendukung proses transplantasi. Hal yang terpenting dari transplantasi organ adalah penolakan sistem imun tubuh recipient (penerima organ), penolakan dapat terjadi secara akut pada hari ke-7 sampai ke-12 yang akan menimbulkan kerusakan sel organ yang dicangkokkan  yang akan menimbulkan kegagalan dari organ yang dicangkokkan (ditransplantasikan). Para peneliti bidang biologi molekuler abad 21 telah menemukan solusi mutakhir dari permasalahan di atas, yaitu dengan mengembangkan teknologi stem sel dimana organ yang dicangkokkan dibentuk dari sel tubuh penderita sendiri. Sehingga biaya yang mahal, kekurangan jumlah organ dan penggunaan bermacam-macam obat-obatan dapat diatasi dan yang paling penting tidak ada reaksi penolakan dari tubuh. Perumusan dan Batasan Masalah

1.       Apa kelebihan dari stem sel?2.       Mengapa stem sel dewasa yang digunakan?3.       Bagaimana terbentuknya hepar dewasa dengan

menggunakan stem sel?Tujuan Penulisan       1.    Menjelaskan kelebihan stem sel        2.   Menjelaskan kegunaan dari stem sel dewasa

 3.   Menjelaskan proses terbentuknya hepar dewasa dengan menggunakan stem sel

Analisis Permasalahan

                 Metode yang biasa digunakan untuk terapi  atau pengobatan penyakit hati ada dua macam , untuk penyakit-penyakit hati yang sifatnya akut seperti abses hati, hepatitis viral, perlemakan hati, adalah dengan pengggunaan obat-obatan . Dalam penggunaan obat-obatan perlu diperhatikan efek samping dari obat-obatan tersebut pada hati, karena hati berfungsi untuk detoksifikasi. Pemberian obat-obatan yang tidak hati-hati dapat memperberat kerusakan hati. Sebenarnya hati merupakan salah satu organ yang mempunyai kemampuan  untuk beregenerasi menggantikan sel-sel yang rusak, namun kemampuannya sangat terbatas. Jumlah sel yang digantikan jauh lebih kecil dibandingan dengan kerusakan sel yang terjadi. Oleh karena itu pada penyakit hati kronis yang tidak bisa diatasi dengan obat-obatan,transplantasi organ dari orang lain menjadi pilihan terakhir.  Karena pada transplantai organ akan lebih banyak efek samping yang timbul yang paling utama adalah penolakan sistem imun. Sebenarnya syarat untuk melakukan transplantasi organ adalah harus ada kesamaan antara sistem HLA(Human Lymphocyte Antigen A System ) dan ABO antara dua individu (donor dan recipien). Biasanya syarat untuk mendapatkan persamaan ABO dapat terpenuhi, sedangkan HLA sangat sukar karena harus ada kesamaan genetik  kecuali pada saudara kembar yang berasal dari 1 sel telur. Reaksi penolakan imun yang terjadi adalah reaksi tipe IV (reaksi yang diperantarai sel) . hal ini terjadi, apabila jaringan hidup dari seorang donor dicangkokkan  ke dalam tubuh recipien kecuali donor dan recipien identik secara genetik , maka jaringan yang dicangkokkan oleh sistem imun recipien dirasakan sebagai benda asing dan antigenik. Setelah fase induksi maka transplantasi antigen dari pencangkokan memasuki cangkokan dan mengakibatkan penghancuran atau penolakan jaringan. Penolakan dapat dihambat oleh obat-obatan immunosupresive akan tetapi obat-obatan tersebut dapat menekan  respon immun recipien sehingga lebih mudah terkena infeksi dan juga dapat menimbulkan keganasan (maligna). Disamping itu, obat-obatan imunosupresif dapat menimbulkan kerusakan pada organ yang dicangkokkan dan dapat pula merusak organ lainnya karena obat-obat imunosupresif bersifat sangat toksik.             Saat ini peneliti telah menemukan alternatif  selain transplantasi organ dari donor yaitu dengan teknologi stem sel yang lebih menguntungkan dibandingkan transplantasi organ dari donor . Pada teknologi stem sel kekurangan organ untuk ditransplantasikan dapat diatasi karena organ dibentuk dari sel tubuh penderita

sendiri  sehingga reaksi penolakan immun tidak terjadi lagi, dan penderita tidak perlu lagi mengkonsumsi obat-obatan imunosupresif seumur hidupnya. Teknologi stem sel untuk kelainan hati ada dua cara yaitu:1. Memperbaiki organ    Hal ini bila kerusakan jaringan hanya sebagian dan fungsi organ sedikit terganggu2. Membuat organ    Hal ini apabila hati terjadi kerusakan totoal pada organ dan hati tidak dapat berfungsi           sama sekali.                                              Seperti halnya transplantasi organ dari donor, pada teknologi stem sel juga dibutuhkan persiapan khusus .Hal ini dilakukan karena stem sel yang ditransplantasikan membutuhkan lingkungan yang sesehat mungkin, dan stem sel sangat muda dan sangat sensitif untuk segala jenis toksin            Cara pengambilan stem sel  di jaringan hidup yaitu dengan melabel stem sel menggunakan marker molekuler  sehigga dapat dibedakan dengan sel sekitarnya. Setelah itu sel dikultur di laboratorium di dalam plate atau medium yang ditambahkan  growth factor (faktor pertumbuhan) dan zat-zat spesifik yang menginduksi sel untuk berdiferensiasi menjadi  sel-sel tertentu.Terapi stem sel: 1.  Memperbaiki organ hepar(hati)      Ditambahkan substansi tertentu memperbaiki organ hepar (hati )  stem sel yang dipakai stem sel dari hati, sum-sum tulang atapun sel lain yang dapat diinduksi menjadi sel ?sel hepar. Sedangkan untuk membentuk pembuluh darah dipakai stem sel sum-sum tulang . Sebab pada stem sel dewasa memiliki keterbatasan untuk berdiferensiasi menjadi sel-sel lain kecuali sel-sel di jaringan tertentu. Sel yang dikultur di laboratorium dalam jumlah tertentu diinjeksikan kedalam jaringan yang rusak pada organ . Pada sel yang diinjeksikan telah ditambahkan substansi tertentu yang akan memprogram sampai dimana sel akan berhenti berkembang (internal signal) menjadi jaringan sekitarnya dan berfungsi sebagaimana jaringan yang rusak , juga dipengaruhi oleh eksternal signal baik berasal dari sel-sel sekitar, sekret dari sel sel sekitar , serta zat-zat dilingkungan mikro.2. Membuat organ hepar (hati)     Sebelum organ  hepar dibuat, maka dibentuklah struktur dari organ tersebut mulai dari lobus-lobus hepar , susunan pembuluh

darahnya serta struktur-struktur lainnya. struktur ini akan hancur sendiri setelah organ terbentuk sempurna. Sel yang telah dikultur di laboratorium di masukkan ke dalam kerangka organ  sesuai dengan keadaan organ asli,  disini stem sel yang digunakan adalah stem sel dari sum-sum tulang karena semua stem sel hati telah rusak. Berdasarkan penelitian para ahli telah membuat organ hati dalam jangka waktu 2 tahun. Hal ini berdasarkan proses pertumbuhan sel  dimana sel mempunyai beberapa fase penting dalam pertumbuhannya yaitu:Siklus pertumbuhan biokimia : Fase G1, S, G2, MFase pertumbuhan morfologis1. Fase mitosis2. Interfase                Jumlah sel yang dikembangbiakkan di kultur untuk menggantikan jaringan yang rusak atau untuk membuat organ hepar (hati) dapat dihitung dengan persamaan eksponensial 2n   artinya dalam waktu 2 ? jam 1 sel induk dapat menghasilkan 2 sel anak. Jika sel induk membelah sebanyak 30 kali (2 30  = 109  sel) maka volume selnya 1 cm3  = 1gram . sebuah hati dengan berat sekitar  1000-1500 gram (2,5 % dari berat badan tubuh) maka jumlah sel yang diperlukan sekitar 1012 - 15x1012  sel. Dan stem sel tersebut diprogram untuk berhenti membelah sampai organ hepar yang diinginkan terbentuk.Kesimpulan

1.       Stem sel mempunyai kelebihan dibanding sel lain karena dapat diinduksi menjadi tipe sel lain yang berbeda baik fungsi maupun jenisnya.

2.       Stem sel dewasa tidak menimbulkan respon imun dibanding stem sel embrionik sehingga dapat digunakan untuk memperbaiki organ maupun membentuk organ.

3.       Hepar dewasa terbentuk dengan memasukkan stem sel yang telah dikultur kedalam kerangka organ, ditambah dengan growth factor dan zat-zat yang lain, sel akan berhenti berkembang sampai sel yang diinginkan terbentuk

Gen Manusia Lebih Sedikit dari Perkiraan

Penemuan terbaru para ilmuwan menunjukkan bahwa manusia memiliki lebih sedikit gen daripada perkiraan semula. Semula, para ilmuwan yang tergabung dalam Human Genome Project -ilmuwan gabungan para pakar dari 20 lembaga di AS, Eropa, dan Asia- menduga manusia memiliki 100 ribu gen. Ternyata, mereka menemukan jumlah yang lebih sedikit.

"Satu dekade lalu sebagian besar ilmuwan memperkirakan bahwa manusia memiliki sekitar 100 ribu gen. Tapi, saat kami meneliti gen manusia tiga tahun lalu, kami memperkirakan hanya ada 30 ribu hingga 35 ribu gen," terang Francis Collins, direktur National Human Genome Research Institute di Bethesda, Maryland. "Ternyata, sekarang jumlah tersebut berkurang lagi menjadi seperti sekarang. Tapi, ini gambaran gen paling jelas yang dimiliki manusia," tambah Collins.

Dengan mengidentifikasi gen pada manusia dan apa kegunaannya, para ilmuwan berharap bisa mempercepat diagnosa dan pengobatan terhadap berbagai penyakit. Para ilmuwan juga berharap bisa menyelesaikan daftar lengkap mengenai semua gen manusia dan protein-protein yang terkait dengannya untuk mendukung penelitian bio medika.

Daftar gen tersebut memungkinkan para ilmuwan mencari berbagai penyebab penyakit dan faktor keturunan yang menyebabkan seseorang lebih mudah terserang penyakit. Pengetahuan tentang gen akan menuju penemuan obat-obat baru yang disesuaikan dengan gen manusia. (rtr/frd)

< Penemuan terbaru para ilmuwan menunjukkan bahwa manusia memiliki lebih sedikit gen daripada perkiraan semula. Semula, para ilmuwan yang tergabung dalam Human Genome Project -ilmuwan gabungan para pakar dari 20 lembaga di AS, Eropa, dan Asia- menduga manusia memiliki 100 ribu gen. Ternyata, mereka menemukan jumlah yang lebih sedikit.

"Satu dekade lalu sebagian besar ilmuwan memperkirakan bahwa manusia memiliki sekitar 100 ribu gen. Tapi, saat kami meneliti gen manusia tiga tahun lalu, kami memperkirakan hanya ada 30 ribu hingga 35 ribu gen," terang Francis Collins, direktur National Human Genome Research Institute di Bethesda, Maryland. "Ternyata, sekarang jumlah tersebut berkurang lagi menjadi seperti sekarang. Tapi, ini gambaran gen paling jelas yang dimiliki manusia," tambah Collins.

Dengan mengidentifikasi gen pada manusia dan apa kegunaannya, para ilmuwan berharap bisa mempercepat diagnosa dan pengobatan terhadap berbagai penyakit. Para ilmuwan juga berharap bisa menyelesaikan daftar lengkap mengenai semua gen manusia dan protein-protein yang terkait dengannya untuk mendukung penelitian bio medika.

Daftar gen tersebut memungkinkan para ilmuwan mencari berbagai penyebab penyakit dan faktor keturunan yang menyebabkan seseorang lebih mudah terserang penyakit. Pengetahuan tentang gen akan menuju penemuan obat-obat baru yang disesuaikan dengan gen manusia. (rtr/frd) REKAYASA GENETIKA

Pada awalnya, proses rekayasa genetika ditemukan oleh Crick dan Watson pada tahun 1953. Rekayasa genetikan merupakan suatu rangkaian metode yang canggih dalam perincian akan tetapi sederhana dalam hal perinsip yang memungkinkan untuk dilakukan pengambilan gen atau sekelompok gen dari sebuah sel dan mencangkokkan gen atau sekelompok gen tersebut pada sel lain dimana gen atau sekelompok gen tersebut

mengikat diri mereka dengan gen atau sekelompok gen yang sudah ada dan bersama-sama menanggung reaksi biokimiawi penerima.Pada dasarnya rekayasa genetika memanipulasi DNA (asam deoksiribosenuklat). Gen atau pembawa sifat yang bisa diturunkan dalam mahkluk terdiri dari rantai DNA. Rekayasa genetika menyeleksi gen DNA dari suatu organisme ke organisme lainnya. Pada awalnya, perkembangan tersebut hanya antara satu jenis mahkluk hidup, tetapi kini perkembangan sudah sedemikian maju sehingga bisa dimungkinkan untuk memindahkan gen dari satu jenis mahkluk hidup ke mahkluk hidup lainnya yang berbeda jenisnya, sebagai contohnya adalah gen ikan yang hidup didaerah dingin dipindahkan kedalam tomat untuk mengurangi kerusakan akibat dari pembekuan. Saat ini teknologi “gunting tempel” gen untuk menciptakan mahkluk sama, bahkan telah mencoba untuk menciptakan bentuk yang belum pernah ada sebelumnya.Salah satu teknik yang digunakan untuk mencoba menciptakan makhluk hidup yang hamper sama dengan yang sudah ada melalui rekayasa genetika adalah dinamakan teknik cloning. Kloning memperkenalkan manusia pada perkembangan badan yang deterministic, lewat cetak biru gen organisme induknya. Membuat cloning gen merupakan suatu teknologi untuk mengidentifikasi, mengisolasi, dan membuat copy gen dari protein tertentu, dengan tujuan agar gen itu dapat dianalisa atau dipakai untuk memproduksi protein yang banyak terdapat dalam tubuh mahkluk hidup, merupakan Pembina utuma unsure structural sel manusia. Protein structural tersebut mencakup juga kalogen yang terdapat di kulit dan jaringan pengikat, keratin dalam rambut dan myosin serta aktin dalam otot. Protein juga berperan sebagi pengatur yang menentukan.Jelas timubul pertanyaan, apakah cloning itu dpat dipertanggung jawabkan? Pertanyaan tersebut mengacu pada pertanyaan yang muncul sebelumnya seperti: apakah cara “produksi manusia” secara teknis ini tidak mengubah secara total dasar hidup bersama manusia yang bertumpu pada persatuan seorang pria dan wanita untuk memulai dan membesarkan seorang manusia baru? Apakah cara ini boleh dialih tangankan kepada petugas-petugas laboratorium? Apakah nantinya hal ini tidak akan membuka secara luas kesempatan bagi penyalahgunaan dengan memprodusir orang-orang sesuai dengan kegunaan, kesukaan, dan kejahatan orang? (Ensiklopedia Etika Medis, 1979:29), bahkan suatu saat nanti bisa saja giliran tubuh manusia lengkap hasil proses cloning siap diperdagangkan. Pertama yang akan kita hadapi adalah perdebatan etis, moral, dan hukum mengenai teknik tersebut.Salah satu contoh terbaru lompatan besar yang dibuat manusia di bidang rekayasa genetika ini adalah temuan imunolog Ellen Heber-Katz anggota American Association for Advancement of Science di Philadelpia (Kompas 22 Februari 1998). Awalnya hanya satu prosedur standar laboratorium, melubangi daun telinga mencit untuk memulai eksperimen manggandakan sclerosis (jaringan yang mengeras). Tiga pecan setelah dilubangi ternyata daun telinga mencitnya pulih kembali, tak berlubang. Tindakan pengulangan pun, memberikan hasil serupa.Setelah berdiskusi dengan ilmuwan lain, ia menyimpulkan, prose situ bukan sekedar penyembuhan normal luka, tetapi hasil regenerasi jaringan. Proses yang biasa hanya terjadi pada jenis amphibi, misalnya katak yang bisa meregenerasi tungkai.Bersama koleganya Ellen mencoba menerjemahkannya kedalam praktek penyembuhan yang sesungguhnya. Menurutnya, perubahan telah terjadi pada mamalia, sepeti mencit itu. Meski terjadinya masih pada mencit yang dibiakkan secara khusus, timbul ide

bagaimana kalau kemampuan tubuh mencit melawan kanker dikembangkan menjadi kemampuan meregenerasi tungkai?Ellen menduga , regenerasi pada mencit pada mencit ada hubungan dengan reaksi kekebalan, namun belum dapat memastikan seberapa jauh peran reaksi kekebalan dan seberapa jauh akibat mutasi gen.

Membongkar sel tua

Sementara itu The Sunday Times (15 Januari 1998) mengabarkan, seorang ilmuan AS lainnya telah berhasil menyingkap rahasia penuaan. Dari main-main dengan materi genetic, mereka menemukan “ sumber zat awat muda” untuk membuat sel manusia hidup lebih lama.Usaha memperpanjang usia sel manusia dipandang akan sangat bermanfaat bagi penanggulangan penyakit-penyakit yang berkaitan dengan keuzuran. Tim Dr. Woodring Wright, professor biologi sel di University of Texas Dallas, menggunakan sel telur dan sperma, dan mempengauhi telomere (ujung kromosom). Kromosom sendiri , seperti diketahui, membawa gen-gen atau “cetak biru” manusia.Sebagian kecil tel

Paten Genetik Ditentang di Penjuru Dunia

Kemajuan teknologi rekayasa genetika yang begitu pesat mendorong timbulnya paten atas gen. Konsep mengkomoditikan DNA telah membuat marah banyak orang. Dr. James Watson, yang bisa disebut ‘Bapak DNA’, pun menentang komersialisasi DNA ini. 

___________________________________________________________

PENYELEWENGAN MANFAATREKAYASASEL TUBUH    Sejak ditemukan, rekayasa genetika bisa disebut sebagai ilmu pengetahuan yang berkembang paling pesat pada akhir milenium ini. Sementara cabang ilmu yang dipercaya menyimpan rahasia kehidupan ini tak pernah lepas dari masalah teknik, ia pun didera serangan komersialisasi.

Salah satu contoh terbaru lompatan besar yang dibuat manusia di bidang rekayasa genetika ini adalah temuan imunolog Ellen Heber-Katz anggota American Association for Advancedment of Science di Philadelphia (Kompas 22 Februari 1998). Awalnya hanya satu prosedur standar laboratorium; melubangi daun telinga mencit untuk memulai eksperimen menggandakan sklerosis (jaringan yang mengeras). Tiga pekan setelah dilubangi ternyata daun telinga mencitnya pulih kembali, tak berlubang. Tindakan pengulangan pun, memberikan hasil serupa.Setelah berdiskusi dengan ilmuwan lain, ia menyimpulkan, proses itu bukan sekadar penyembuhan normal luka, tetapi hasil regenerasi jaringan. Proses yang biasa hanya terjadi pada jenis amfibi, semisal katak, yang bisa meregenerasi tungkai.

Bersama koleganya, Ellen mencoba menerjemahkannya ke dalam praktek penyembuhan yang sesungguhnya. Menurutnya, perubahan telah terjadi pada mamalia, seperti mencit itu. Meski terjadinya masih pada mencit yang dibiakkan secara khusus, timbul ide bagaimana kalau kemampuan tubuh mencit melawan kanker dikembangkan menjadi kemampuan meregenerasi tungkai? Ellen menduga, regenerasi pada mencit-mencitnya ada hubungan dengan reaksi kekebalan, namun belum dapat memastikan seberapa jauh peran reaksi kekebalan dan seberapa jauh akibat mutasi gen.Membongkar sel tuaSementara itu The Sunday Times (15 Januari 1998) mengabarkan, seorang ilmuwan AS lainnya telah berhasil menyingkap rahasia penuaan. Dari "main-main" dengan materi genetik, mereka menemukan "sumber zat awet muda" untuk membuat sel manusia hidup lebih lama.Usaha memperpanjang usia sel manusia dipandang akan sangat bermanfaat bagi penanggulangan penyakit-penyakit yang berkaitan dengan keuzuran. Tim Dr. Woodring Wright, profesor biologi sel di University of Texas, Dallas, menggunakan enzim telomerase. Enzim ini dihasilkan oleh sel kecambah, seperti sel telur dan sperma, dan mempengaruhi telomere (ujung kromosom). Kromosom sendiri, seperti diketahui, membawa gen-gen atau "cetak biru" manusia.Sebagian kecil telomere ternyata hilang setiap kali sel biasa pada tubuh manusia membelah diri. Namun karena sel normal tidak menghasilkan enzim telomerase, telomere tidak tumbuh lagi. Tim Dr. Wright berhasil menemukan cara untuk menumbuhkan kembali telomere ini dengan menggunakan enzim telomerase.Tahun lalu tim Dr. Wright mampu membuktikan, hilangnya telomere berkaitan dengan keuzuran. Dengan telomerase, mereka yakin bisa meregenerasi telomere - sehingga penuaan (setidaknya di tingkat sel) dapat dihentikan. Namun, ia cepat-cepat mengingatkan, "Ini tidak berarti manusia dapat hidup selamanya." Karena matinya sel hanya salah satu saja dari sekian banyak proses yang membuat seseorang menjadi tua.Namun, penemuan itu dapat membantu memperpanjang usia sel dengan cukup berarti. Kebutuhan akan sel yang jauh lebih panjang umur dari yang sampai kini ada, memang amat dibutuhkan oleh para terapis gen dalam usahanya menyembuhkan pasien berpenyakit yang menurun, misalnya cystic fibrosis. Dalam terapi ini yang biasa dilakukan adalah mengambil sel-sel si pasien, memasukkan gen sehat ke dalam sel-sel itu, lalu mengembalikannya ke tubuh pasien. Diharapkan sel yang telah dimanipulasi itu akan mengambil alih peran sel-sel yang membawa kelainan penyakit tadi. Sayangnya, seringkali sel-sel sehatnya keburu "menua" di saat terapis selesai menanganinya, sehingga mati sebelum bisa berbuat banyak.Dengan mencegah kematian sel, proses telomerase diharapkan juga akan merangsang sel-sel bekerja lebih baik. Timnya telah mencoba pada sel kulit, retina, dan kulit bagian dalam arteri. Hasilnya, semua sel tumbuh telomerenya bersifat normal tanpa tanda-tanda menjadi kanker.Andaikan proses penuaan ini arena peperangan yang penuh misteri, maka rupanya manusia menyerang untuk menguakkan tabirnya dari segala penjuru. Profesor Stephen A. Krawetz dari Fakultas Kedokteran Wayne State University, "menembaknya" dari kasus-kasus progeria.Progeria atau Sindrom Progeria Hutchinson-Gliford adalah mutasi yang mengakibatkan

proses penuaan berlangsung segera setelah kelahiran. Hanya dalam waktu 7 tahun pengidapnya sudah mengalami keriput kulit, penyakit jantung, katarak, patah atau retak tulang yang tak kunjung sembuh, dan tanda-tanda pikun. Para penderitanya sering dalam ikatan keluarga. Rata-rata usia penderita cuma mencapai 13,4 tahun.Pertumbuhan manusia normal dapat digambarkan seperti gunung. Tahap pertama meningkat, mencapai puncak (saat manusia berumur 20-an), kemudian tiba tahap kedua menurun. Dengan sendirinya, jika proses penuaan dapat dihentikan saat manusia berada di puncak, kemudaannya akan bertahan.Penderita progeria dipilih karena kelainan ini adalah contoh tepat, di mana jam penuaan diputar dengan kecepatan amat tinggi, sehingga proses penguzuran berlangsung jauh lebih cepat daripada yang normal terjadi. Asumsi yang diambil Krawetz, semua gen yang berkaitan dengan proses penuaan adalah bagian dari respons normal karena suatu mekanisme kontrol telah hilang. Maka bila semua gen serempak "dipadamkan", sehingga responsnya tadi terhenti, untuk dibiarkan berkembang normal, proses penuaan tidak akan terjadi.Bila penanda progeria dapat ditemukan, Krawets akan mampu mencari jalan mematikan proses penuaan cepat akibat progeria. Jika berhasil, berarti telah ditemukan pula cara menghentikan semua jenis penuaan. Demikianlah, kiprah manusia dalam ilmu yang satu ini tak urung mengundang decak kagum.Gen buruk pun bisa baik Karena rekayasa genetik, diharapkan bukan hanya penyakit menjadi masa lalu, tapi orang dapat memilih jenis anak yang diinginkan dari katalog. Namun, sementara kemajuan ilmu tak sedikit, pemahaman mendasarnya masih sering dipenuhi pro dan kontra. Sebagai contoh, ada pendapat, gen tunggal bertanggung jawab atas sifat khusus, mulai warna mata hingga kecerdasan. Malah, beberapa waktu lalu banyak orang dikejutkan dengan ditemukannya gen yang konon menandai apakah orang mudah depresi atau berperilaku homoseksual. Padahal, menurut Stanton Peele Ph.D dan Richard DeGranpre Ph.D dalam tulisan My Genes Made Me Do It, "Keliru sekali bila kita mengira hanya ada gen tunggal di balik berbagai pembawaan manusia yang kompleks, seperti orientasi seks, perilaku antisosial, kelainan mental macam schizophrenia atau depresi."Sedang pembawaan yang sesederhana tinggi badan saja ternyata ditentukan oleh beberapa pasang gen. Belum lagi peran lingkungan. Mengapa anak-anak muda Jepang yang berusia 20 tahun rata-rata lebih tinggi 15 cm daripada generasi kakek mereka pada usia yang sama? Bukan karena mutasi gen, melainkan perubahan diet nasional bangsa itu. Jadi "keturunan" bukan segalanya.Apalagi, gen yang buruk pun dapat bersifat baik. Gen haemoglobin S, misalnya, yang diwarisi dari kedua orang tua dapat menyebabkan si anak menderita anemia sickle cell, penyakit yang melumpuhkan dan menyebabkan mati muda. Tapi jika hanya gen tunggal yang terdeteksi, muncul kondisi asimptomatik (kecenderungan mengidap), yang justru membuat pengidapnya tahan terhadap malaria.Maka tes genetik pun dinilai tidak memiliki informasi yang akurat dan spesifik. Saat ini saja telah bisa dilakukan tes untuk + 50 ciri gen yang mengindikasikan kemungkinan mengidap penyakit tertentu. Namun, hasil positifnya tidak menjamin pengidapnya pasti akan menderita penyakit yang bersangkutan, kalaupun ya, tak dapat ditentukan kapan,

atau bakal separah apa.DNA penggelap pajak pun disimpan

Molekul DNA yang mengandungperintah kode warisan sifat. (Foto-foto: Repro TXF)Dari sini penelitian genetika diakui menimbulkan kondisi memprihatinkan karena jauh meninggalkan pemahaman moral dan kode etik.Tak seorang pun mau memberikan nomor telepon maupun rekening bank terhadap orang asing. Ironisnya, di Amerika, yang notabene amat mengagulkan kebebasan pribadi, justru rahasia yang paling pribadi, menyangkut genetika, sedang terancam.Di negara yang boleh dikata detak jantung masyarakatnya serba "dijamin" asuransi itu, banyak perusahaan asuransi "menyaring" calon pesertanya lewat uji genetik, data yang diperoleh lewat spesimen hasil pembedahan atau hasil uji darah yang tersimpan di data-base rumah sakit. Banyak orang tidak sadar, informasi ini akhirnya jatuh ke tangan Biro Informasi Kesehatan di Westwood, Massachusetts. Rupanya lembaga ini memasok informasi kepada perusahaan-perusahaan asuransi agar mereka terhindar dari penipuan oleh para calon pemegang polis. Bank data mereka konon telah mencakup kopi catatan kesehatan dari 10 - 20 juta warga Kanada dan Amerika.FBI dan Departemen Pertahanan AS pun sedang mendirikan bank data DNA, malah milik FBI akan mengkoordinasikan bank-bank data DNA yang sudah ada di sedikitnya 32 negara bagian. Sistem ini diakui bakal amat efektif dalam memburu penjahat.Meski demikian, ada juga negara bagian yang bertindak agak berlebihan. Virginia, misalnya, mengumpulkan darah dan liur semua pelaku kejahatan, termasuk penggelap pajak. Sementara penjahat macam begini biasanya tidak meninggalkan bekas cairan tubuh yang mengandung DNA. Maka timbul pertanyaan, untuk apa tes itu?Bagaimanapun, akibatnya telah dirasakan oleh sebagian orang yang kurang beruntung, yang kini masuk kategori kelas bawah baru, genetic underclass. Pada awal 1970-an perusahaan asuransi di Amerika menolak permohonan calon yang positif memiliki gen anemia sickle cell. Padahal gen ini jamak terdapat pada keturunan Karibia berkulit hitam. Akibatnya, 10% warga Amerika hitam ditolak jaminan asuransinya, meski kebanyakan hanya positif memiliki gen tunggal sickle cell. Sedangkan AU AS menolak melatih pengidap serupa dengan alasan meragukan, ketinggian bisa memicu munculnya penyakit bersangkutan. Tahun 1979, kebijakan itu diubah setelah para "korban" mengajukan tuntutan ke pengadilan.Protes serupa diajukan oleh dua tentara, Kopral Joseph Vlacovsky dan Lance Kopral (pangkat sebelum kopral dalam marinir AS) John C. Mayfield III terhadap Departemen Pertahanan AS. Mereka menolak memberikan sampel jaringan tubuh mereka dengan alasan pelanggaran hak konstitusional.Pemberlakuan kebijakan publik berdasarkan uji genetik memang bisa merepotkan warga yang "tak berdosa". Contohnya, Mary Jo Ellis Kahn, yang lolos dari derita kanker payudara dan ketua pertama Yayasan Kanker Payudara Virginia, menolak terlibat percobaan terapi gen. Ia khawatir jika positif ada gen penanda kanker payudara, dua anak perempuannya akan ditolak ikut asuransi kesehatan.Ketegangan ditimbulkan oleh ketidakadilan terhadap warganegara kelas dua yang disebut "sehat tapi sakit". Maka bila uji genetika menjadi penyaring, situasi di masyarakat pasti

makin rumit, repot, dan resah. Apalagi kegunaannya menjadi dimentahkan manakala berlaku apa yang diramalkan Dr. Jose Zaglul, psikiater di University of South Florida, spesialis dalam konsultasi genetik, "Di masa datang akan ada uji terhadap ribuan jenis penyakit, jadi besar kemungkinan tiap orang mengidap satu di antaranya."Dengan diskriminasi genetika itu, para 'warganegara yang secara genetika kelas dua' dikhawatirkan akan dibatasi dalam mendapat akses untuk memperoleh perawatan kesehatan, jaminan keamanan keuangan, kepemilikan rumah, mendapatkan pekerjaan, kebebasan berganti profesi, maupun perbaikan kondisi tempat kerja.Paten genKemajuan ilmu genetika, membawa manusia pada tujuan yang semakin ambisius. Salah satunya, proyek Genome, pemetaan gen manusia yang bernilai miliaran dolar dan berskala internasional. Tujuan projek itu, membuat kronik urutan DNA yang menyusun seluruh gen manusia. Saat selesai, panjang buku besar akan mencatat + 3 juta elemen. Harapannya, banyak gen penyebab penyakit genetik bisa diidentifikasi.Namun, proyek yang sekilas positif bagi kemanusiaan itu ternyata malah membangkitkan kontroversi. Di AS, proyek yang dilaksanakan oleh pemerintah, industri swasta, dan lembaga pendidikan, menjadi ajang perebutan hak paten oleh ketiga lembaga pelaksananya. Kode genetika ternyata semakin menjadi komoditi berharga. Lucunya, beberapa hal mendasar masih belum dihayati secara benar oleh para pelaku perebutan. Institut Kesehatan Nasional AS saja mengajukan permohonan atas 2.000 rantai gen, yang meski diketahui komposisinya, belum diketahui fungsi dan manfaatnya. Padahal salah satu syarat mendapat hak paten di AS adalah penemuan harus bermanfaat.Mengapa paten menjadi demikian penting, dapat dilihat dalam pengalaman yang dialami seorang pengusaha bernama John Moore di tahun 1976. Pengusaha AS tersebut baru menjalani operasi pengangkatan kanker pada limpa. Tanpa sepengetahuannya, sel itu dibiakkan. Hasilnya, rantai sel dengan nama paten "Mo". Mo dipakai untuk membuat 9 produk kebutuhan manusia termasuk interferon dan pemacu sistem kekebalan. Diduga nilai komersial rantai sel Mo dan byproduct-nya mencapai AS $ 3 miliar. Tanpa Moore pernah menerima sepeser pun.Apa sesungguhnnya manfaat paten? Menurut Wendy McGoodwin, "Peneliti yang mematenkan gen kanker payudara hasil identifikasinya, sama dengan mengembangkan tes untuk mendeteksi kehadiran gen itu. Tes itupun jadi miliknya, sehingga ia berhak menentukan tarif yang dikenakan pada orang yang ingin melakukan tes."

James Watson, pengunduran dirinyasebagai protes pematenan gen.Konsep mengkomoditikan DNA telah membuat ngeri banyak orang, termasuk Dr. James Watson, yang bisa disebut "Bapak DNA" karena dialah yang pertama kali menemukan struktur DNA, dan karenanya memenangkan Hadiah Nobel 1953. Ia mengundurkan diri dari jabatan kepala proyek pemetaan gen AS sebagai protes atas pematenan gen.Demikian pula ahli genetika Prancis Daniel Cohen, dengan alasan, "Pertama, masalah moral. Kita tidak bisa melakukan paten terhadap benda yang jadi milik setiap orang. Serupa dengan hasrat mematenkan bintang. Selain itu, melakukan paten terhadap sesuatu tanpa mengetahui gunanya, sama dengan menghambat industri."Berbagai reaksi negatif terhadap komersialisasi genetika pun bermunculan, termasuk dari Parlemen Eropa, Parlemen India, dan masyarakat asli di Pasifik Selatan, yang sering

dijadikan objek penelitian genetika. Mengandaikan ilmu terus berkembang, teknik semakin sempurna, barangkali sebagian impian manusia kini akan menjadi kenyataan. Sukardi yang patah tangan tak perlu membeli tangan palsu karena tangannya dapat ditumbuhkan kembali. Namun, bagaimana nasib banyak manusia yang bakal jadi warga kelas dua hanya karena tak lolos "litsus" genetika? Akankah sang Piala Suci membuat manusia dipandang melulu sebagai komoditi bernomor, yang dinilai melulu dari "kualitas produk"-nya? Lebih mengerikan lagi, akankah ia menjadikan manusia takabur, berlagak sebagai yang maha tahu, berpretensi mampu menciptakan apa saja, termasuk makhluk serupa dirinya, bahkan menembus keabadian dengan badan kasarnya? (Dari pelbagai sumber/Sht)

g membarui Therapies Dapatkan Momentum

Initiatives Include Treating Diseases and Conditions by Restoring or Repairing Genetic and Cellular Defects Termasuk inisiatif merawat Penyakit dan Kondisi Memulihkan oleh Perbaikan Genetic atau cacat dan Seluler

Elizabeth Lipp Elizabeth Lipp

Advances in stem cell research and tissue engineering are evolving into a new generation of regenerative therapies to treat diseases and conditions by restoring or repairing genetic and cellular defects. Kemajuan penelitian stem sel jaringan dan rekayasa yang berkembang menjadi generasi baru yg membarui therapies untuk mengobati penyakit dan memulihkan kondisi oleh atau memperbaiki cacat genetik dan selular.

The clinical development stakes are high, but the results have been some fruitful collaborations between pharma and biotech. Klinis perkembangan saham yang tinggi, tetapi hasilnya telah beberapa cucu kolaborasi antara Pharma dan biotech. At Arrowhead-Spectra’s “International Clinical Development Congress in Cell Therapies and Tissue Engineering,” to be held in London later this month, researchers will discuss the progress of clinical-phase candidates and technologies that have the potential to succeed in the highly competitive global marketplace. Panah di-Spectra's "International Clinical Pembangunan di Kongres Cell Therapies Tissue dan Rekayasa," yang akan diselenggarakan di London nanti bulan ini, para peneliti akan membicarakan kemajuan klinis tahap-calon dan teknologi yang memiliki potensi untuk berhasil dalam sangat kompetitif pasar global.

“This is a very timely meeting,” notes Robert Deans, Ph.D., senior vp of regenerative medicine at Athersys , “and a multibillion dollar opportunity. "Ini adalah pertemuan yang sangat tepat waktu," catatan Robert Deans, Ph.D., senior vp dari yg membarui obat di Athersys, "dan kesempatan multibillion dolar. There will certainly be deals and collaborations to announce in the near future as well.” Ada akan dapat menangani dan kolaborasi untuk mengumumkan dalam waktu dekat ini juga. "

The talks will range in scope from challenges in the service-provider sector, funding sources for further development, and case studies and preliminary data from ongoing

trials. Yang akan berbicara dalam berbagai tantangan dalam ruang lingkup dari operator selular-sektor, sumber dana untuk pengembangan lebih lanjut, dan studi kasus dan data dari awal persidangan yang sedang berlangsung.

Know Your Product Produk Anda tahu Robert Preti, Ph.D., president and CSO, Progenitor Cell Therapy , says that his company’s philosophy is to know as much as possible about the product and the process as is practical before embarking on serious development efforts with a client. Robert Preti, Ph.D., presiden dan CSO, leluhur Cell Therapy, mengatakan bahwa perusahaan filsafat adalah mengetahui sebanyak mungkin tentang produk dan proses praktis seperti sebelum embarking serius pada pengembangan usaha dengan klien.

“It seems obvious, but as the product evolves, there is a great need to understand the product as much as possible,” Dr. Preti points out. "Tampaknya jelas, namun sebagai produk perkembangan, ada yang besar perlu memahami produk sebanyak mungkin," Dr Preti poin keluar. “Looking at particularly heterogeneous cell products, you need to understand how the cells work as much as possible. "Melihat terutama sel heterogen produk, Anda perlu memahami bagaimana sel kerja sebanyak mungkin. A well-defined product and process allows for a solid comparability profile around which to make process and related testing changes through the development process, while limiting the amount of retesting for effectiveness and toxicity.” Baik ditetapkan produk dan proses yang kuat untuk memungkinkan disamakan profil sekitar yang membuat proses pengujian dan terkait perubahan melalui proses pembangunan, sementara membatasi jumlah retesting untuk efektivitas dan racun. "

Dr. Preti describes successful development approaches to achieve a risk-based balance of time and resources. Dr Preti berhasil menjelaskan pendekatan pembangunan untuk mencapai keseimbangan risiko berbasis waktu dan sumber daya. “If you spend too much time and money up front to understand the product, it may be difficult to stretch funding to continue the development process through preclinical, Phase I, and Phase II trials. "Jika anda terlalu banyak menghabiskan waktu dan uang di muka untuk memahami produk, mungkin sulit untuk stretch dana untuk melanjutkan proses pembangunan melalui preclinical, Tahap I, Tahap II dan persidangan. You may never really know the mechanism of action of one cell or cell type,” he says. Anda mungkin tidak pernah benar-benar mengetahui mekanisme tindakan salah satu jenis sel atau sel, "ujarnya.

“At first, if you inject undifferentiated cells into muscle, what happens? "Awalnya, jika anda menyuntikkan undifferentiated ke dalam sel otot, apa yang terjadi? Does it turn into muscle? Apakah ini menjadi otot? Does it automatically differentiate to what you want it to turn into? Apakah ini secara otomatis untuk membedakan apa yang Anda inginkan menjadi? What is the cell actually doing? Apa sebenarnya sel doing? So it is critical to get as educated an answer as you can, and proceed from there with your development efforts.” Jadi, sangat penting untuk mendapatkan pendidikan sebagai sebuah jawaban yang Anda dapat, dan dari sana lanjutkan dengan pengembangan usaha. "

Cell therapy is different from drug development in that it is both system-based and organ-based. Sel terapi obat-obatan berbeda dengan perkembangan yang baik dan sistem berbasis organ-based. “When you enter into product development, you need to have some understanding of how your product works,” adds Dr. Preti. "Ketika anda masuk ke dalam pengembangan produk, Anda perlu memiliki pemahaman tentang bagaimana produk bekerja," menambahkan Dr Preti. “In Phase III trials and in commercial distribution, it would be most effective to have a real-time readout of potency.” "Dalam Tahap III di persidangan dan komersial distribusi, ini akan paling efektif untuk memiliki sebuah real-time readout potensi."

“There needs to be a balance. "Tidak perlu keseimbangan. We tend to think that the action of the cell is obvious,” he continues, “and, as a consequence, things get moved along faster than they should. Kita cenderung untuk berfikir bahwa tindakan sel yang jelas, "dia terus," dan, sebagai konsekuensi, hal mendapatkan dipindahkan sepanjang lebih cepat dari yang seharusnya. Your venture capital partner will likely favor milestones based on clinical trial progression over advances in cell product characterization. Modal mitra usaha Anda akan cenderung favor tonggak klinis percobaan berdasarkan kemajuan atas kemajuan dalam sel pencirian produk. But if a therapy gets pushed through too quickly, it can all fall apart. Tapi jika mendapat pengobatan melalui mendorong terlalu cepat, bisa semua berantakan.

“When critical process changes that need to be made are made and one has been unable to verify that those changes have not affected the therapeutic or toxicity profile, a worst-case scenario is that one might need to repeat a clinical trial.” "Bila proses perubahan penting yang perlu dilakukan dan salah satu yang dibuat telah dapat memastikan bahwa tidak ada perubahan yang mempengaruhi banyak racun atau profil, sebuah skenario terburuk-kasus yang satu ini mungkin perlu untuk mengulang percobaan klinis."

Dr. Preti will discuss how working with a client is crucial to the success of the enterprise. Dr Preti akan membahas bagaimana bekerja dengan klien sangat penting untuk keberhasilan perusahaan. “It’sa holistic process,” he explains. "Ini merupakan proses holistik," ia menjelaskan. “For instance, the design and validation of the facility, the distribution logistics, and the release testing are all interrelated and tailored to the product. "Misalnya, desain dan validasi fasilitas, distribusi logistik, dan melepas semua saling pengujian dan disesuaikan dengan produk. Putting quality systems in place, understanding critical parts of the process, these are things that factor into the final product. Menempatkan kualitas sistem tempat, memahami bagian-bagian penting dari proses, hal ini adalah faktor yang menjadi produk akhir. In fact, it’s almost impossible to separate the product from the process. Sebenarnya, ini hampir mustahil untuk memisahkan produk dari proses. The process is the product. Proses ini produk. The product is the process.” Produk adalah proses. "

Stem Cell Neurogenesis Stem Cell Neurogenesis “We work mainly in the field of growth factors, not transplants,” says Markus Jerling, Ph.D., CMO, NeuroNova . "Kami bekerja terutama di bidang pertumbuhan faktor, tidak

transplantasi," kata Markus Jerling, Ph.D., cmo, NeuroNova. “We were previously taught that we could not regenerate cells in the central nervous system, but new research has shown that’s not true. "Kami telah diajarkan sebelumnya bahwa kami tidak dapat menumbuhkan sel-sel dalam sistem saraf pusat, namun baru penelitian telah menunjukkan bahwa tidak benar. We have screened a number of compounds to stimulate neuronal growth and regeneration.” Kami memiliki sejumlah screened compounds untuk merangsang pertumbuhan dan regenerasi neuronal. "

Dr. Jerling will be presenting on two projects: the first looks at a proposed treatment for Parkinson’s disease wherein platelet-derived growth factor, a protein that promotes neuronal stem cell proliferation, is infused with a pump directly into a fluid filled cavity in the brain. Dr Jerling akan memasang di dua proyek: pertama melihat sebuah usulan untuk perawatan dari penyakit Parkinson dimana berasal platelet-faktor pertumbuhan, sebuah protein yang mempromosikan neuronal proliferasi sel batang, adalah infused dengan pompa langsung ke dalam cairan dalam rongga diisi otak. He points out that NeuroNova is working closely with Medtronic , which supplies the implantable pumps and catheters. Dia mengatakan bahwa NeuroNova bekerja sama dengan Medtronic, yang memberikan implantable pompa dan catheters.

“What has been administered locally in the brain can stimulate brain cells in this area,” remarks Dr. Jerling. "Apa yang telah administratif lokal di otak dapat merangsang sel-sel otak di daerah ini," Dr Jerling sambutannya. “Our next step is to show results in typically affected Parkinson’s patients. "Kami langkah berikutnya adalah untuk menunjukkan hasil biasanya terpengaruh Parkinson's pasien. We have good animal models—we’ve administered this in monkeys and demonstrated by PET imaging increased dopamine turnover and symptom relief patterns. Kami memiliki model-hewan ini dalam we've administratif kera dan ditunjukkan oleh PET imaging dopamine omset meningkat dan gejala timbul pola. Treatment is short, approximately two weeks, but the effects are long-lasting. Perawatan yang singkat, sekitar dua minggu, tetapi efek yang lama. By kick-starting the process, it will continue on its own.” Kick-dimulai oleh proses, ia akan terus sendiri. "

Dr. Jerling says his group suspects that further treatment periods may be necessary, but the option to retreat in a similar fashion is open. Dr Jerling ia mengatakan bahwa tersangka grup periode perawatan lebih lanjut mungkin diperlukan, tetapi pilihan untuk mundur dengan gaya yang sama terbuka.

“Currently, the study proposal is under regulatory review, and we expect to start in patients with relatively advanced Parkinson’s,” states Dr. Jerling. "Saat ini, studi proposal peraturan sedang dalam pemeriksaan, dan kami harapkan akan dimulai pada pasien dengan relatif maju Parkinson's," negara Jerling Dr. “So part of my talk will also cover some of the methods for assessing disease activity and designing such a trial in man.” "Jadi bagian dari pembicaraan juga akan membahas beberapa metode untuk menilai aktivitas penyakit dan merancang suatu percobaan di man."

An advantage of stem cell stimulation using an implanted pump is that dosing can be

stopped or modified, in contrast to stem cell transplantation where cells become independent. Sebuah keuntungan dari sel batang stimulasi berpancangan menggunakan pompa dosing adalah yang dapat dihentikan atau diubah, kontras ke dalam sel batang dimana transplantasi sel menjadi independen. Similar approaches have been tested previously, but technologies have advanced considerably in the last ten years. Pendekatan serupa telah diuji sebelumnya, namun teknologi telah sangat maju dalam sepuluh tahun terakhir.

Dr. Jerling will also discuss a similar project that involves the delivery of the growth factor VEGF to ALS patients. Dr Jerling juga akan membahas proyek yang sama yang melibatkan pengiriman faktor pertumbuhan VEGF ke AlS pasien. “The catheter will be in the same place, but it will be continuous treatment—24/7. "The catheter akan berada di tempat yang sama, tetapi akan terus perawatan-24 / 7. The ALS disease mechanism is not well known, and it affects a wider area of the brain. AlS penyakit mekanisme yang tidak dikenal, dan ia akan mempengaruhi yang lebih luas wilayah otak. ALS patients have less of a capacity to increase VEGF production when needed, and our aim is for all patients with a diagnosis to get treatment.” AlS pasien yang kurang memiliki kemampuan untuk meningkatkan produksi VEGF bila diperlukan, dan tujuan kami adalah untuk semua pasien dengan diagnosis untuk mendapatkan perawatan. "

But such an undertaking requires multiple regulatory approvals—not only for the drug, but also for the device delivering the drug and the ethics. Tetapi melakukan seperti yang memerlukan beberapa peraturan-persetujuan tidak hanya untuk obat, tetapi juga untuk perangkat pemberian obat dan etika. Dr. Jerling notes that some approvals have come in, and suspects the approval process will be complete by late 2008. Dr Jerling mencatat bahwa ada beberapa persetujuan datang, tersangka dan proses persetujuan oleh akan selesai akhir 2008. “For ALS the medical need is extremely high,” Dr. Jerling adds. "Untuk AlS medis harus sangat tinggi," Dr Jerling menambahkan. “Currently, there is no effective treatment—the only approved drug adds 2–3 months to a patient’s life.” "Saat ini, tidak ada perawatan efektif yang disetujui hanya menambahkan obat 2-3 bulan untuk pasien yang hidup."

And the applications are broad. Dan aplikasi yang luas. “We’ve selected two diseases for study, but the approach, as such, is of potential benefit for any neurodegenerative disease,” concludes Dr. Jerling. "Kami telah memilih dua penyakit untuk belajar, namun pendekatan, dengan demikian, adalah potensi keuntungan untuk setiap penyakit neurodegenerative," menyimpulkan Jerling Dr.

Dr. Deans will be addressing isolation and clinical expansion of adult adherent bone marrow stem cells as well as preclinical safety and efficacy models for stem cell treatment of ischemic heart and brain injury. Dr Deans akan menangani isolasi klinis dan perluasan dewasa penganut sel batang sumsum tulang serta preclinical keselamatan dan kemanjuran model sel batang untuk perawatan jantung ischemic dan cedera otak. “Probably half the talk will deal with where we stand in clinical development,” he explains. "Mungkin separuh waktu bicara akan berurusan dengan tempat kami berdiri di klinis pembangunan,"

ia menjelaskan.

Athersys has been able to file with the FDA and open two clinical trials for treatment of acute myocardial infarct and limiting morbidity from graft versus host disease in allogeneic HSC transplant. Athersys telah mampu file dengan FDA dan membuka dua percobaan klinis untuk perawatan akut myocardial infarct dan membatasi sifat mudah kena sakit cantum versus host dari penyakit allogeneic HSC transplantasi. Dr. Deans reports that the firm hopes to file an IND later this year for treatment of stroke. Dr Deans laporan bahwa perusahaan berharap untuk file yang kemudian IND tahun ini untuk perawatan stroke.

“We covered quite a bit of ground in eight months,” he remarks. "Kami dibahas cukup sedikit tanah di delapan bulan," kata sambutannya. “The regulatory environment of the FDA has been supportive of adaptive clinical trials that have allowed us to test more indications in parallel. "The peraturan lingkungan FDA telah mendukung dan adaptif klinis percobaan yang memungkinkan kami untuk menguji lebih dalam indikasi paralel. Once you are down this path you can use the same undifferentiated cell product to bring several indications forward. Setelah bawah ini Anda dapat menggunakan jalur yang sama undifferentiated cell produk untuk membawa beberapa indikasi maju. We’ve made significant advances, and we can leverage the safety profile proven at early stages.” Kami telah membuat kemajuan signifikan, dan kami dapat pengumpilan keselamatan profil membuktikan di tahap awal. "

Dr. Deans also notes that Athersys has emphasized safety testing in immunodeficient animals, as well as applying new technologies looking at changes in gene-methylation patterns by microarrays, or chromosomal integrity by CGH. Dr Deans juga mencatat bahwa Athersys telah ditekankan dalam immunodeficient pengujian keselamatan binatang, serta menerapkan teknologi baru melihat perubahan dalam gene-methylation pola oleh microarrays, atau chromosomal integritas oleh CGH.

“The cell has the potency and safety profile that’s required. "Sel memiliki potensi dan profil keamanan yang diperlukan. Researchers are trying to show the safety of cell products, and it’sa significant plateau to reach. Peneliti berusaha untuk menunjukkan kepada keselamatan sel produk, dan Ini penting untuk mencapai dataran. This allows for more progress in the cell therapy space, a good sign for the industry.” Hal ini memungkinkan untuk lebih maju dalam sel terapi spasi, tanda yang baik untuk industri ini. "

There are competitive and collaborative opportunities in this space, Dr. Deans notes. Ada yang kompetitif dan kolaboratif dalam kesempatan ini, Dr Deans catatan. “The opportunity is large, since these are coalescing technologies.” He added that he sees two primary business models: Single-channel dose from donor to patient, a personalized medicine approach that has not been a good business model. "Kesempatan besar, sejak coalescing teknologi ini." Dia menambahkan bahwa ia melihat dua model bisnis utama: Satu-saluran dosis dari donor ke pasien, obat-obatan yang dipersonalisasi pendekatan

yang belum model bisnis yang baik.

“The other approach is a universal product from a single donor—unlimited and undifferentiated cells. "Pendekatan lain adalah universal produk dari satu donor-unlimited undifferentiated dan sel. This is the way the industry is headed,” he continues. Ini adalah cara yang dipimpin industri, "ia terus. “There is new attention paid to personalized medicine with the advent of IPS (pluripotent stem cells from an individual that can produce cells for a personalized medicine approach). "Ada perhatian baru dibayar untuk personalisasi obat dengan kedatangan dari IPS (pluripotent sel batang dari seorang individu yang dapat menghasilkan sel untuk personalisasi obat pendekatan). However, this shifts the model to a banking and service-based business, which hasn’t been attractive for investors or pharma.” Namun, model ini bergeser ke perbankan dan layanan berbasis bisnis yang belum menarik bagi investor atau Pharma. "

Germ-Line Transmission Kuman-Line Transmission Stem Cell Sciences (SCS) focused on the commercialization of stem cells and stem cell technologies, recently reported that two independent laboratories in the UK and the US have achieved germ-line transmission from embryonic stem (ES) cells in rats using technologies exclusively licensed to the company by Edinburgh University. Stem Cell Ilmu (SCS) difokuskan pada komersialisasi dari sel batang dan sel batang teknologi, baru-baru ini melaporkan bahwa dua laboratorium independen di Inggris dan Amerika Serikat telah mencapai titik-line transmisi dari berhubung dgn lembaga batang (ES) dalam sel tikus menggunakan teknologi khusus untuk lisensi perusahaan oleh Universitas Edinburgh.

This is believed to be the first time that germ-line transmission from rat ES cells has been demonstrated, and full scientific reports on this breakthrough, which has been independently verified, have been submitted for publication, according to Tim Allsopp, Ph.D., CSO. Hal ini diyakini menjadi yang pertama kali kuman-line transmisi dari sel ES tikus telah menunjukkan, dan laporan ilmiah penuh terobosan ini, yang telah diverifikasi secara independen, telah dikirimkan untuk publikasi, menurut Tim Allsopp, Ph.D. , CSO.

Under the terms of its agreement with Edinburgh University, SCS has global exclusive rights to commercialize the rat ES cells, the specific culture medium used to generate and grow the cells, and the rats derived. Sesuai dengan persyaratan dari kesepakatan dengan Edinburgh University, SCS global memiliki hak eksklusif untuk mengkomersilkan tikus yang sel ES, khusus budaya media yang digunakan untuk tumbuh dan sel, dan tikus berasal. The company has exclusively licensed two patents covering this technology from the University and now plans to engage in discussions with interested parties seeking a sublicense to use rat ES cells in their commercial drug discovery programs. Perusahaan hanya memiliki dua lisensi ini mencakup hak paten teknologi dari University dan sekarang berencana untuk terlibat dalam diskusi dengan pihak-pihak yang mencari mensublisensikan menggunakan tikus ES dalam sel mereka komersial narkoba discovery program.

“While we don’t claim to be in a pole position with the development of human cell therapeutics, our skills, technology, and intellectual property are geared to be able to support the successful translation of lab-scale cell production to the industrial scale that this exciting new modality will require,” continues Dr. Allsopp. "Meskipun kami tidak dapat di klaim menggalah posisi dengan perkembangan sel terapi manusia, kemampuan kita, teknologi, dan kekayaan intelektual dirancang untuk dapat mendukung keberhasilan terjemahan laboratorium skala produksi sel ke industri skala yang menyenangkan ini baru pengandaian akan membutuhkan, "lanjut Dr Allsopp.

“We will be providing more human stem cells in the near future. "Kami akan memberikan lebih manusia sel batang dalam waktu dekat. One of the key challenges we see in the field right now is building an infrastructure for scaled, efficient production of cells for assays and screens—and that’s what we are looking to do.” Salah satu tantangan utama yang kita lihat di lapangan sekarang adalah membangun infrastruktur untuk skala, efisien untuk produksi sel assays dan layar dan apa yang kita ingin lakukan. "

Cell Therapy for CVD Cell Therapy untuk CVD Amorcyte is pursuing cellular therapies for cardiovascular diseases. Amorcyte adalah mengejar selular therapies untuk penyakit cardiovascular. Andrew Pecora, MD, chairman, will talk about cGMP production of a cell therapy for cardiovascular disease, preclinical development of a cell therapy to prevent/reduce adverse ventricular remodeling following a myocardial infarction, and preliminary Phase I trial results. Andrew Pecora, MD, ketua, akan berbicara tentang cGMP produksi sel terapi untuk penyakit cardiovascular, preclinical perkembangan sel terapi untuk mencegah / mengurangi Adverse ventricular Renovasi mengikuti myocardial infarction, dan Tahap awal hasil percobaan saya.

“AMR-001 is for patients with acute myocardial infarction who are at risk because of the size of the infarct,” Dr. Pecora says. "AMR-001 adalah untuk pasien dengan akut myocardial infarction yang beresiko karena besarnya infarct," ujar Dr Pecora. “We’ll be presenting data regarding the therapy delivered and signs of biologic activity. "Kami akan menyajikan data mengenai terapi disampaikan dan tanda-tanda aktivitas biologis. This has given us the go-ahead for Phase II. Ini telah memberikan kami pergi giat untuk Tahap II. AMR-001 is cell therapy formulated to meet pharmaceutical standards. AMR-001 adalah sel terapi diformulasikan untuk memenuhi standar farmasi. If the therapy is found to be safe and effective, we believe it can be delivered for pharmaceutical scale and administration.” Jika ditemukan terapi untuk menjadi aman dan efektif, kami percaya dapat dikirim untuk farmasi skala dan administrasi. "

Amorcyte’s Phase I results demonstrated proof of principle for this type of cell-based therapy. Amorcyte dari hasil Tahap I menunjukkan bukti prinsip untuk jenis terapi berbasis sel. “We have shown that it is possible to take progenitor stem cells harvested and extracted from a patient’s bone marrow shortly after a heart attack and deliver these cells back into the patient’s heart with the intent of repairing the damaged heart muscle,” adds Dr. Pecora. "Kami telah menunjukkan bahwa ada kemungkinan untuk mengambil leluhur dipanen dan sel batang yang diambil dari sumsum tulang pasien segera setelah

serangan jantung dan menyerahkan kembali ke dalam sel tersebut yang sakit hati dengan maksud dari memperbaiki kerusakan otot jantung," menambahkan Pecora Dr. “Cell therapies have evolved from a medical procedure to a drug—and the biggest issue is that pharma does not have the infrastructure to supply the cell lines.” "Cell therapies telah berkembang dari sebuah prosedur medis ke narkoba dan yang terbesar adalah masalah yang Pharma tidak memiliki infrastruktur untuk suplai sel baris."

He notes that Progenitor Cell Therapy has worked hard to put these in place, and created the platform for Amorcyte, which made the creation of AMR-001 possible. Dia mencatat bahwa leluhur Cell Therapy telah bekerja keras untuk meletakkan di tempat ini, dan menciptakan landasan bagi Amorcyte, yang penciptaan AMR-001 memungkinkan.

“A paradigm shift has occurred here. "A telah terjadi pergeseran paradigma di sini. I’ve delivered cell therapies on scale for 20 years—when the argument that there is no business model for this, I can say it’s not true,” Dr. Pecora emphasizes. Saya telah disampaikan pada skala therapies sel selama 20 tahun-saat argumen bahwa tidak ada model bisnis ini, saya dapat say it's not true, "Dr Pecora menekankan. “Early trials in cell therapy were not done to the standard of drugs. "Awal persidangan dalam sel terapi tidak dilakukan dengan standar obat-obatan. Now, you can engineer cells into what they need to be. Sekarang, Anda dapat menjadi insinyur sel apa yang mereka perlu. It’sa simple, elegant solution to make one’s own cells work for them.” Ini sederhana, elegan solusi untuk membuat sendiri sel bekerja untuk mereka. "

 

Revolusi Pengobatan Masa DepanTiga tahun lagi tiga miliar nukleotida yang menyusun sekitar 100 ribu gen manusia sudah bisa dipetakan. Langkah selanjutnya adalah menyandikan fungsinya dan menyusun katalog gen manusiaPercakapan tentang kondisi kesehatan seseorang di masa kini dan akan datang mungkin berubah. Saat ini, orang akan bilang apa adanya: sakit dikatakan sakit, sehat dibilang sehat. Di masa depan, mungkin akan ada jawaban begini: ''Sekarang saya sehat, tapi nanti akan menderita kanker dan diabetes."

Ini terjadi karena kelak kesehatan setiap orang bisa diprediksikan jauh sebelum mereka jatuh sakit, melalui pemeriksaan genetik. Bahkan, untuk beberapa jenis penyakit, hal itu sudah bisa dilakukan sekarang ini. Kecenderungan untuk menjadi orang bermasalah?misalnya kecanduan alkohol, homoseks, skizofrenia?pun sudah bisa dibaca sebelumnya. Jadi, jangan heran bila kelak perusahaan-perusahaan asuransi meminta pemeriksaan kesehatan prediktif untuk menentukan besarnya premi. Itu bakal terjadi setelah susunan gen pembawa sifat manusia terpetakan seluruhnya dan diketahui fungsinya.

Jalan ke arah itu telah terbentang lebar. Pada tahun 2003, Human Genome Project yang dilakukan Amerika Serikat sudah merampungkan megaproyek mereka: membaca dan memetakan tiga miliar nukleotida yang menyusun sekitar 100 ribu gen dalam tubuh

manusia. Yang disebut genom adalah cetak biru (blueprint) informasi genetik yang menentukan sifat makhluk hidup yang disandikan dalam bentuk pita molekul asam deoksiribonukleat (DNA). Dengan dana US$ 3 miliar, AS melakukan proyek pemetaan informasi genetik manusia itu sejak 1988.

Beberapa negara yang menyadari bahwa proyek genom itu akan membawa dampak luar biasa terhadap kemanusiaan secara keseluruhan ikut bergerak. Jepang, Cina, dan beberapa negara di Eropa, misalnya, membuat proyek genom sendiri, yang targetnya berbeda dengan AS. Mereka sudah menyadari apa dampaknya bila penelitian yang akan membuat revolusi besar dalam pengobatan itu dilakukan oleh satu grup peneliti. Bayangkan. Bagaimana bila informasi genetik manusia yang sudah dipetakan itu dipatenkan? Bukankah itu berarti semua obat harus membayar royalti kepada pemegang hak milik intelektual? Padahal, bukan hanya untuk kedokteran, informasi genetik juga menjadi dasar bioteknologi di bidang pertanian?di bidang ini, orang sudah bisa ''menciptakan" domba dan anak sapi dari secuil DNA.

Beberapa ilmuwan dunia yang terlibat dalam penelitian genetika pun pada 1990 membentuk organisasi yang dinamai Hugo (Human Genome Organization). ''Organisasi ini berdiri karena penelitinya tidak berpikir komersial. Mereka bukannya bersaing, tapi malah berpikir untuk bekerja sama," kata Prof. dr. Sangkot Marzuki, P.hD., D.Sc., Direktur Lembaga Eijkman dan orang Indonesia pertama yang menjadi anggota Hugo. Indonesia sendiri mempunyai enam orang anggota Hugo?lima di antaranya peneliti dari Eijkman.

Dikoordinasikan oleh Eijkman, 160 ilmuwan anggota Hugo Pasifik pekan lalu berkumpul di Bali untuk bertukar informasi. Dalam pertemuan Hugo Pasifik Kedua itu digelar tema ''Keanekaragaman Genom di Asia Pasifik". Keanekaragaman genom memang merupakan kelebihan yang dimiliki kawasan Pasifik agar punya peluang dalam kompetisi global. Untuk ikut-ikutan membuat peta seluruh gen, selain sudah kalah langkah, kawasan Pasifik tidak mungkin menyaingi AS yang punya dana segunung itu.

Kenapa keanekaragaman genom penting? Begini. Meskipun tiga tahun mendatang?mungkin lebih cepat?ilmuwan AS berhasil menguak ''buku kehidupan" manusia, informasi itu baru berarti bila kegunaan miliaran nukleotida yang sudah terbaca itu bisa diketahui artinya. ''Karena yang didapatkan baru urut-urutan nukleotida, yang lebih penting adalah bila kita dapat mengerti gen-gen itu menyandi sifat apa. Jadi, selanjutnya kita harus mencari informasi yang disandi oleh DNA itu," ujar Sangkot. Nah, untuk mengetahui fungsi suatu gen itulah diperlukan informasi tentang keanekaragaman genom. Amerika Selatan, India, Cina, dan Indonesia?yang punya 300 suku bangsa yang berbeda?adalah bangsa yang memiliki keanekaragaman besar. Jadi, penelitian tentang keanekaragaman genom sebetulnya adalah langkah berikutnya, setelah gen manusia terpetakan, untuk melacak asal-muasal penyakit.

Bagaimana gen pada populasi yang unik bisa memberikan petunjuk adanya suatu penyakit, contohnya bisa dilihat pada apa yang terjadi pada masyarakat Nauru di Kepulauan Pasifik. Masyarakat di sana mendadak kaya karena rezeki kotoran burung,

yang menumpuk di sana sejak ribuan tahun lalu, yang ternyata bisa dijadikan komoditi yang bisa dijual. Melimpahnya rezeki membuat gaya hidup mereka berubah secara mendadak menjadi ala Barat, seperti mengonsumsi makanan kaleng atau makanan siap saji. Perubahan pola hidup yang tiba-tiba itu ternyata membuat 70 persen populasi menderita diabetes mellitus. Sementara itu, orang Eropa yang bergaya hidup sama ternyata tidak terserang diabetes. ''Berarti ada faktor genetis yang menyebabkan orang Nauru terkena diabetes," ujar Sangkot.

Lembaga Eijkman rupanya juga tertarik memburu gen yang membuat seseorang berbakat sakit diabetes. Berbekal informasi bahwa DNA itu terdapat pada sel mitokondria, Eikjman berusaha melacak lokasi gen dan variasi mutasinya pada beberapa etnik di Indonesia. Dari penelitian awal itu bisa diketahui adanya kecenderungan yang berbeda antar-etnik. Pada etnik Jawa, misalnya, terlihat bahwa varian mutasi DNA T16189C?gen yang bila termutasi membuat orang berbakat sakit diabetes?lebih banyak ketimbang pada etnik lain.

Meskipun susunan gen belum terbaca seluruhnya, sebenarnya beberapa fungsi gen yang membuat orang berbakat menderita penyakit tertentu memang sudah diketahui. Di AS, pemeriksaan darah untuk mencari tahu gen yang bertanggung jawab terhadap kemunculan kanker payudara sudah bisa dikerjakan di banyak klinik. Dari pemeriksaan itu bahkan sudah bisa dihitung pula berapa persen kemungkinan seseorang menderita kanker payudara.

Kemampuan memprediksi penyakit ternyata juga sudah bisa dilakukan putra Indonesia. Adalah para ilmuwan di Eijkman yang bisa mendeteksi penyakit kelainan darah yang belum bisa disembuhkan, talasemia beta, ketika penderitanya masih berusia beberapa minggu. Bahkan, pada bayi tabung, diagnosis sudah bisa dilakukan beberapa saat setelah pembuahan. Indonesia boleh berbangga dengan prestasi ini karena diagnosis prenatal yang dikembangkan oleh Eijkman ini ternyata adalah penemuan pertama di dunia.

Kemajuan yang terjadi dalam dunia kedokteran di satu sisi memang menumbuhkan harapan bagi para penderita penyakit yang kini belum bisa diobati. Penyakit yang penyembuhannya sebenarnya dilakukan dengan cara pintas atau bahkan hanya diobati gejalanya, kelak, juga akan bisa diobati dengan koreksi genetik yang lebih mendasar. Namun, di sisi lain, revolusi yang bakal terjadi itu juga mengundang kecemasan. Bayangkanlah bila para ilmuwan telah berhasil membuat katalog lengkap mengenai variasi genetik manusia terhadap penyakit atau watak seseorang. Bolehkah, misalnya, orang tua menyeleksi bakal keturunannya karena hanya menginginkan anak yang tidak penyakitan, pintar, dan cantik?

Yg membarui Therapies Dapatkan Momentum

Initiatives Include Treating Diseases and Conditions by Restoring or Repairing Genetic and Cellular Defects Termasuk inisiatif merawat Penyakit dan Kondisi Memulihkan oleh Perbaikan Genetic atau cacat dan Seluler

Elizabeth Lipp Elizabeth Lipp

Advances in stem cell research and tissue engineering are evolving into a new generation of regenerative therapies to treat diseases and conditions by restoring or repairing genetic and cellular defects. Kemajuan penelitian stem sel jaringan dan rekayasa yang berkembang menjadi generasi baru yg membarui therapies untuk mengobati penyakit dan memulihkan kondisi oleh atau memperbaiki cacat genetik dan selular.

The clinical development stakes are high, but the results have been some fruitful collaborations between pharma and biotech. Klinis perkembangan saham yang tinggi, tetapi hasilnya telah beberapa cucu kolaborasi antara Pharma dan biotech. At Arrowhead-Spectra’s “International Clinical Development Congress in Cell Therapies and Tissue Engineering,” to be held in London later this month, researchers will discuss the progress of clinical-phase candidates and technologies that have the potential to succeed in the highly competitive global marketplace. Panah di-Spectra's "International Clinical Pembangunan di Kongres Cell Therapies Tissue dan Rekayasa," yang akan diselenggarakan di London nanti bulan ini, para peneliti akan membicarakan kemajuan klinis tahap-calon dan teknologi yang memiliki potensi untuk berhasil dalam sangat kompetitif pasar global.

“This is a very timely meeting,” notes Robert Deans, Ph.D., senior vp of regenerative medicine at Athersys , “and a multibillion dollar opportunity. "Ini adalah pertemuan yang sangat tepat waktu," catatan Robert Deans, Ph.D., senior vp dari yg membarui obat di Athersys, "dan kesempatan multibillion dolar. There will certainly be deals and collaborations to announce in the near future as well.” Ada akan dapat menangani dan kolaborasi untuk mengumumkan dalam waktu dekat ini juga. "

The talks will range in scope from challenges in the service-provider sector, funding sources for further development, and case studies and preliminary data from ongoing trials. Yang akan berbicara dalam berbagai tantangan dalam ruang lingkup dari operator selular-sektor, sumber dana untuk pengembangan lebih lanjut, dan studi kasus dan data dari awal persidangan yang sedang berlangsung.

Know Your Product Produk Anda tahu Robert Preti, Ph.D., president and CSO, Progenitor Cell Therapy , says that his company’s philosophy is to know as much as possible about the product and the process as is practical before embarking on serious development efforts with a client. Robert Preti, Ph.D., presiden dan CSO, leluhur Cell Therapy, mengatakan bahwa perusahaan filsafat adalah mengetahui sebanyak mungkin tentang produk dan proses praktis seperti sebelum

embarking serius pada pengembangan usaha dengan klien.

“It seems obvious, but as the product evolves, there is a great need to understand the product as much as possible,” Dr. Preti points out. "Tampaknya jelas, namun sebagai produk perkembangan, ada yang besar perlu memahami produk sebanyak mungkin," Dr Preti poin keluar. “Looking at particularly heterogeneous cell products, you need to understand how the cells work as much as possible. "Melihat terutama sel heterogen produk, Anda perlu memahami bagaimana sel kerja sebanyak mungkin. A well-defined product and process allows for a solid comparability profile around which to make process and related testing changes through the development process, while limiting the amount of retesting for effectiveness and toxicity.” Baik ditetapkan produk dan proses yang kuat untuk memungkinkan disamakan profil sekitar yang membuat proses pengujian dan terkait perubahan melalui proses pembangunan, sementara membatasi jumlah retesting untuk efektivitas dan racun. "

Dr. Preti describes successful development approaches to achieve a risk-based balance of time and resources. Dr Preti berhasil menjelaskan pendekatan pembangunan untuk mencapai keseimbangan risiko berbasis waktu dan sumber daya. “If you spend too much time and money up front to understand the product, it may be difficult to stretch funding to continue the development process through preclinical, Phase I, and Phase II trials. "Jika anda terlalu banyak menghabiskan waktu dan uang di muka untuk memahami produk, mungkin sulit untuk stretch dana untuk melanjutkan proses pembangunan melalui preclinical, Tahap I, Tahap II dan persidangan. You may never really know the mechanism of action of one cell or cell type,” he says. Anda mungkin tidak pernah benar-benar mengetahui mekanisme tindakan salah satu jenis sel atau sel, "ujarnya.

“At first, if you inject undifferentiated cells into muscle, what happens? "Awalnya, jika anda menyuntikkan undifferentiated ke dalam sel otot, apa yang terjadi? Does it turn into muscle? Apakah ini menjadi otot? Does it automatically differentiate to what you want it to turn into? Apakah ini secara otomatis untuk membedakan apa yang Anda inginkan menjadi? What is the cell actually doing? Apa sebenarnya sel doing? So it is critical to get as educated an answer as you can, and proceed from there with your development efforts.” Jadi, sangat penting untuk mendapatkan pendidikan sebagai sebuah jawaban yang Anda dapat, dan dari sana lanjutkan dengan pengembangan usaha. "

Cell therapy is different from drug development in that it is both system-based and organ-based. Sel terapi obat-obatan berbeda dengan perkembangan yang baik dan sistem berbasis organ-based. “When you enter into product development, you need to have some understanding of how your product works,” adds Dr. Preti. "Ketika anda masuk ke dalam pengembangan produk, Anda perlu memiliki pemahaman tentang bagaimana produk bekerja," menambahkan Dr Preti. “In Phase III trials and in commercial distribution, it would be most effective to have a real-time readout of potency.” "Dalam Tahap III di persidangan dan komersial distribusi, ini akan paling efektif untuk memiliki sebuah real-time readout potensi."

“There needs to be a balance. "Tidak perlu keseimbangan. We tend to think that the action

of the cell is obvious,” he continues, “and, as a consequence, things get moved along faster than they should. Kita cenderung untuk berfikir bahwa tindakan sel yang jelas, "dia terus," dan, sebagai konsekuensi, hal mendapatkan dipindahkan sepanjang lebih cepat dari yang seharusnya. Your venture capital partner will likely favor milestones based on clinical trial progression over advances in cell product characterization. Modal mitra usaha Anda akan cenderung favor tonggak klinis percobaan berdasarkan kemajuan atas kemajuan dalam sel pencirian produk. But if a therapy gets pushed through too quickly, it can all fall apart. Tapi jika mendapat pengobatan melalui mendorong terlalu cepat, bisa semua berantakan.

“When critical process changes that need to be made are made and one has been unable to verify that those changes have not affected the therapeutic or toxicity profile, a worst-case scenario is that one might need to repeat a clinical trial.” "Bila proses perubahan penting yang perlu dilakukan dan salah satu yang dibuat telah dapat memastikan bahwa tidak ada perubahan yang mempengaruhi banyak racun atau profil, sebuah skenario terburuk-kasus yang satu ini mungkin perlu untuk mengulang percobaan klinis."

Dr. Preti will discuss how working with a client is crucial to the success of the enterprise. Dr Preti akan membahas bagaimana bekerja dengan klien sangat penting untuk keberhasilan perusahaan. “It’sa holistic process,” he explains. "Ini merupakan proses holistik," ia menjelaskan. “For instance, the design and validation of the facility, the distribution logistics, and the release testing are all interrelated and tailored to the product. "Misalnya, desain dan validasi fasilitas, distribusi logistik, dan melepas semua saling pengujian dan disesuaikan dengan produk. Putting quality systems in place, understanding critical parts of the process, these are things that factor into the final product. Menempatkan kualitas sistem tempat, memahami bagian-bagian penting dari proses, hal ini adalah faktor yang menjadi produk akhir. In fact, it’s almost impossible to separate the product from the process. Sebenarnya, ini hampir mustahil untuk memisahkan produk dari proses. The process is the product. Proses ini produk. The product is the process.” Produk adalah proses. "

Stem Cell Neurogenesis Stem Cell Neurogenesis “We work mainly in the field of growth factors, not transplants,” says Markus Jerling, Ph.D., CMO, NeuroNova . "Kami bekerja terutama di bidang pertumbuhan faktor, tidak transplantasi," kata Markus Jerling, Ph.D., cmo, NeuroNova. “We were previously taught that we could not regenerate cells in the central nervous system, but new research has shown that’s not true. "Kami telah diajarkan sebelumnya bahwa kami tidak dapat menumbuhkan sel-sel dalam sistem saraf pusat, namun baru penelitian telah menunjukkan bahwa tidak benar. We have screened a number of compounds to stimulate neuronal growth and regeneration.” Kami memiliki sejumlah screened compounds untuk merangsang pertumbuhan dan regenerasi neuronal. "

Dr. Jerling will be presenting on two projects: the first looks at a proposed treatment for Parkinson’s disease wherein platelet-derived growth factor, a protein that promotes neuronal stem cell proliferation, is infused with a pump directly into a fluid filled cavity in

the brain. Dr Jerling akan memasang di dua proyek: pertama melihat sebuah usulan untuk perawatan dari penyakit Parkinson dimana berasal platelet-faktor pertumbuhan, sebuah protein yang mempromosikan neuronal proliferasi sel batang, adalah infused dengan pompa langsung ke dalam cairan dalam rongga diisi otak. He points out that NeuroNova is working closely with Medtronic , which supplies the implantable pumps and catheters. Dia mengatakan bahwa NeuroNova bekerja sama dengan Medtronic, yang memberikan implantable pompa dan catheters.

“What has been administered locally in the brain can stimulate brain cells in this area,” remarks Dr. Jerling. "Apa yang telah administratif lokal di otak dapat merangsang sel-sel otak di daerah ini," Dr Jerling sambutannya. “Our next step is to show results in typically affected Parkinson’s patients. "Kami langkah berikutnya adalah untuk menunjukkan hasil biasanya terpengaruh Parkinson's pasien. We have good animal models—we’ve administered this in monkeys and demonstrated by PET imaging increased dopamine turnover and symptom relief patterns. Kami memiliki model-hewan ini dalam we've administratif kera dan ditunjukkan oleh PET imaging dopamine omset meningkat dan gejala timbul pola. Treatment is short, approximately two weeks, but the effects are long-lasting. Perawatan yang singkat, sekitar dua minggu, tetapi efek yang lama. By kick-starting the process, it will continue on its own.” Kick-dimulai oleh proses, ia akan terus sendiri. "

Dr. Jerling says his group suspects that further treatment periods may be necessary, but the option to retreat in a similar fashion is open. Dr Jerling ia mengatakan bahwa tersangka grup periode perawatan lebih lanjut mungkin diperlukan, tetapi pilihan untuk mundur dengan gaya yang sama terbuka.

“Currently, the study proposal is under regulatory review, and we expect to start in patients with relatively advanced Parkinson’s,” states Dr. Jerling. "Saat ini, studi proposal peraturan sedang dalam pemeriksaan, dan kami harapkan akan dimulai pada pasien dengan relatif maju Parkinson's," negara Jerling Dr. “So part of my talk will also cover some of the methods for assessing disease activity and designing such a trial in man.” "Jadi bagian dari pembicaraan juga akan membahas beberapa metode untuk menilai aktivitas penyakit dan merancang suatu percobaan di man."

An advantage of stem cell stimulation using an implanted pump is that dosing can be stopped or modified, in contrast to stem cell transplantation where cells become independent. Sebuah keuntungan dari sel batang stimulasi berpancangan menggunakan pompa dosing adalah yang dapat dihentikan atau diubah, kontras ke dalam sel batang dimana transplantasi sel menjadi independen. Similar approaches have been tested previously, but technologies have advanced considerably in the last ten years. Pendekatan serupa telah diuji sebelumnya, namun teknologi telah sangat maju dalam sepuluh tahun terakhir.

Dr. Jerling will also discuss a similar project that involves the delivery of the growth factor VEGF to ALS patients. Dr Jerling juga akan membahas proyek yang sama yang

melibatkan pengiriman faktor pertumbuhan VEGF ke AlS pasien. “The catheter will be in the same place, but it will be continuous treatment—24/7. "The catheter akan berada di tempat yang sama, tetapi akan terus perawatan-24 / 7. The ALS disease mechanism is not well known, and it affects a wider area of the brain. AlS penyakit mekanisme yang tidak dikenal, dan ia akan mempengaruhi yang lebih luas wilayah otak. ALS patients have less of a capacity to increase VEGF production when needed, and our aim is for all patients with a diagnosis to get treatment.” AlS pasien yang kurang memiliki kemampuan untuk meningkatkan produksi VEGF bila diperlukan, dan tujuan kami adalah untuk semua pasien dengan diagnosis untuk mendapatkan perawatan. "

But such an undertaking requires multiple regulatory approvals—not only for the drug, but also for the device delivering the drug and the ethics. Tetapi melakukan seperti yang memerlukan beberapa peraturan-persetujuan tidak hanya untuk obat, tetapi juga untuk perangkat pemberian obat dan etika. Dr. Jerling notes that some approvals have come in, and suspects the approval process will be complete by late 2008. Dr Jerling mencatat bahwa ada beberapa persetujuan datang, tersangka dan proses persetujuan oleh akan selesai akhir 2008. “For ALS the medical need is extremely high,” Dr. Jerling adds. "Untuk AlS medis harus sangat tinggi," Dr Jerling menambahkan. “Currently, there is no effective treatment—the only approved drug adds 2–3 months to a patient’s life.” "Saat ini, tidak ada perawatan efektif yang disetujui hanya menambahkan obat 2-3 bulan untuk pasien yang hidup."

And the applications are broad. Dan aplikasi yang luas. “We’ve selected two diseases for study, but the approach, as such, is of potential benefit for any neurodegenerative disease,” concludes Dr. Jerling. "Kami telah memilih dua penyakit untuk belajar, namun pendekatan, dengan demikian, adalah potensi keuntungan untuk setiap penyakit neurodegenerative," menyimpulkan Jerling Dr.

Dr. Deans will be addressing isolation and clinical expansion of adult adherent bone marrow stem cells as well as preclinical safety and efficacy models for stem cell treatment of ischemic heart and brain injury. Dr Deans akan menangani isolasi klinis dan perluasan dewasa penganut sel batang sumsum tulang serta preclinical keselamatan dan kemanjuran model sel batang untuk perawatan jantung ischemic dan cedera otak. “Probably half the talk will deal with where we stand in clinical development,” he explains. "Mungkin separuh waktu bicara akan berurusan dengan tempat kami berdiri di klinis pembangunan," ia menjelaskan.

Athersys has been able to file with the FDA and open two clinical trials for treatment of acute myocardial infarct and limiting morbidity from graft versus host disease in allogeneic HSC transplant. Athersys telah mampu file dengan FDA dan membuka dua percobaan klinis untuk perawatan akut myocardial infarct dan membatasi sifat mudah kena sakit cantum versus host dari penyakit allogeneic HSC transplantasi. Dr. Deans reports that the firm hopes to file an IND later this year for treatment of stroke. Dr Deans laporan bahwa perusahaan berharap untuk file yang kemudian IND tahun ini untuk

perawatan stroke.

“We covered quite a bit of ground in eight months,” he remarks. "Kami dibahas cukup sedikit tanah di delapan bulan," kata sambutannya. “The regulatory environment of the FDA has been supportive of adaptive clinical trials that have allowed us to test more indications in parallel. "The peraturan lingkungan FDA telah mendukung dan adaptif klinis percobaan yang memungkinkan kami untuk menguji lebih dalam indikasi paralel. Once you are down this path you can use the same undifferentiated cell product to bring several indications forward. Setelah bawah ini Anda dapat menggunakan jalur yang sama undifferentiated cell produk untuk membawa beberapa indikasi maju. We’ve made significant advances, and we can leverage the safety profile proven at early stages.” Kami telah membuat kemajuan signifikan, dan kami dapat pengumpilan keselamatan profil membuktikan di tahap awal. "

Dr. Deans also notes that Athersys has emphasized safety testing in immunodeficient animals, as well as applying new technologies looking at changes in gene-methylation patterns by microarrays, or chromosomal integrity by CGH. Dr Deans juga mencatat bahwa Athersys telah ditekankan dalam immunodeficient pengujian keselamatan binatang, serta menerapkan teknologi baru melihat perubahan dalam gene-methylation pola oleh microarrays, atau chromosomal integritas oleh CGH.

“The cell has the potency and safety profile that’s required. "Sel memiliki potensi dan profil keamanan yang diperlukan. Researchers are trying to show the safety of cell products, and it’sa significant plateau to reach. Peneliti berusaha untuk menunjukkan kepada keselamatan sel produk, dan Ini penting untuk mencapai dataran. This allows for more progress in the cell therapy space, a good sign for the industry.” Hal ini memungkinkan untuk lebih maju dalam sel terapi spasi, tanda yang baik untuk industri ini. "

There are competitive and collaborative opportunities in this space, Dr. Deans notes. Ada yang kompetitif dan kolaboratif dalam kesempatan ini, Dr Deans catatan. “The opportunity is large, since these are coalescing technologies.” He added that he sees two primary business models: Single-channel dose from donor to patient, a personalized medicine approach that has not been a good business model. "Kesempatan besar, sejak coalescing teknologi ini." Dia menambahkan bahwa ia melihat dua model bisnis utama: Satu-saluran dosis dari donor ke pasien, obat-obatan yang dipersonalisasi pendekatan yang belum model bisnis yang baik.

“The other approach is a universal product from a single donor—unlimited and undifferentiated cells. "Pendekatan lain adalah universal produk dari satu donor-unlimited undifferentiated dan sel. This is the way the industry is headed,” he continues. Ini adalah cara yang dipimpin industri, "ia terus. “There is new attention paid to personalized medicine with the advent of IPS (pluripotent stem cells from an individual that can produce cells for a personalized medicine approach). "Ada perhatian baru dibayar untuk personalisasi obat dengan kedatangan dari IPS (pluripotent sel batang dari seorang

individu yang dapat menghasilkan sel untuk personalisasi obat pendekatan). However, this shifts the model to a banking and service-based business, which hasn’t been attractive for investors or pharma.” Namun, model ini bergeser ke perbankan dan layanan berbasis bisnis yang belum menarik bagi investor atau Pharma. "

Germ-Line Transmission Kuman-Line Transmission Stem Cell Sciences (SCS) focused on the commercialization of stem cells and stem cell technologies, recently reported that two independent laboratories in the UK and the US have achieved germ-line transmission from embryonic stem (ES) cells in rats using technologies exclusively licensed to the company by Edinburgh University. Stem Cell Ilmu (SCS) difokuskan pada komersialisasi dari sel batang dan sel batang teknologi, baru-baru ini melaporkan bahwa dua laboratorium independen di Inggris dan Amerika Serikat telah mencapai titik-line transmisi dari berhubung dgn lembaga batang (ES) dalam sel tikus menggunakan teknologi khusus untuk lisensi perusahaan oleh Universitas Edinburgh.

This is believed to be the first time that germ-line transmission from rat ES cells has been demonstrated, and full scientific reports on this breakthrough, which has been independently verified, have been submitted for publication, according to Tim Allsopp, Ph.D., CSO. Hal ini diyakini menjadi yang pertama kali kuman-line transmisi dari sel ES tikus telah menunjukkan, dan laporan ilmiah penuh terobosan ini, yang telah diverifikasi secara independen, telah dikirimkan untuk publikasi, menurut Tim Allsopp, Ph.D. , CSO.

Under the terms of its agreement with Edinburgh University, SCS has global exclusive rights to commercialize the rat ES cells, the specific culture medium used to generate and grow the cells, and the rats derived. Sesuai dengan persyaratan dari kesepakatan dengan Edinburgh University, SCS global memiliki hak eksklusif untuk mengkomersilkan tikus yang sel ES, khusus budaya media yang digunakan untuk tumbuh dan sel, dan tikus berasal. The company has exclusively licensed two patents covering this technology from the University and now plans to engage in discussions with interested parties seeking a sublicense to use rat ES cells in their commercial drug discovery programs. Perusahaan hanya memiliki dua lisensi ini mencakup hak paten teknologi dari University dan sekarang berencana untuk terlibat dalam diskusi dengan pihak-pihak yang mencari mensublisensikan menggunakan tikus ES dalam sel mereka komersial narkoba discovery program.

“While we don’t claim to be in a pole position with the development of human cell therapeutics, our skills, technology, and intellectual property are geared to be able to support the successful translation of lab-scale cell production to the industrial scale that this exciting new modality will require,” continues Dr. Allsopp. "Meskipun kami tidak dapat di klaim menggalah posisi dengan perkembangan sel terapi manusia, kemampuan kita, teknologi, dan kekayaan intelektual dirancang untuk dapat mendukung keberhasilan terjemahan laboratorium skala produksi sel ke industri skala yang menyenangkan ini baru pengandaian akan membutuhkan, "lanjut Dr Allsopp.

“We will be providing more human stem cells in the near future. "Kami akan memberikan lebih manusia sel batang dalam waktu dekat. One of the key challenges we see in the field right now is building an infrastructure for scaled, efficient production of cells for assays and screens—and that’s what we are looking to do.” Salah satu tantangan utama yang kita lihat di lapangan sekarang adalah membangun infrastruktur untuk skala, efisien untuk produksi sel assays dan layar dan apa yang kita ingin lakukan. "

Cell Therapy for CVD Cell Therapy untuk CVD Amorcyte is pursuing cellular therapies for cardiovascular diseases. Amorcyte adalah mengejar selular therapies untuk penyakit cardiovascular. Andrew Pecora, MD, chairman, will talk about cGMP production of a cell therapy for cardiovascular disease, preclinical development of a cell therapy to prevent/reduce adverse ventricular remodeling following a myocardial infarction, and preliminary Phase I trial results. Andrew Pecora, MD, ketua, akan berbicara tentang cGMP produksi sel terapi untuk penyakit cardiovascular, preclinical perkembangan sel terapi untuk mencegah / mengurangi Adverse ventricular Renovasi mengikuti myocardial infarction, dan Tahap awal hasil percobaan saya.

“AMR-001 is for patients with acute myocardial infarction who are at risk because of the size of the infarct,” Dr. Pecora says. "AMR-001 adalah untuk pasien dengan akut myocardial infarction yang beresiko karena besarnya infarct," ujar Dr Pecora. “We’ll be presenting data regarding the therapy delivered and signs of biologic activity. "Kami akan menyajikan data mengenai terapi disampaikan dan tanda-tanda aktivitas biologis. This has given us the go-ahead for Phase II. Ini telah memberikan kami pergi giat untuk Tahap II. AMR-001 is cell therapy formulated to meet pharmaceutical standards. AMR-001 adalah sel terapi diformulasikan untuk memenuhi standar farmasi. If the therapy is found to be safe and effective, we believe it can be delivered for pharmaceutical scale and administration.” Jika ditemukan terapi untuk menjadi aman dan efektif, kami percaya dapat dikirim untuk farmasi skala dan administrasi. "

Amorcyte’s Phase I results demonstrated proof of principle for this type of cell-based therapy. Amorcyte dari hasil Tahap I menunjukkan bukti prinsip untuk jenis terapi berbasis sel. “We have shown that it is possible to take progenitor stem cells harvested and extracted from a patient’s bone marrow shortly after a heart attack and deliver these cells back into the patient’s heart with the intent of repairing the damaged heart muscle,” adds Dr. Pecora. "Kami telah menunjukkan bahwa ada kemungkinan untuk mengambil leluhur dipanen dan sel batang yang diambil dari sumsum tulang pasien segera setelah serangan jantung dan menyerahkan kembali ke dalam sel tersebut yang sakit hati dengan maksud dari memperbaiki kerusakan otot jantung," menambahkan Pecora Dr. “Cell therapies have evolved from a medical procedure to a drug—and the biggest issue is that pharma does not have the infrastructure to supply the cell lines.” "Cell therapies telah berkembang dari sebuah prosedur medis ke narkoba dan yang terbesar adalah masalah yang Pharma tidak memiliki infrastruktur untuk suplai sel baris."

He notes that Progenitor Cell Therapy has worked hard to put these in place, and created the platform for Amorcyte, which made the creation of AMR-001 possible. Dia mencatat

bahwa leluhur Cell Therapy telah bekerja keras untuk meletakkan di tempat ini, dan menciptakan landasan bagi Amorcyte, yang penciptaan AMR-001 memungkinkan.

“A paradigm shift has occurred here. "A telah terjadi pergeseran paradigma di sini. I’ve delivered cell therapies on scale for 20 years—when the argument that there is no business model for this, I can say it’s not true,” Dr. Pecora emphasizes. Saya telah disampaikan pada skala therapies sel selama 20 tahun-saat argumen bahwa tidak ada model bisnis ini, saya dapat say it's not true, "Dr Pecora menekankan. “Early trials in cell therapy were not done to the standard of drugs. "Awal persidangan dalam sel terapi tidak dilakukan dengan standar obat-obatan. Now, you can engineer cells into what they need to be. Sekarang, Anda dapat menjadi insinyur sel apa yang mereka perlu. It’sa simple, elegant solution to make one’s own cells work for them.” Ini sederhana, elegan solusi untuk membuat sendiri sel bekerja untuk mereka. "