KUALITAS HIDUP TERKAIT KESEHATAN DAN STATUS FUNGSIONAL BERHUBUNGAN DENGAN
STATUS JANTUNG DAN HASIL KLINIS PADA ANAK DENGAN KARDIOMIOPATI
Tujuan
Untuk mengukur kualitas hidup terkali kesehatan/health-related quality of life (HRQOL)
(HRQOL) dan status fungsional anak dengan kardiomiopati dan untuk menentukan apakah
mereka berkorelasi dengan faktor sosiodemografi, status jantung, dan hasil klinis.
Desain studi
Orang tua dari anak-anak di Pediatric Cardiomyopathy Registry menyelesaikan Kuesioner
Kesehatan Anak/ Child Health Questionnaire (CHQ; umur lebih dari sama dengan 5 tahun) dan
instrumen Status Fungsional II (Revisi) (umur kurang dari sama dengan 18 tahun). Regresi Linear
dan Cox digunakan untuk menguji hipotesis asosiasinya dengan HRQOL.
Hasil
Tiga ratus lima puluh lima anak yang dilakukan evaluasi pada usia lebih dari sama dengan 5
tahun (median 8,6 tahun) memiliki fungsi yang lebih rendah (CHQ fisik dan psikososial
Ringkasan Skor 41,7 ± 14,4 dan 47,8 ± 10,7) dibandingkan dengan kontrol dengan riwayat yang
sehat. Nilai domain CHQ yang paling ekstrim, Dampak-Emosional Orang tua/Parental Impact-
Emotional, adalah satu SD di bawah normal. Usia yang lebih muda saat diagnosis dan dimensi
skor z ventrikel kiri akhir diastolic yang lebih kecil berhubungan secara independen dengan
fungsi fisik yang lebih baik pada anak-anak dengan kardiomiopati tipe dilatasi. Pendapatan
keluaga yang lebih besar / pendidikan yang lebih tinggi berkorelasi dengan fungsi psikososial
yang lebih baik pada anak-anak dengan hipertrofik dan kardiomiopati tipe campuran/ tipe lain.
Pada kohort lebih dari sama dengan 5 tahun ini, skor rendah pada kedua instrumen
memprediksi kematian yang lebih cepat/ transplantasi dan dimasukan daftar untuk
transplantasi pada anak dengan dilatasi dan kardiomiopati tipe campuran/ tipe lain (P <0,001).
Pada semua usia (n = 565), skor total Status Fungsional II (Revisi) adalah 87,1 ± 16,4, dan nilai
yang lebih rendah berhubungan dengan kematian yang lebih cepat / transplantasi untuk semua
kardiomiopati.
Kesimpulan
HRQOL dan status fungsional pada anak dengan kardiomiopati adalah umumnya memiliki
gangguan relatif dibandingkan anak-anak yang sehat. Gangguan ini terkait dengan usia yang
lebih tua saat diagnosis, status sosial ekonomi rendah, ukuran ventrikel kiri, dan peningkatan
risiko kematian dan transplantasi. Identifikasi keluarga yang berisiko untuk gangguan fungsional
memungkinkan untuk penyediaan layanan khusus pada awal perjalanan penyakit. (J Pediatr
2015; -: - -).
Tingkat kematian gagal jantung yang berhubungan dengan kardiomiopati pada anak melebihi
dari angka kematian gabungan dari semua kanker pada anak. Namun demikian, data dari
Pediatric Cardiomyopathy Registry (PCMR) telah menunjukkan bahwa banyak anak-anak yang
dapat bertahan hidup dengan penyakit kronis yang berhubungan dengan kardiomiopati.
Penyakit kronis berdampak pada status fungsional dan beberapa faktor penentu yang paling
penting untuk kualitas hidup. Meskipun begitu, studi prospektif mengenai kualitas hidup terkait
kesehatan/ health-related quality of life (HRQOL) pada anak-anak dengan penyakit jantung
bawaan dan kondisi yang tidak berhubungan dengan jantung sudah dilakukan dan beberapa
diantaranya telah mempelajari anak-anak dengan kardiomiopati. Informasi tersebut dapat
berguna untuk konseling, mengidentifikasi keluarga yang membutuhkan layanan khusus, dan
dalam perencanaan strategi manajemen klinis.
Kami berusaha untuk: (1) mengukur HRQOL dan status fungsional anak dengan kardiomiopati
dan membandingkannya dengan kontrol dengan riwayat sehat; (2) menentukan apakah faktor
sosiodemografi dan tindakan ekokardiografi untuk ukuran dan fungsi ventrikel kiri (LV)
berhubungan dengan fungsi, sehingga membangun hubungan pengganti diantara kondisi
fungsional dan jantung kedepannya; (3) meneliti hubungan antara pengukuran yang tervalidasi
dari HRQOL dan status fungsional; dan (4) menilai apakah HRQOL dan status fungsional
memprediksi kondisi klinis ke depan. Kami berhipotesis bahwa HRQOL dan status fungsional
yang buruk akan berhubungan dengan waktu yang lebih singkat untuk dimasukan ke dalam
daftar transplantasi jantung, serta untuk kematian dan transplantasi.
Metode
Studi Status Fungsional PCMR mengumpulkan data HRQOL dan status fungsional (disebut
sebagai survei) pada pasien anak dengan kardiomiopati di 12 pusat jantung anak di amerika
serikat. Kriteria inklusi untuk penelitian yang diperlukan adalah pasien harus memenuhi kriteria
PCMR untuk diagnosis kardiomiopati (kardiomiopati tipe dilatasi/dilated cardiomyopathy
[DCM]; kardiomiopati tipe hipertropi/hypertrophic cardiomyopathy [HCM]; atau campuran/tipe
lainnya), berusia 18 tahun atau lebih muda pada saat dilakukan survei, dan bahwa pasien tidak
mengalami transplantasi jantung sebelumnya. Seorang pasien dianggap memenuhi syarat
untuk PCMR jika kriteria ekokardiografi kuantitatif secara ketat sesuai dengan pengukuran
penggunaan dari dimensi LV, ketebalan dinding, dan fungsi, atau pola kardiomiopati sesuai
dengan pola semiquantitative yang diketahui. Pasien juga dapat memenuhi syarat apabila
diagnosis dikonfirmasi dengan analisis otopsi atau jaringan; atau penyidik telah mengajukan
bukti kuat lain untuk adanya kardiomiopati. PCMR mengeksklusi pasien dengan kardiomiopati
sekunder untuk kondisi lain. Kriteria eksklusi tambahan untuk penilaian status fungsional adalah
penyakit neuromuskuler, seperti distrofi otot Duchenne, yang dapat mempengaruhi status
fungsional, dan kurangnya kelancaran membaca orang tua dalam bahasa Inggris dan Spanyol.
Instrumen yang tersedia untuk adalah dalam bahasa Inggris dan Spanyol.
Data status fungsional dikumpulkan dari anak-anak (kurang dari sama dengan 18 tahun) dari
segala usia. Analisis primer dalam laporan ini hanya menggunakan kuesioner yang pertama kali
selesai dari setiap jenis dari masing-masing keluarga yang berpartisipasi, dari anak dengan usia
minimal 5 tahun (usia minimum untuk kedua instrumen divalidasi) pada saat kuesioner selesai.
Sebuah analisis sekunder melaporkan Status Fungsional II (Revisi), atau FSII (R), skor dari semua
peserta (bayi sampai usia 18 tahun). Laporan ini tidak termasuk data yang dikumpulkan setelah
transplantasi jantung.
Persetujuan dari Institutional Review Board diperoleh di semua pusat yang berpartisipasi.
Persetujuan tersirat digunakan untuk tahap pertama studi dan didefinisikan sebagai
penyelesaian dan pengembalian kuesioner oleh orang tua atau wali anak. Pada tahap kedua
dari studi ini, yang termasuk langkah-langkah tambahan yang bukan bagian dari laporan ini,
93% menyelesaikan informed consent.
Data klinis dirangkum dari rekam medis oleh tim pengumpul data terlatih dengan menggunakan
formulir laporan kasus standar. Kedua instrumen terstandardisasi dan tervalidasi digunakan
untuk mengukur HRQOL dan status kesehatan fungsional secara keseluruhan terdiri dari50-
item Child Health Questionnaire (CHQ) dari Laporan Orang tua untuk anak-anak usia 5-18 tahun
dan versi 14-item dari kuesioner FSII (R). Semua kuesioner yang dijawab masing-masing oleh
orang tua atau pengganti orang tua tahunan. Orang tua juga melaporkan tingkat, pendidikan
terakhir, ras, status perkawinan, dan pendapatan.
Temuan secara keseluruhan dari CHQ dijelaskan oleh Physical and Psychosocial Summary
Scores,, yang berkisar dari 0 sampai 100. CHQ juga menilai 14 konsep kesehatan: (1) fungsi fisik;
(2) peran / sosial-fisik; (3) peran / sosial emosional; (4) peran / perilaku sosial; (5) nyeri tubuh;
(6) perilaku umum; (7) kesehatan mental; (8) harga diri; (9) persepsi kesehatan umum; (10)
perubahan dalam kesehatan; (11) dampak-emosional orang tua; (12) dampak-waktu orang tua;
(13) kegiatan keluarga; dan (14) kohesi keluarga. Skala ini dinyatakan sebagai nilai z (angka SD
dari rata-rata nol untuk kelompok pembanding yang sehat). Versi 14-item dari FSII (R)
menghasilkan skor total, yang memiliki nilai maksimum 100. FSII (R) menangkap fungsi fisik dan
emosional tetapi tidak menilai nyeri, fungsi sosial, atau fungsi peran. Skor Ringkasan CHQ dan
skor FSII (R) yang Lebih besar menunjukkan fungsi yang lebih baik.
Analisis Statistik
Variabel kontinu diringkas sebagai mean ± SD dan median dengan IQR. Luas permukaan tubuh
dihitung dari tinggi dan berat badan menggunakan formula Haycock. Dimensi diastolik akhir
ventrikel kiri / LV end-diastolic dimension LV (EDD), ketebalan dinding posterior LV, ketebalan
septum, dan massa LV dinyatakan sebagai nilai z relatif terhadap distribusi pengukuran ini vs
luas permukaan tubuh pada anak sehat dan pemendekan fraksi dan fraksi ejeksi LV dinyatakan
sebagai nilai z relatif terhadap usia. Pemeriksaan Echokardiografi dianalisis sebagai yang
berkorelasi bersama status fungsional yang diperoleh rata-rata 1 bulan sebelum survei, dan
75% dari pemeriksaandidefinisikan sebagai konkuren dan diperoleh dalam waktu 9 bulan.
Klasifikasi kelompok dilakukan berdasarkan jenis fungsional dari kardiomiopati pada saat
diagnosis kardiomiopati.
Rata-rata skor z ekokardiografi dibandingkan dengan rata-rata nol dengan menggunakan uji t
dengan satu sampel. Total Skor Ringkasan CHQ dan skor FSII (R) dibandingkan terhadap rata-
rata untuk anak sehat melalui uji Wilcoxon, dan skor menurut jenis fungsional kardiomiopati
dibandingkan dengan menggunakan uji Kruskal-Wallis. Persentase yang abnormal (> 2 SD dari
rata-rata sehat) dibandingkan dengan tes yang tepat. Korelasi Spearman dan pemodelan aditif
umum digunakan untuk menilai hubungan antara CHQ dan FSII (R).
Regresi linier multivariabel stepwise digunakan untuk menguji hubungan antara prediktor
demografi dan klinis (dengan pengecualian fraksi ejeksi LV, etiologi, dan ras) dan 4 kondisi
kedepan: Skor Ringkasan CHQ fisik dan Psikososial, skala Dampak-Emosional Orang Tua CHQ,
dan skor total FSII (R). Pendapatan rumah tangga tahunan untuk 54 kasus itu dihitung dengan
regresi pendapatan pada tingkat pendidikan orang tua dan status perkawinan. Estimasi Kaplan-
Meier dan Cox proportional hazard model yang digunakan untuk menilai hubungan antara
status fungsional dan 2 hasil klinis yaitu: waktu sampai terjadi dari kematian dan transplantasi
jantung yang paling pertama, dan waktu untuk pendaftaran transplantasi jantung. Skor dalam
prediktor kontinus, normal vs abnormal, dan tertile (untuk mendeteksi nonlinier dalam
hubungan) dilakukan evaluasi. Analisis primer digunakan saat diagnosis kardiomiopati sebagai
waktu nol dan analisis sensitivitas digunakan saat survei sebagai waktu nol.
Nilai P dianggap signifikan secara statistik jika kurang dari 0,05. Semua tes, yang berlaku,
bersifat 2-tailed. Semua analisis dilakukan dengan Analisis Statistik Sistem Versi 9.3 (SAS
Institute, Inc, Cary, North Carolina), dan S-Plus 8.0 (Insightful Corp, Seattle, Washington).
Hasil
Sebanyak 355 pasien yang terdaftar antara bulan Oktober 2002 sampai Mei 2010 dilaukan
evaluasi, anak berusia lebih besar sama dengan 5 tahun dimasukkan dalam analisis primer.
Semua memiliki skor total FSII (R), 343 memiliki hasil perhitungan Skor Ringkasan CHQ, dan 352
memiliki skor Dampak-Emosional Parental. Pada saat survei, kohort ini berusia 11,7 ± 4,3 tahun,
dan kuesioner pertama selesai pada median 2,6 tahun setelah presentasi dari kardiomiopati;
30% dinilai pada tahun pertama (Tabel I; tersedia di www.jpeds.com).
Dari 355 pasien, 42% dari kohort memiliki DCM (n = 149), 36% memiliki HCM (n = 129), dan
22% memiliki (misalnya, restriktif, aritmogenik) kardiomiopati tipe campuran atau tipe lainnya
(n = 77) dengan beberapa etiologi, tetapi kebanyakan pasien (72%) bersifat idiopatik. Sekitar
dua pertiga (64%) dari orang tua atau wali terdaftar memiliki pendidikan postsecondary sebagai
tingkat pendidikan terakhir, dan22% menyelesaian sekolah menenngah/high school sebagai
pendidikan terakhir. Pendapatan rumah tangga tahunan total adalah kurang dari $ 60.000 pada
46%; $ 60 000- $ 99 000 pada 30%; dan lebih sama dengan $ 100 000 pada 24%.
Seperti yang diharapkan, ukuran dan fungsi LV bervariasi menurut jenis fungsional
kardiomiopati (Tabel I). Selain itu, tingkat keparahan kelainan struktural jantung pada saat
kuesioner selesai sedikit lebih rendah daripada tingkat keparahan pada saat presentasi
kardiomiopati. Sebagai contoh, rata-rata ± SD pemendekan fraksi LV (LV EDD skor z) dalam
kelompok DCM adalah 25 ± 12 (2,8 ± 2,2) dan 18 ± 10 (3,8 ± 2,4) pada waktu penyelesaian
kuesioner dan presentasi kardiomiopati, untuk masing-masingnya. Rata-rata ± SD nilai z
ketebalan septum intraventrikular dalam kelompok HCM adalah 3,3 ± 2,7 dan 3,6 ± 2,4 pada
waktu penyelesaian kuesioner dan presentasi kardiomiopati, untuk masing-masingnya.
Fungsi Dibandingkan dengan Kontrol
Pada umumnya, Skor Ringkasan CHQ secara signifikan lebih rendah dibandingkan kontrol
dengan riwayat sehat (Tabel I dan Gambar 1, A): rata-rata Skor Ringkasan Fisik adalah 41,7 ±
14,4 vs 53,0 ± 8,8 untuk control dan rata-rata skor ringkasan Psikososial adalah 47,8 ± 10,7 vs
51,2 ± 9,1 untuk control. Namun, 71% memiliki CHQ Skor Ringkasan Fisik dan 90% memiliki Skor
Ringkasan Psikososial diantara 2 SD dari kontrol sehat (lebih besar sama dengan 35,4 untuk fisik
dan lebih besar sama dengan 33,0 untuk psikososial). Persentase ini tidak berbeda secara
signifikan dengan jenis kardiomiopati. Skor domain CHQ untuk kesehatan mental, perilaku,
peran / batas sosial domain emosional, dan harga diri tidak berbeda dari normal; Namun,
kesehatan umum, fungsi fisik, nyeri, dan dampak emosional dan waktu kesehatan anak pada
orang tua secara signifikan lebih rendah, yang menunjukkan fungsi yang lebih buruk (Gambar 1,
B). Skor z yang paling ekstrim adalah untuk skala Dampak- Emosional Orang Tua (median -1,12,
-1,90 IQR 0,44) dan Persepsi Kesehatan Umum (median -0,78, -1,42 IQR 0,08).
Total skor rata-rata dari instrumen FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun
adalah 88,5 ± 15,0 14,7 (median 92,9), lebih rendah anak normal 96,1 ± 8,2 (P <0,001), dengan
tidak ada perbedaan berdasarkan jenis kardiomiopati (Tabel II). Skor Ringkasan CHQ fisik dan
psikososial cukup berkorelasi dengan skor total FSII (R), r = 0,52 (95% CI 0,43-0,59) dan r = 0,55
(95% CI 0,47-0,62), masing-masing (kurva prediktif model aditif umum pada Gambar 2; tersedia
di www.jpeds.com).
Instrumen FSII (R) divalidasi untuk anak-anak yang lebih muda dan lebih tua. Terdapat 245
peserta yang menyelesaikan FSII (R) sebelum usia 5 tahun (usia rata-rata 1,8 tahun), median 0,9
tahun setelah adanya presentasi kardiomiopati. Rata-rata total skor mereka adalah 86,6 ± 18,0
(Tabel III). Rata-rata total skor semua peserta (N = 565; 1 minggu sampai 18 tahun) adalah 87,1
± 16,4, dengan 41% dinilai dalam tahun pertama setelah presentasi (Tabel III).
Modeling multivariabel: Korelasi dari Fungsi
Pemodelan multivariabel dari Skor Ringkasan CHQ, skala CHQ Emosional Orang tua, dan total
skor FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun mengidentifikasi beberapa
asosiasi yang signifikan dengan pasien dan variable penyakit, tetapi adjusted R2 berkisar antara
5% sampai 27% ( Tabel IV; tersedia di www.jpeds com). Dalam kohort DCM, usia saat diagnosis
adalah prediktor independen, dengan anak-anak didiagnosis pada usia muda memiliki status
fungsional yang lebih baik (P <0,001 untuk CHQ fisik, bahkan setelah kami melakukan kontrol
untuk usia pada saat pengujian).Skor Z LV EDD yang besar berhubungan secara independen
dengan rendahnya Skor Ringkasan CHQ Fisik dan Psikososial (P = 0,001 dan P = 0,03), skala
yang lebih rendah untuk CHQ Emosional Orang Tua(P = 0,03), dan rendahnya skor total FSII (R)
(P = 0,001). Skor total FSII (R) secara berkorelasi positif dan independen dengan tingkat
pendidikan orang tua yang lebih tinggi (P = 0,05).
Dalam kohort HCM, Skor Ringkasan CHQ Fisik yang lebih rendah secara independen
memprediksi level pendidikan orang tua yang lebih rendah (rata-rata penurunan 11 poin jika
orang tua tidak menyelesaikan sekolah tinggi, P = 0,003), dan nilai z LV EDD di bawah normal
(rata-rata 5-titik penurunan jika nilai z adalah <-2, P = 0,02). Fungsi psikososial dan fungsi yang
lebih baik terhadap dampak emosional pada orang tua, diamati pada mereka dengan
pendapatan rumah tangga lebih besar (baik P = 0,002). Dalam kohort HCM, sebuah skor total
FSII (R) yang besar diperkirakan secara independen oleh usia muda saat diagnosis (0,7 poin per
tahun saat pertama diagnosis, P <0,001) dan pendidikan orang tua (14,4 poin lebih besar jika
pendidikan orang tua melebihi SMA, P <0,001).
Pada kohort dengan kardiomiopati jenis campuran dan lainnya, pendidikan orang tua yang lebih
tinggi adalah prediktor signifikan dari Skor Ringkasan CHQ Fisik yang lebih besar (P = 0,02), Skor
Ringkasan CHQ psikososial (P = 0,03) dan fungsi yang lebih baik dengan melihat dampak
emosional kesehatan anak terhadaporang tua (P = 0,02). Usia yang lebih tua pada diagnosis
berhubungan dengan rendahnya Skor Ringkasan CHQ Fisik dan skor total FSII (R) lebih rendah.
Asosiasi Status Fungsional dengan kondisi Klinis kedepannya
Selama follow-up median 4,9 tahun (IQR 2,2-7,6 tahun) pada kelompok usia lebih dari sama
dengan 5 tahun, terdapat 4 kematian (1 DCM, 2 HCM, 1 lainnya / campuran), 39 transplantasi
(29 DCM, 2 HCM, 13 lainnya / campuran), dan 44 pasien yang terdaftar untuk transplantasi (28
DCM, 3 HCM, 15 lainnya / campuran). Untuk kohort DCM dan lainnya / campuran, komposit
kematian / transplantasi (Tabel V; tersedia di www.jpeds.com) serta kondisi dari daftar untuk
dilakukan transplantasi sangat berhubungan dengan Skor Ringkasan CHQ Fisik dan total skor
FSII (R) (P <0,001; data dari usia kohort DCM lebih dari sama dengan 5 tahun ditunjukkan pada
Gambar 3). Untuk Skor Ringkasan CHQ Fisik, anak-anak dengan DCM dan mereka dengan
fenotipe campuran / tipe lain yang memiliki skor pada tertile terendah, memiliki risiko terbesar
kematian atau transplantasi (rasio hazard [HR] DCM 12,1 vs tertile tertinggi; tingkat kejadian 5-
tahun 37 % vs 2%), dan orang-orang yang berada diatas dua tertiles berisiko sama untuk 3
tahun pertama setelah diagnosis. Asosiasi dengan skor tertile ini tetap signifikan dalam
kelompok DCM (P = 0,03) bahkan setelah kami sesuaikan dengan nilai z LV EDD (HR 1,47 per 1
SD, 95% CI 1,19-1,82 P = 0,001) dan tetap signifikan pada kohort campuran / tipe lain (P =
0,007) bahkan setelah kami sesuaikan dengan skor z massa LV. Pendaftaran untuk transplantasi
memiliki pola yang sama. Untuk skor total FSII (R), terdapat perbedaan risiko di semua 3 tertiles
untuk kohort DCM (P = 0,01; HR 9.5 untuk tertile terendah vs tertile tertinggi; HR 6.2 untuk
tertile menengah vs tertile tertinggi; angka kejadian 5-tahun 30 %, 19%, 7%, untuk terendah,
menengah, dan tertiles tertinggi) dan untuk pasien fenotip campuran / lain (P <0,001). Asosiasi
ini juga tetap signifikan setelah penyesuaian status jantung (P = 0,008 untuk DCM dan P <0,001
untuk campuran / lainnya).
Status fungsional tidak berhubungan secara bermakna dengan kondisi klinis kedepannya pada
kohort HCM yang berusia lebih dari dan sama dengan 5 tahun; Namun, di antara 545 peserta
dari segala usia (median follow up selama 3,8 tahun), terdapat lebih banyak kematian dan
transplantasi: 46 pada kohort DCM, 11 pada kohort HCM, dan 24 pada fenotipe kohort
campuran / tipe lain. Pasien dengan HCM memiliki risiko 6 kali lipat peningkatan risiko kematian
/ transplantasi (P = 0,004) jika total skor FSII (R) berada di kisaran tidak normal, dibandingkan
dengan mereka dengan skor dalam kisaran normal.
Pemberian CHQ dan FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun terjadi dengan
rata-rata 2,6 tahun setelah diagnosis kardiomiopati. Sebuah analisis sensitivitas yang
mennunjukan rentang waktu kematian / transplantasi dari saat survei selesai, menunjukan
adanya asosiasi yang mirip dengan yang diidentifikasi oleh analisis primer.
PEMBAHASAN
Meskipun kardiomiopati diketahui berhubungan dengan gangguan, banyak anak-anak yang
masih mampu memiliki fungsi yang normal. Perlu dicatat, bagaimanapun juga 343 anak-anak
ini, dengan usia rata-rata 8,6 tahun, memiliki rata-rata Skor Ringkasan CHQ Fisik sebesar 41,7
(median 46,0) yang lebih rendah dari yang telah dilaporkan pada anak-anak dengan penyakit
jantung bawaan pada usia yang sama atau lebih tua . Peserta studi Pediatric Heart Network
Fontan sebanyak 546 memiliki rata-rata skor pelaporan orangtua 45,3; 66 remaja dengan
tetralogy of Fallot yang sudah diperbaiki, memiliki skor rata-rata 49,4, dan 47 anak-anak dengan
transplantasi organ toraks memiliki skor rata-rata 50,6. Biasanya, perbedaan 3-5 poin pada Skor
Ringkasan CHQ dianggap signifikan secara klinis. Oleh karena itu, pada anak-anak,
kardiomiopati membuat keterbatasan fisik yang lebih besar dari kondisi jantung lainnya. Pada
anak-anak dengan DCM, hal ini berkaitan dengan gejala gagal jantung dan rawat inap berulang.
Fungsi psikososial yang diukur melalu laporan CHQ orang tua mendekati rata-rata normal (47,8
untuk PCMR vs 51,2 untuk anak-anak sehat), meskipun masih lebih rendah. Fungsi dalam ranah
ini senilai dengan pada korban Fontan (mean 47,2), pada remaja dengan tetralogy of Fallot
(mean 50,6), dan anak-anak yang telah menjalani transplantasi organ toraks (median 51,5).
FSII (R) dirancang untuk mengukur keseluruhan kesejahteraan anak-anak dengan penyakit
kronis, dan selama perkembangan tersebut terbukti berkorelasi dengan lama rawat inap. Rata-
rata total skor dari seluruh kohort PCMR (87,1, median usia 6,6 tahun) lebih rendah
dibandingkan dengan kontrol sehat yang dipelajari oleh Stein et al (rata-rata 96,1), dan sama
dengan nilai rata-rata (86,8) pada kohort anak-anak dengan sakit kronis. Ada beberapa laporan
FSII (R) yang diberikan pada anak-anak dengan kondisi jantung. Rata-rata total skor FSII (R) pada
53 pasien yang selamat dari perbaikan diafragma kongenital (usia rata-rata 8 tahun) adalah 91;
Namun, total nilai rata-rata pada kelompok orang-orang dengan masalah klinis yang sama
adalah 89, lebih mendekati dengan kohort PCMR.
Meskipun distribusi skor FSII (R) menunjukan ceiling efect, yang miring ke arah fungsi lebih baik
dengan lebih sedikit anak-anak yang memiliki skor yang sangat rendah terlihat dengan CHQ,
kami mengidentifikasi korelasi moderat positif (> 0,5) antara Skor Ringkasan CHQ Fisik dan FSII
berbasis luas (R). Koefisien variasi untuk 2 instrumen ini kira-kira sama; Oleh karena itu, hasil ini
tidak menunjukkan bahwa satu instrumen tertentu lebih baik dari yang lain untuk digunakan
sebagai ukuran kondisi yang akan datang. Namun, FSII (R) tervalidasi untuk digunakan pada
anak-anak <5 tahun, dan CHQ tidak bisa digunakan pada anak-anak yang lebih muda.
Dalam penelitian kami, kami menemukan bahwa status fungsional, baik fisik maupun
psikososial / emosional, berkorelasi dengan usia saat diagnosis juga SES dan profil
ekokardiografi anak. Namun, persentase variasi yang dijelaskan oleh model yang diturunkan
untuk setiap fenotipe kardiomiopati berkisar antara 8% hingga 27% untuk SKor Ringkasan CHQ
Fisik dan total skor FSII (R), dan dari 5% sampai 15% untuk Skor Ringkasan CHQ psikososial \ dan
Skala Dampak-Emosional orang tua. McCrindle dkk menemukan bahwa prediktor
ekokardiografi memberikan R2 disesuaikan/adjusted hanya 7% untuk Skor Ringkasan CHQ fisik
yang diperoleh dari pasien pediatrik yang selamat dari Fontan. Namun demikian, hal yang
menarik adalah ukuran besar LV (pada pasien dengan DCM) dalam penelitian kami adalah
prediktor signifikan tidak hanya untuk fungsi fisik buruk pada kardiomiopati, tetapi dampak
emosional dari kesehatan anak pada orang tua. Selanjutnya, korelasi independen ditemukan
pada tingkat pendidikan yang lebih tinggi dan pendapatan yang lebih besar, dengan fungsi
psikososial yang lebih baik pada anak dan berkurangnya dampak pada orang tua yang
menunjukkan bahwa keluarga yang membutuhkan dukungan terbesar dapat diidentifikasi
dengan mengukur SES, terlepas dari keparahan kardiomiopati pada anak.
Hal yang sangat menarik untuk dicatat bahwa LV EDD adalah prediktor independen dari fungsi
fisik dan psikososial, tetapi fungsi LV, meskipun secara fisiologis penting dan mungkin dianggap
secara independen berhubungan dengan HRQOL, ternyata tidak. Kekuatan prediksi yang kuat
dari ukuran LV kemungkinan disebabkan kesalahan pengukuran yang lebih sedikit: LV EDD
memiliki reproduktifitas intra dan interobserver yang empat kali lebih besar dari fraksi
pemendekan LV, yang merupakan fungsi dari kedua pengukuran. Hal ini mungkin menjadi
pertimbangan desain yang penting ketika memilih ukuran hasil laboratorium untuk percobaan.
Hipotesis kami yang menyatakan bahwa gangguan status fungsional akan berhubungan dengan
perkembangan lebih pesat untuk kondisi klinis kedepan yang buruk telah dikonfirmasi.
Selanjutnya, asosiasi ini sudah ada bahkan dengan penyesuaian status jantung. Anak-anak
dalam penelitian kami memiliki median 4,9 tahun untuk masa tindak lanjut setelah diagnosis,
dan follow-up rata-rata memperpanjang lebih dari dua tahun terakhir penilaian status
fungsional. Anak-anak dengan DCM yang berada pada tertile terendah fungsi fisik berada pada
12 kali risiko kematian atau transplantasi dibandingkan dengan anak-anak pada tertile diatas,
dengan perbedaan yang besar sesuai pada angkainsidensi 5 tahun (37% vs 2%). Asosiasi ini juga
diamati sehubungan dengan pendaftaran untuk transplantasi. Kelompok fenotipe kardiomiopati
tipe Campuran / tipe lain memiliki angka insidensi yang kira-kira mirip dengan kohort DCM dan
juga berkorelasi dengan Skor bRingkasan CHQ Fisik dan skor total FSII (R). Temuan ini penting
dari perspektif penelitian dimana instrumen tervalidasi, setidaknya dalam populasi anak dengan
kardiomiopati, dapat memberikan pelayanan pengukuran sebagai pengganti dari hasil klinis
ketika merancang percobaan yang mungkin memiliki durasi yang tidak cukup untuk mengamati
sejumlah besar peristiwa klinis. Memang, sekarang terdapat percobaan farmasi pada pasien
dengan gagal jantung di mana kualitas hidup adalah yang utama, daripada hasil sekunderl.
Temuan kami yang penting dari perspektif klinis adalah bahwa mereka menunjukkan bahwa
anak-anak dengan risiko terbesar untuk penurunan kondisi klinis dapat diidentifikasi dengan
langkah-langkah ini dan dapat dilakukan peningkatan pemantauan; dan bahwa pengukuran
formal status fungsional harus diintegrasikan ke dalam penilaian prognosis, mirip dengan
praktek seperti peningkatan perawatan pada dewasa. Uzark et al menunjukkan kegunaan
penilaian klinis seperti dalam pengaturan klinik kardiologi pediatrik.
Temuan kami harus diinterpretasikan memiliki beberapa keterbatasan. Meskipun sampel PCMR
lebih besar dari kebanyakan studi single-center, ukuran subkelompok kardiomiopati fenotip
untuk CHQ masih relatif sedikit, dan beberapa asosiasi statistik bisa belum terdeteksi yang
mungkin saja bisa memiliki relevansi klinis. Secara khusus, analisis kami untuk kondisi klinis
kedepan terbatas pada kohort HCM, karena hanya memiliki 3 peristiwa klinis dalam analisis
CHQ dan 11 dalam kohort keseluruhan. Rendahnya persentase variasi yang diterangkan dalam
model prediksi kami, menunjukkan bahwa variabel lain tidak diukur atau tidak dianalisis untuk
kontribusinya terhadap status fungsional anak. Variabel tersebut dapat mencakup perhitungan
langkah-langkah pertumbuhan, obat-obatan, dan penyakit noncardiac yang ada. Hal ini juga
penting untuk dicatat bahwa instrumen CHQ dirancang untuk menilai anak-anak dengan usia 5
tahun atau lebih tua; Oleh karena itu, hasil CHQ dilaporkan mungkin tidak dapat
digeneralisasikan untuk anak-anak yang hidup dengan kardiomiopati di usia muda. Akhirnya,
kami mengingatkan bahwa penilaian yang disajikan di sini adalah berdasarkan laporan orang
tua. Meskipun hubungan mereka dengan kondisi klinis kedepan tidak dapat dilupakan, self-
reported untuk fungsi oleh anaknya sendiri memiliki tingkat agak lebih tinggi dari orang tua
mereka.
Yang penting, domain paling terganggu yang diidentifikasi dalam populasi anak dengan
kardiomiopati adalah dampak emosional dari penyakit anak pada orang tua. Risiko Keluarga
untuk mengalami gangguan fungsional dapat diidentifikasi, dan model perawatan terpadu
multidisiplin, termasuk penyediaan layanan sosial khusus di awal perjalanan penyakit, harus
dipertimbangkan.
Top Related