KUALITAS HIDUP TERKAIT KESEHATAN DAN STATUS FUNGSIONAL BERHUBUNGAN DENGAN

STATUS JANTUNG DAN HASIL KLINIS PADA ANAK DENGAN KARDIOMIOPATI

Tujuan

Untuk mengukur kualitas hidup terkali kesehatan/health-related quality of life (HRQOL)

(HRQOL) dan status fungsional anak dengan kardiomiopati dan untuk menentukan apakah

mereka berkorelasi dengan faktor sosiodemografi, status jantung, dan hasil klinis.

Desain studi

Orang tua dari anak-anak di Pediatric Cardiomyopathy Registry menyelesaikan Kuesioner

Kesehatan Anak/ Child Health Questionnaire (CHQ; umur lebih dari sama dengan 5 tahun) dan

instrumen Status Fungsional II (Revisi) (umur kurang dari sama dengan 18 tahun). Regresi Linear

dan Cox digunakan untuk menguji hipotesis asosiasinya dengan HRQOL.

Hasil

Tiga ratus lima puluh lima anak yang dilakukan evaluasi pada usia lebih dari sama dengan 5

tahun (median 8,6 tahun) memiliki fungsi yang lebih rendah (CHQ fisik dan psikososial

Ringkasan Skor 41,7 ± 14,4 dan 47,8 ± 10,7) dibandingkan dengan kontrol dengan riwayat yang

sehat. Nilai domain CHQ yang paling ekstrim, Dampak-Emosional Orang tua/Parental Impact-

Emotional, adalah satu SD di bawah normal. Usia yang lebih muda saat diagnosis dan dimensi

skor z ventrikel kiri akhir diastolic yang lebih kecil berhubungan secara independen dengan

fungsi fisik yang lebih baik pada anak-anak dengan kardiomiopati tipe dilatasi. Pendapatan

keluaga yang lebih besar / pendidikan yang lebih tinggi berkorelasi dengan fungsi psikososial

yang lebih baik pada anak-anak dengan hipertrofik dan kardiomiopati tipe campuran/ tipe lain.

Pada kohort lebih dari sama dengan 5 tahun ini, skor rendah pada kedua instrumen

memprediksi kematian yang lebih cepat/ transplantasi dan dimasukan daftar untuk

transplantasi pada anak dengan dilatasi dan kardiomiopati tipe campuran/ tipe lain (P <0,001).

Pada semua usia (n = 565), skor total Status Fungsional II (Revisi) adalah 87,1 ± 16,4, dan nilai

yang lebih rendah berhubungan dengan kematian yang lebih cepat / transplantasi untuk semua

kardiomiopati.

Kesimpulan

HRQOL dan status fungsional pada anak dengan kardiomiopati adalah umumnya memiliki

gangguan relatif dibandingkan anak-anak yang sehat. Gangguan ini terkait dengan usia yang

lebih tua saat diagnosis, status sosial ekonomi rendah, ukuran ventrikel kiri, dan peningkatan

risiko kematian dan transplantasi. Identifikasi keluarga yang berisiko untuk gangguan fungsional

memungkinkan untuk penyediaan layanan khusus pada awal perjalanan penyakit. (J Pediatr

2015; -: - -).

Tingkat kematian gagal jantung yang berhubungan dengan kardiomiopati pada anak melebihi

dari angka kematian gabungan dari semua kanker pada anak. Namun demikian, data dari

Pediatric Cardiomyopathy Registry (PCMR) telah menunjukkan bahwa banyak anak-anak yang

dapat bertahan hidup dengan penyakit kronis yang berhubungan dengan kardiomiopati.

Penyakit kronis berdampak pada status fungsional dan beberapa faktor penentu yang paling

penting untuk kualitas hidup. Meskipun begitu, studi prospektif mengenai kualitas hidup terkait

kesehatan/ health-related quality of life (HRQOL) pada anak-anak dengan penyakit jantung

bawaan dan kondisi yang tidak berhubungan dengan jantung sudah dilakukan dan beberapa

diantaranya telah mempelajari anak-anak dengan kardiomiopati. Informasi tersebut dapat

berguna untuk konseling, mengidentifikasi keluarga yang membutuhkan layanan khusus, dan

dalam perencanaan strategi manajemen klinis.

Kami berusaha untuk: (1) mengukur HRQOL dan status fungsional anak dengan kardiomiopati

dan membandingkannya dengan kontrol dengan riwayat sehat; (2) menentukan apakah faktor

sosiodemografi dan tindakan ekokardiografi untuk ukuran dan fungsi ventrikel kiri (LV)

berhubungan dengan fungsi, sehingga membangun hubungan pengganti diantara kondisi

fungsional dan jantung kedepannya; (3) meneliti hubungan antara pengukuran yang tervalidasi

dari HRQOL dan status fungsional; dan (4) menilai apakah HRQOL dan status fungsional

memprediksi kondisi klinis ke depan. Kami berhipotesis bahwa HRQOL dan status fungsional

yang buruk akan berhubungan dengan waktu yang lebih singkat untuk dimasukan ke dalam

daftar transplantasi jantung, serta untuk kematian dan transplantasi.

Metode

Studi Status Fungsional PCMR mengumpulkan data HRQOL dan status fungsional (disebut

sebagai survei) pada pasien anak dengan kardiomiopati di 12 pusat jantung anak di amerika

serikat. Kriteria inklusi untuk penelitian yang diperlukan adalah pasien harus memenuhi kriteria

PCMR untuk diagnosis kardiomiopati (kardiomiopati tipe dilatasi/dilated cardiomyopathy

[DCM]; kardiomiopati tipe hipertropi/hypertrophic cardiomyopathy [HCM]; atau campuran/tipe

lainnya), berusia 18 tahun atau lebih muda pada saat dilakukan survei, dan bahwa pasien tidak

mengalami transplantasi jantung sebelumnya. Seorang pasien dianggap memenuhi syarat

untuk PCMR jika kriteria ekokardiografi kuantitatif secara ketat sesuai dengan pengukuran

penggunaan dari dimensi LV, ketebalan dinding, dan fungsi, atau pola kardiomiopati sesuai

dengan pola semiquantitative yang diketahui. Pasien juga dapat memenuhi syarat apabila

diagnosis dikonfirmasi dengan analisis otopsi atau jaringan; atau penyidik telah mengajukan

bukti kuat lain untuk adanya kardiomiopati. PCMR mengeksklusi pasien dengan kardiomiopati

sekunder untuk kondisi lain. Kriteria eksklusi tambahan untuk penilaian status fungsional adalah

penyakit neuromuskuler, seperti distrofi otot Duchenne, yang dapat mempengaruhi status

fungsional, dan kurangnya kelancaran membaca orang tua dalam bahasa Inggris dan Spanyol.

Instrumen yang tersedia untuk adalah dalam bahasa Inggris dan Spanyol.

Data status fungsional dikumpulkan dari anak-anak (kurang dari sama dengan 18 tahun) dari

segala usia. Analisis primer dalam laporan ini hanya menggunakan kuesioner yang pertama kali

selesai dari setiap jenis dari masing-masing keluarga yang berpartisipasi, dari anak dengan usia

minimal 5 tahun (usia minimum untuk kedua instrumen divalidasi) pada saat kuesioner selesai.

Sebuah analisis sekunder melaporkan Status Fungsional II (Revisi), atau FSII (R), skor dari semua

peserta (bayi sampai usia 18 tahun). Laporan ini tidak termasuk data yang dikumpulkan setelah

transplantasi jantung.

Persetujuan dari Institutional Review Board diperoleh di semua pusat yang berpartisipasi.

Persetujuan tersirat digunakan untuk tahap pertama studi dan didefinisikan sebagai

penyelesaian dan pengembalian kuesioner oleh orang tua atau wali anak. Pada tahap kedua

dari studi ini, yang termasuk langkah-langkah tambahan yang bukan bagian dari laporan ini,

93% menyelesaikan informed consent.

Data klinis dirangkum dari rekam medis oleh tim pengumpul data terlatih dengan menggunakan

formulir laporan kasus standar. Kedua instrumen terstandardisasi dan tervalidasi digunakan

untuk mengukur HRQOL dan status kesehatan fungsional secara keseluruhan terdiri dari50-

item Child Health Questionnaire (CHQ) dari Laporan Orang tua untuk anak-anak usia 5-18 tahun

dan versi 14-item dari kuesioner FSII (R). Semua kuesioner yang dijawab masing-masing oleh

orang tua atau pengganti orang tua tahunan. Orang tua juga melaporkan tingkat, pendidikan

terakhir, ras, status perkawinan, dan pendapatan.

Temuan secara keseluruhan dari CHQ dijelaskan oleh Physical and Psychosocial Summary

Scores,, yang berkisar dari 0 sampai 100. CHQ juga menilai 14 konsep kesehatan: (1) fungsi fisik;

(2) peran / sosial-fisik; (3) peran / sosial emosional; (4) peran / perilaku sosial; (5) nyeri tubuh;

(6) perilaku umum; (7) kesehatan mental; (8) harga diri; (9) persepsi kesehatan umum; (10)

perubahan dalam kesehatan; (11) dampak-emosional orang tua; (12) dampak-waktu orang tua;

(13) kegiatan keluarga; dan (14) kohesi keluarga. Skala ini dinyatakan sebagai nilai z (angka SD

dari rata-rata nol untuk kelompok pembanding yang sehat). Versi 14-item dari FSII (R)

menghasilkan skor total, yang memiliki nilai maksimum 100. FSII (R) menangkap fungsi fisik dan

emosional tetapi tidak menilai nyeri, fungsi sosial, atau fungsi peran. Skor Ringkasan CHQ dan

skor FSII (R) yang Lebih besar menunjukkan fungsi yang lebih baik.

Analisis Statistik

Variabel kontinu diringkas sebagai mean ± SD dan median dengan IQR. Luas permukaan tubuh

dihitung dari tinggi dan berat badan menggunakan formula Haycock. Dimensi diastolik akhir

ventrikel kiri / LV end-diastolic dimension LV (EDD), ketebalan dinding posterior LV, ketebalan

septum, dan massa LV dinyatakan sebagai nilai z relatif terhadap distribusi pengukuran ini vs

luas permukaan tubuh pada anak sehat dan pemendekan fraksi dan fraksi ejeksi LV dinyatakan

sebagai nilai z relatif terhadap usia. Pemeriksaan Echokardiografi dianalisis sebagai yang

berkorelasi bersama status fungsional yang diperoleh rata-rata 1 bulan sebelum survei, dan

75% dari pemeriksaandidefinisikan sebagai konkuren dan diperoleh dalam waktu 9 bulan.

Klasifikasi kelompok dilakukan berdasarkan jenis fungsional dari kardiomiopati pada saat

diagnosis kardiomiopati.

Rata-rata skor z ekokardiografi dibandingkan dengan rata-rata nol dengan menggunakan uji t

dengan satu sampel. Total Skor Ringkasan CHQ dan skor FSII (R) dibandingkan terhadap rata-

rata untuk anak sehat melalui uji Wilcoxon, dan skor menurut jenis fungsional kardiomiopati

dibandingkan dengan menggunakan uji Kruskal-Wallis. Persentase yang abnormal (> 2 SD dari

rata-rata sehat) dibandingkan dengan tes yang tepat. Korelasi Spearman dan pemodelan aditif

umum digunakan untuk menilai hubungan antara CHQ dan FSII (R).

Regresi linier multivariabel stepwise digunakan untuk menguji hubungan antara prediktor

demografi dan klinis (dengan pengecualian fraksi ejeksi LV, etiologi, dan ras) dan 4 kondisi

kedepan: Skor Ringkasan CHQ fisik dan Psikososial, skala Dampak-Emosional Orang Tua CHQ,

dan skor total FSII (R). Pendapatan rumah tangga tahunan untuk 54 kasus itu dihitung dengan

regresi pendapatan pada tingkat pendidikan orang tua dan status perkawinan. Estimasi Kaplan-

Meier dan Cox proportional hazard model yang digunakan untuk menilai hubungan antara

status fungsional dan 2 hasil klinis yaitu: waktu sampai terjadi dari kematian dan transplantasi

jantung yang paling pertama, dan waktu untuk pendaftaran transplantasi jantung. Skor dalam

prediktor kontinus, normal vs abnormal, dan tertile (untuk mendeteksi nonlinier dalam

hubungan) dilakukan evaluasi. Analisis primer digunakan saat diagnosis kardiomiopati sebagai

waktu nol dan analisis sensitivitas digunakan saat survei sebagai waktu nol.

Nilai P dianggap signifikan secara statistik jika kurang dari 0,05. Semua tes, yang berlaku,

bersifat 2-tailed. Semua analisis dilakukan dengan Analisis Statistik Sistem Versi 9.3 (SAS

Institute, Inc, Cary, North Carolina), dan S-Plus 8.0 (Insightful Corp, Seattle, Washington).

Hasil

Sebanyak 355 pasien yang terdaftar antara bulan Oktober 2002 sampai Mei 2010 dilaukan

evaluasi, anak berusia lebih besar sama dengan 5 tahun dimasukkan dalam analisis primer.

Semua memiliki skor total FSII (R), 343 memiliki hasil perhitungan Skor Ringkasan CHQ, dan 352

memiliki skor Dampak-Emosional Parental. Pada saat survei, kohort ini berusia 11,7 ± 4,3 tahun,

dan kuesioner pertama selesai pada median 2,6 tahun setelah presentasi dari kardiomiopati;

30% dinilai pada tahun pertama (Tabel I; tersedia di www.jpeds.com).

Dari 355 pasien, 42% dari kohort memiliki DCM (n = 149), 36% memiliki HCM (n = 129), dan

22% memiliki (misalnya, restriktif, aritmogenik) kardiomiopati tipe campuran atau tipe lainnya

(n = 77) dengan beberapa etiologi, tetapi kebanyakan pasien (72%) bersifat idiopatik. Sekitar

dua pertiga (64%) dari orang tua atau wali terdaftar memiliki pendidikan postsecondary sebagai

tingkat pendidikan terakhir, dan22% menyelesaian sekolah menenngah/high school sebagai

pendidikan terakhir. Pendapatan rumah tangga tahunan total adalah kurang dari $ 60.000 pada

46%; $ 60 000- $ 99 000 pada 30%; dan lebih sama dengan $ 100 000 pada 24%.

Seperti yang diharapkan, ukuran dan fungsi LV bervariasi menurut jenis fungsional

kardiomiopati (Tabel I). Selain itu, tingkat keparahan kelainan struktural jantung pada saat

kuesioner selesai sedikit lebih rendah daripada tingkat keparahan pada saat presentasi

kardiomiopati. Sebagai contoh, rata-rata ± SD pemendekan fraksi LV (LV EDD skor z) dalam

kelompok DCM adalah 25 ± 12 (2,8 ± 2,2) dan 18 ± 10 (3,8 ± 2,4) pada waktu penyelesaian

kuesioner dan presentasi kardiomiopati, untuk masing-masingnya. Rata-rata ± SD nilai z

ketebalan septum intraventrikular dalam kelompok HCM adalah 3,3 ± 2,7 dan 3,6 ± 2,4 pada

waktu penyelesaian kuesioner dan presentasi kardiomiopati, untuk masing-masingnya.

Fungsi Dibandingkan dengan Kontrol

Pada umumnya, Skor Ringkasan CHQ secara signifikan lebih rendah dibandingkan kontrol

dengan riwayat sehat (Tabel I dan Gambar 1, A): rata-rata Skor Ringkasan Fisik adalah 41,7 ±

14,4 vs 53,0 ± 8,8 untuk control dan rata-rata skor ringkasan Psikososial adalah 47,8 ± 10,7 vs

51,2 ± 9,1 untuk control. Namun, 71% memiliki CHQ Skor Ringkasan Fisik dan 90% memiliki Skor

Ringkasan Psikososial diantara 2 SD dari kontrol sehat (lebih besar sama dengan 35,4 untuk fisik

dan lebih besar sama dengan 33,0 untuk psikososial). Persentase ini tidak berbeda secara

signifikan dengan jenis kardiomiopati. Skor domain CHQ untuk kesehatan mental, perilaku,

peran / batas sosial domain emosional, dan harga diri tidak berbeda dari normal; Namun,

kesehatan umum, fungsi fisik, nyeri, dan dampak emosional dan waktu kesehatan anak pada

orang tua secara signifikan lebih rendah, yang menunjukkan fungsi yang lebih buruk (Gambar 1,

B). Skor z yang paling ekstrim adalah untuk skala Dampak- Emosional Orang Tua (median -1,12,

-1,90 IQR 0,44) dan Persepsi Kesehatan Umum (median -0,78, -1,42 IQR 0,08).

Total skor rata-rata dari instrumen FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun

adalah 88,5 ± 15,0 14,7 (median 92,9), lebih rendah anak normal 96,1 ± 8,2 (P <0,001), dengan

tidak ada perbedaan berdasarkan jenis kardiomiopati (Tabel II). Skor Ringkasan CHQ fisik dan

psikososial cukup berkorelasi dengan skor total FSII (R), r = 0,52 (95% CI 0,43-0,59) dan r = 0,55

(95% CI 0,47-0,62), masing-masing (kurva prediktif model aditif umum pada Gambar 2; tersedia

di www.jpeds.com).

Instrumen FSII (R) divalidasi untuk anak-anak yang lebih muda dan lebih tua. Terdapat 245

peserta yang menyelesaikan FSII (R) sebelum usia 5 tahun (usia rata-rata 1,8 tahun), median 0,9

tahun setelah adanya presentasi kardiomiopati. Rata-rata total skor mereka adalah 86,6 ± 18,0

(Tabel III). Rata-rata total skor semua peserta (N = 565; 1 minggu sampai 18 tahun) adalah 87,1

± 16,4, dengan 41% dinilai dalam tahun pertama setelah presentasi (Tabel III).

Modeling multivariabel: Korelasi dari Fungsi

Pemodelan multivariabel dari Skor Ringkasan CHQ, skala CHQ Emosional Orang tua, dan total

skor FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun mengidentifikasi beberapa

asosiasi yang signifikan dengan pasien dan variable penyakit, tetapi adjusted R2 berkisar antara

5% sampai 27% ( Tabel IV; tersedia di www.jpeds com). Dalam kohort DCM, usia saat diagnosis

adalah prediktor independen, dengan anak-anak didiagnosis pada usia muda memiliki status

fungsional yang lebih baik (P <0,001 untuk CHQ fisik, bahkan setelah kami melakukan kontrol

untuk usia pada saat pengujian).Skor Z LV EDD yang besar berhubungan secara independen

dengan rendahnya Skor Ringkasan CHQ Fisik dan Psikososial (P = 0,001 dan P = 0,03), skala

yang lebih rendah untuk CHQ Emosional Orang Tua(P = 0,03), dan rendahnya skor total FSII (R)

(P = 0,001). Skor total FSII (R) secara berkorelasi positif dan independen dengan tingkat

pendidikan orang tua yang lebih tinggi (P = 0,05).

Dalam kohort HCM, Skor Ringkasan CHQ Fisik yang lebih rendah secara independen

memprediksi level pendidikan orang tua yang lebih rendah (rata-rata penurunan 11 poin jika

orang tua tidak menyelesaikan sekolah tinggi, P = 0,003), dan nilai z LV EDD di bawah normal

(rata-rata 5-titik penurunan jika nilai z adalah <-2, P = 0,02). Fungsi psikososial dan fungsi yang

lebih baik terhadap dampak emosional pada orang tua, diamati pada mereka dengan

pendapatan rumah tangga lebih besar (baik P = 0,002). Dalam kohort HCM, sebuah skor total

FSII (R) yang besar diperkirakan secara independen oleh usia muda saat diagnosis (0,7 poin per

tahun saat pertama diagnosis, P <0,001) dan pendidikan orang tua (14,4 poin lebih besar jika

pendidikan orang tua melebihi SMA, P <0,001).

Pada kohort dengan kardiomiopati jenis campuran dan lainnya, pendidikan orang tua yang lebih

tinggi adalah prediktor signifikan dari Skor Ringkasan CHQ Fisik yang lebih besar (P = 0,02), Skor

Ringkasan CHQ psikososial (P = 0,03) dan fungsi yang lebih baik dengan melihat dampak

emosional kesehatan anak terhadaporang tua (P = 0,02). Usia yang lebih tua pada diagnosis

berhubungan dengan rendahnya Skor Ringkasan CHQ Fisik dan skor total FSII (R) lebih rendah.

Asosiasi Status Fungsional dengan kondisi Klinis kedepannya

Selama follow-up median 4,9 tahun (IQR 2,2-7,6 tahun) pada kelompok usia lebih dari sama

dengan 5 tahun, terdapat 4 kematian (1 DCM, 2 HCM, 1 lainnya / campuran), 39 transplantasi

(29 DCM, 2 HCM, 13 lainnya / campuran), dan 44 pasien yang terdaftar untuk transplantasi (28

DCM, 3 HCM, 15 lainnya / campuran). Untuk kohort DCM dan lainnya / campuran, komposit

kematian / transplantasi (Tabel V; tersedia di www.jpeds.com) serta kondisi dari daftar untuk

dilakukan transplantasi sangat berhubungan dengan Skor Ringkasan CHQ Fisik dan total skor

FSII (R) (P <0,001; data dari usia kohort DCM lebih dari sama dengan 5 tahun ditunjukkan pada

Gambar 3). Untuk Skor Ringkasan CHQ Fisik, anak-anak dengan DCM dan mereka dengan

fenotipe campuran / tipe lain yang memiliki skor pada tertile terendah, memiliki risiko terbesar

kematian atau transplantasi (rasio hazard [HR] DCM 12,1 vs tertile tertinggi; tingkat kejadian 5-

tahun 37 % vs 2%), dan orang-orang yang berada diatas dua tertiles berisiko sama untuk 3

tahun pertama setelah diagnosis. Asosiasi dengan skor tertile ini tetap signifikan dalam

kelompok DCM (P = 0,03) bahkan setelah kami sesuaikan dengan nilai z LV EDD (HR 1,47 per 1

SD, 95% CI 1,19-1,82 P = 0,001) dan tetap signifikan pada kohort campuran / tipe lain (P =

0,007) bahkan setelah kami sesuaikan dengan skor z massa LV. Pendaftaran untuk transplantasi

memiliki pola yang sama. Untuk skor total FSII (R), terdapat perbedaan risiko di semua 3 tertiles

untuk kohort DCM (P = 0,01; HR 9.5 untuk tertile terendah vs tertile tertinggi; HR 6.2 untuk

tertile menengah vs tertile tertinggi; angka kejadian 5-tahun 30 %, 19%, 7%, untuk terendah,

menengah, dan tertiles tertinggi) dan untuk pasien fenotip campuran / lain (P <0,001). Asosiasi

ini juga tetap signifikan setelah penyesuaian status jantung (P = 0,008 untuk DCM dan P <0,001

untuk campuran / lainnya).

Status fungsional tidak berhubungan secara bermakna dengan kondisi klinis kedepannya pada

kohort HCM yang berusia lebih dari dan sama dengan 5 tahun; Namun, di antara 545 peserta

dari segala usia (median follow up selama 3,8 tahun), terdapat lebih banyak kematian dan

transplantasi: 46 pada kohort DCM, 11 pada kohort HCM, dan 24 pada fenotipe kohort

campuran / tipe lain. Pasien dengan HCM memiliki risiko 6 kali lipat peningkatan risiko kematian

/ transplantasi (P = 0,004) jika total skor FSII (R) berada di kisaran tidak normal, dibandingkan

dengan mereka dengan skor dalam kisaran normal.

Pemberian CHQ dan FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun terjadi dengan

rata-rata 2,6 tahun setelah diagnosis kardiomiopati. Sebuah analisis sensitivitas yang

mennunjukan rentang waktu kematian / transplantasi dari saat survei selesai, menunjukan

adanya asosiasi yang mirip dengan yang diidentifikasi oleh analisis primer.

PEMBAHASAN

Meskipun kardiomiopati diketahui berhubungan dengan gangguan, banyak anak-anak yang

masih mampu memiliki fungsi yang normal. Perlu dicatat, bagaimanapun juga 343 anak-anak

ini, dengan usia rata-rata 8,6 tahun, memiliki rata-rata Skor Ringkasan CHQ Fisik sebesar 41,7

(median 46,0) yang lebih rendah dari yang telah dilaporkan pada anak-anak dengan penyakit

jantung bawaan pada usia yang sama atau lebih tua . Peserta studi Pediatric Heart Network

Fontan sebanyak 546 memiliki rata-rata skor pelaporan orangtua 45,3; 66 remaja dengan

tetralogy of Fallot yang sudah diperbaiki, memiliki skor rata-rata 49,4, dan 47 anak-anak dengan

transplantasi organ toraks memiliki skor rata-rata 50,6. Biasanya, perbedaan 3-5 poin pada Skor

Ringkasan CHQ dianggap signifikan secara klinis. Oleh karena itu, pada anak-anak,

kardiomiopati membuat keterbatasan fisik yang lebih besar dari kondisi jantung lainnya. Pada

anak-anak dengan DCM, hal ini berkaitan dengan gejala gagal jantung dan rawat inap berulang.

Fungsi psikososial yang diukur melalu laporan CHQ orang tua mendekati rata-rata normal (47,8

untuk PCMR vs 51,2 untuk anak-anak sehat), meskipun masih lebih rendah. Fungsi dalam ranah

ini senilai dengan pada korban Fontan (mean 47,2), pada remaja dengan tetralogy of Fallot

(mean 50,6), dan anak-anak yang telah menjalani transplantasi organ toraks (median 51,5).

FSII (R) dirancang untuk mengukur keseluruhan kesejahteraan anak-anak dengan penyakit

kronis, dan selama perkembangan tersebut terbukti berkorelasi dengan lama rawat inap. Rata-

rata total skor dari seluruh kohort PCMR (87,1, median usia 6,6 tahun) lebih rendah

dibandingkan dengan kontrol sehat yang dipelajari oleh Stein et al (rata-rata 96,1), dan sama

dengan nilai rata-rata (86,8) pada kohort anak-anak dengan sakit kronis. Ada beberapa laporan

FSII (R) yang diberikan pada anak-anak dengan kondisi jantung. Rata-rata total skor FSII (R) pada

53 pasien yang selamat dari perbaikan diafragma kongenital (usia rata-rata 8 tahun) adalah 91;

Namun, total nilai rata-rata pada kelompok orang-orang dengan masalah klinis yang sama

adalah 89, lebih mendekati dengan kohort PCMR.

Meskipun distribusi skor FSII (R) menunjukan ceiling efect, yang miring ke arah fungsi lebih baik

dengan lebih sedikit anak-anak yang memiliki skor yang sangat rendah terlihat dengan CHQ,

kami mengidentifikasi korelasi moderat positif (> 0,5) antara Skor Ringkasan CHQ Fisik dan FSII

berbasis luas (R). Koefisien variasi untuk 2 instrumen ini kira-kira sama; Oleh karena itu, hasil ini

tidak menunjukkan bahwa satu instrumen tertentu lebih baik dari yang lain untuk digunakan

sebagai ukuran kondisi yang akan datang. Namun, FSII (R) tervalidasi untuk digunakan pada

anak-anak <5 tahun, dan CHQ tidak bisa digunakan pada anak-anak yang lebih muda.

Dalam penelitian kami, kami menemukan bahwa status fungsional, baik fisik maupun

psikososial / emosional, berkorelasi dengan usia saat diagnosis juga SES dan profil

ekokardiografi anak. Namun, persentase variasi yang dijelaskan oleh model yang diturunkan

untuk setiap fenotipe kardiomiopati berkisar antara 8% hingga 27% untuk SKor Ringkasan CHQ

Fisik dan total skor FSII (R), dan dari 5% sampai 15% untuk Skor Ringkasan CHQ psikososial \ dan

Skala Dampak-Emosional orang tua. McCrindle dkk menemukan bahwa prediktor

ekokardiografi memberikan R2 disesuaikan/adjusted hanya 7% untuk Skor Ringkasan CHQ fisik

yang diperoleh dari pasien pediatrik yang selamat dari Fontan. Namun demikian, hal yang

menarik adalah ukuran besar LV (pada pasien dengan DCM) dalam penelitian kami adalah

prediktor signifikan tidak hanya untuk fungsi fisik buruk pada kardiomiopati, tetapi dampak

emosional dari kesehatan anak pada orang tua. Selanjutnya, korelasi independen ditemukan

pada tingkat pendidikan yang lebih tinggi dan pendapatan yang lebih besar, dengan fungsi

psikososial yang lebih baik pada anak dan berkurangnya dampak pada orang tua yang

menunjukkan bahwa keluarga yang membutuhkan dukungan terbesar dapat diidentifikasi

dengan mengukur SES, terlepas dari keparahan kardiomiopati pada anak.

Hal yang sangat menarik untuk dicatat bahwa LV EDD adalah prediktor independen dari fungsi

fisik dan psikososial, tetapi fungsi LV, meskipun secara fisiologis penting dan mungkin dianggap

secara independen berhubungan dengan HRQOL, ternyata tidak. Kekuatan prediksi yang kuat

dari ukuran LV kemungkinan disebabkan kesalahan pengukuran yang lebih sedikit: LV EDD

memiliki reproduktifitas intra dan interobserver yang empat kali lebih besar dari fraksi

pemendekan LV, yang merupakan fungsi dari kedua pengukuran. Hal ini mungkin menjadi

pertimbangan desain yang penting ketika memilih ukuran hasil laboratorium untuk percobaan.

Hipotesis kami yang menyatakan bahwa gangguan status fungsional akan berhubungan dengan

perkembangan lebih pesat untuk kondisi klinis kedepan yang buruk telah dikonfirmasi.

Selanjutnya, asosiasi ini sudah ada bahkan dengan penyesuaian status jantung. Anak-anak

dalam penelitian kami memiliki median 4,9 tahun untuk masa tindak lanjut setelah diagnosis,

dan follow-up rata-rata memperpanjang lebih dari dua tahun terakhir penilaian status

fungsional. Anak-anak dengan DCM yang berada pada tertile terendah fungsi fisik berada pada

12 kali risiko kematian atau transplantasi dibandingkan dengan anak-anak pada tertile diatas,

dengan perbedaan yang besar sesuai pada angkainsidensi 5 tahun (37% vs 2%). Asosiasi ini juga

diamati sehubungan dengan pendaftaran untuk transplantasi. Kelompok fenotipe kardiomiopati

tipe Campuran / tipe lain memiliki angka insidensi yang kira-kira mirip dengan kohort DCM dan

juga berkorelasi dengan Skor bRingkasan CHQ Fisik dan skor total FSII (R). Temuan ini penting

dari perspektif penelitian dimana instrumen tervalidasi, setidaknya dalam populasi anak dengan

kardiomiopati, dapat memberikan pelayanan pengukuran sebagai pengganti dari hasil klinis

ketika merancang percobaan yang mungkin memiliki durasi yang tidak cukup untuk mengamati

sejumlah besar peristiwa klinis. Memang, sekarang terdapat percobaan farmasi pada pasien

dengan gagal jantung di mana kualitas hidup adalah yang utama, daripada hasil sekunderl.

Temuan kami yang penting dari perspektif klinis adalah bahwa mereka menunjukkan bahwa

anak-anak dengan risiko terbesar untuk penurunan kondisi klinis dapat diidentifikasi dengan

langkah-langkah ini dan dapat dilakukan peningkatan pemantauan; dan bahwa pengukuran

formal status fungsional harus diintegrasikan ke dalam penilaian prognosis, mirip dengan

praktek seperti peningkatan perawatan pada dewasa. Uzark et al menunjukkan kegunaan

penilaian klinis seperti dalam pengaturan klinik kardiologi pediatrik.

Temuan kami harus diinterpretasikan memiliki beberapa keterbatasan. Meskipun sampel PCMR

lebih besar dari kebanyakan studi single-center, ukuran subkelompok kardiomiopati fenotip

untuk CHQ masih relatif sedikit, dan beberapa asosiasi statistik bisa belum terdeteksi yang

mungkin saja bisa memiliki relevansi klinis. Secara khusus, analisis kami untuk kondisi klinis

kedepan terbatas pada kohort HCM, karena hanya memiliki 3 peristiwa klinis dalam analisis

CHQ dan 11 dalam kohort keseluruhan. Rendahnya persentase variasi yang diterangkan dalam

model prediksi kami, menunjukkan bahwa variabel lain tidak diukur atau tidak dianalisis untuk

kontribusinya terhadap status fungsional anak. Variabel tersebut dapat mencakup perhitungan

langkah-langkah pertumbuhan, obat-obatan, dan penyakit noncardiac yang ada. Hal ini juga

penting untuk dicatat bahwa instrumen CHQ dirancang untuk menilai anak-anak dengan usia 5

tahun atau lebih tua; Oleh karena itu, hasil CHQ dilaporkan mungkin tidak dapat

digeneralisasikan untuk anak-anak yang hidup dengan kardiomiopati di usia muda. Akhirnya,

kami mengingatkan bahwa penilaian yang disajikan di sini adalah berdasarkan laporan orang

tua. Meskipun hubungan mereka dengan kondisi klinis kedepan tidak dapat dilupakan, self-

reported untuk fungsi oleh anaknya sendiri memiliki tingkat agak lebih tinggi dari orang tua

mereka.

Yang penting, domain paling terganggu yang diidentifikasi dalam populasi anak dengan

kardiomiopati adalah dampak emosional dari penyakit anak pada orang tua. Risiko Keluarga

untuk mengalami gangguan fungsional dapat diidentifikasi, dan model perawatan terpadu

multidisiplin, termasuk penyediaan layanan sosial khusus di awal perjalanan penyakit, harus

dipertimbangkan.