BAB 11

MEMASUKAN PENELITIAN PHARMACOECONOMIC KE UJI KLINIS

Seperti negara maju dan sistem kesehatan lainnya yang terus berkembang seiring

waktu, sehingga dipersyaratkan dan di harapkan pembuat keputusan tentang "bukti" nilai

obat-obatan. Sementara beberapa dari harapan telah berubah menjadi persyaratan khusus di

negara lain (misalnya, Australia, Kanada, Amerika), ada aturan tidak tertulis atau harapan

yang dibuat tidak dengan dekrit, tetapi oleh pasar. Terlepas dari sumber insentif, tampaknya

upaya yang lebih besar sedang dilakukan dalam hal mencoba untuk menunjukkan lebih

lengkap nilai intervensi farmasi.

Penting untuk diingat bahwa harapan ini berkembang di sekitar, bukan untuk

pengganti, harapan yang pasti baik keamanan dan kemanjurannya. Mengingat bahwa dasar

keamanan dan kemanjuran tidak berubah secara mencolok, satu-satunya tempat untuk mulai

memahami nilai obat ini ialah dalam proses uji klinis.

Perusahaan farmasi semakin sering dipanggil untuk mendokumentasikan nilai produk

mereka, tidak hanya secara klinis, tetapi juga dari segi nilai ekonomi dan humanistik.  Nilai

ini dapat diukur melalui pengumpulan data yang sesuai dan teknik analisis. Informasi yang

dikumpulkan pada awal uji klinis mengenai dampak dari produk baru pada sistem kesehatan

dapat membantu menentukan harga dan memberikan informasi awal kepada calon pembeli

mengenai nilai produk baru yang akan bertentangan terapi saat ini. Ketika suatu produk

berada di pasar, nilainya harus terus dinilai relatif terhadap perannya dalam menyediakan

pelayanan farmasi yang komprehensif.

farmakoekonomi versus penelitian tradisional

Metode penelitian farmakoekonomi dapat digunakan untuk menempatkan nilai terapi

dengan mengidentifikasi dan mengukur variabel yang diperkirakan akan dipengaruhi

intervensi kesehatan. Demikian pertanyaan penelitian: apa yang terjadi pada pasien setelah

intervensi? apa dampaknya terhadap penggunaan Sumber Daya kesehatan lainnya? apa

hasilnya?gejala apa yang ditunjukan pasien? Kondisi sembuh, pencegahan penyakit, atau

pemulihan status fungsional? sampai saat ini, seperti hasil perawatan medis untuk dilakukan

riset masih sedikit. Terdapat kekurangan data tentang hasil perawatan medis, prosedur

operasi, dan intervensi perilaku. Bahkan diet umumnya tidak dievaluasi secara menyeluruh

sebelum dimasukkan ke dalam praktek medis. Pada kenyataannya, obat yang dianggap

sebagai paradigma terbaik untuk hasil klinis di negara-negara maju merupakan karena adanya

pengujian yang ketat untuk diperoleh persetujuan.

Dalam rangka terpenuhinya persetujuan obat untuk pemasaran di negara-negara maju,

keamanan dan kemanjuran harus ditunjukkan, biasanya dengan menyajikan bukti-bukti yang

memadai - studi klinis terkontrol. Model eksperimental yang mapan, keamanan dan

kemanjuran merupakan faktor penting untuk mengatasi hal tersebut, tetapi model itu pada

kenyataan hasilnya tidak lengkap.Untuk memperoleh hasil penilaian lengkap prosedur

kesehatan dan perawatan memerlukan evaluasi ilmiah dalam tiga dimensi: klinis, ekonomi

dan humanistik. Walaupun langkah-langkah ekonomi dan humanistik saat ini tidak diperlukan

untuk persetujuan obat oleh administrasi makanan dan obat (FDA), karena keputusan untuk

mengatur promosi produk farmasi, FDA telah menunjukkan minat yang signifikan.The FDA

modern bertindak (FDAMA) disahkan pada bulan November 1997, bagian 114 berlaku

efektif pada bulan Februari 1998. Bagian 114 menciptakan standar baru untuk informasi

kesehatan ekonomi yang memerlukan "bukti ilmiah yang kompeten dan handal" (sebagai

lawan dari data memadai dan baik - uji klinis terkontrol) meliputi standard "diterima secara

luas oleh para ahli di bidang yang relevan". FDA belum mengumumkan ada panduan resmi

mengenai bagian 114. Kesehatan - berhubungan dengan kualitas hidup (HRQOL) terpisah

dari ekonomi kesehatan, dan lembaga yang menangani bimbingan pengembangan di kedua

daerah. Ini mungkin memiliki dampak yang signifikan tentang bagaimana HRQOL dan / atau

kesehatan informasi ekonomi yang dihasilkan dari percobaan (atau di tempat lain) dapat

digunakan di Amerika Serikat. Jika tujuan memasukkan variabel pharmacoeconomic ke

dalam uji klinis adalah untuk menggunakan informasi melalui cara-cara tradisional sebagai

promosi, pembaca dalam mendorong untuk mengunjungi FDA, situs web (www.fda.gov)

untuk menentukan status FDAMA dan pedoman lainnya yang dapat berdampak tentang

bagaimana informasi pharmacoeconomic dapat digunakan.

Selain itu, komite membuat keputusan berkaitan apakah untuk memasukkan obat

dalam perawatan kesehatan organisasi rumah sakit, atau formularium lain adalah memperoleh

penghargaan terhadap impontance mengevaluasi penggunaannya dalam dimensi klinis,

ekonomi, dan humanistik. Semakin, komite ini formularium dan kelompok-kelompok

pembelian lainnya mengharapkan masalah pharmacoeconomic yang harus ditangani secara

standar sebelum persetujuan atau inklusi pada formularium.

Bagaimana tiga dimensi hasil dari farmakoterapi diukur? dimensi klinis keamanan

dan kemanjuran dievaluasi selama proses pengembangan obat dalam uji klinis. Dimensi

ekonomi dan humanistik hasil diukur dengan menggunakan metodologi penelitian dan teknik

pengumpulan data di dalam dan di samping pengembangan obat tradisional telah dijelaskan

di tempat lain, gambaran singkat dari proses ini akan memberikan pemahaman yang lebih

baik tentang bagaimana dan dimana penelitian pharmacoeconomic cocok prosesnya.

penelitian klinis : proses pengembangan obat

Setelah penelitian hewan dasar telah dilakukan dan studi praklinis telah menunjukkan

bahwa waran senyawa pengujian lebih lanjut, calon pharmateucal kemudian diuji pada

manusia. Proses ini dibagi menjadi tiga tahap studi. Dalam fase 1 studi, obat ini diuji dalam

jumlah kecil sukarelawan sehat untuk mengevaluasi keselamatan. Jika obat muncul aman,

fase 2 studi dimulai pada pasien yang memiliki penyakit yang obat diharapkan akan

ditunjukkan. Tahap 2 studi ini dirancang untuk menentukan parameter keberhasilan awal dan

dosis optimal obat menggunakan sejumlah kecil pasien dalam percobaan terkontrol.Tahap 3

penelitian dilakukan untuk mengumpulkan bukti tambahan untuk indikasi tertentu dan

biasanya dianggap penting keselamatan dan keberhasilan studi yang mendukung New Drug

Application (NDA).

Hasil dari tiga tahap studi, bersama dengan hasil praklinis, disusun menjadi NDA atau

Internasional Registrasi Dossier (IRD) dan disampaikan ke FDA dan badan pengatur lainnya

di seluruh dunia dengan permintaan persetujuan untuk pasar obat.Sedangkan badan hukum

sedang mempelajari data yang terdapat dalam NDA IRD /, sebagian besar perusahaan

memulai Phase3B studi untuk memberikan informasi tambahan mengenai penggunaan

obat. Studi ini biasanya melibatkan sejumlah besar pasien, dengan keamanan dan kemanjuran

sebagai titik akhir utama. Mereka juga menjawab pertanyaan-pertanyaan praktis mengenai

penggunaan obat tersebut dalam situasi yang lebih realistis.

Walaupun metode tradisional evaluatingdrugs melalui studi keamanan dan

kemanjuran yang mapan, dari perspektif pengukuran hasil, itu tidak lengkap. Karena sifat

dikendalikan uji klinis, keselamatan dan data kemanjuran diperoleh cenderung hanya

perkiraan efektivitas obat di bawah dunia nyata, atau kurang-dikendalikan, kondisi. Ketika

melakukan dan menginterpretasikan uji klinis, harus diingat bahwa informasi khasiat

menunjukkan apakah obat bisa bekerja di bawah kondisi yang terkendali, itu adalah

efektivitas suatu produk yang adalah ukuran tentang bagaimana obat bekerja di dunia nyata,

di bawah kondisi rata-rata dibuat oleh, misalnya, ketidakpatuhan, penggunaan terapi

bersamaan, atau kurangnya akses ke perawatan. Hasil yang diperoleh pada awal percobaan

terkontrol dapat dibandingkan dan dikontraskan dengan hasil dari fase 4 studi, yang mungkin

memiliki kontrol lebih sedikit, untuk menentukan konsistensi hasil hasil. peneliti

Pharmacoeconomic evoaluators harus diingat bahwa data yang diambil dalam suatu studi

terkontrol mungkin tidak mewakili efek obat yang dialami oleh semua pasien yang

mengambil obat. Studi desain dan metode pharmacoeconomic digunakan akan membantu

untuk menentukan sejauh mana data yang terkumpul akan mendekati apa yang dapat diamati

dalam pengaturan kesehatan.

Pergeseran yang sekarang terjadi di landasan dasar sistem perawatan medis

memerlukan penggabungkan penelitian pharmacoeconomic ke dalam konteks penelitian uji

klinis. Bab ini mengidentifikasi masalah dan pertimbangan membahas seputar penggabungan

pharmacoeconomics ke uji klinis. Membangun patokan, masalah desain, pemilihan instrumen

dan administrasi, manajemen data, analisis dan interpretasi, dan pelaporan hasil dibahas.

Membangun patokan

Hal ini sulit untuk mengetahui apakah pengobatan telah berhasil jika proses alamiah

(kondisi tanpa perlakuan) dari penyakit ini tidak diketahui. Tidak adanya informasi mendasar

yang nyata bahwa berkurangnya nilai dari setiap informasi yang dihasilkan oleh

penggabungan pharmacoeconomics menjadi sebuah studi klinis terisolasi karena tidak ada

patokan yang dapat digunakan untuk membandingkan hasil. Dengan demikian, sangat

penting bahwa data dasar dibentuk sebelum memulai penelitian klinis. Awal sebuah

penggabungan dari penelitian epidemiologi dan metode rencana pengembangan obat dan

penelitian pharmacoeconomic akan membantu dalam interpretasi hasil studi nanti. Metode

penelitian epidemiologi dapat digunakan untuk mengidentifikasi proses alamiah dari penyakit

dan perawatan saat ini, serta memberikan informasi yang akan berguna dalam menentukan

beban penyakit pada pasien, sistem kesehatan, dan masyarakat.

Sebelum mengembangkan rencana penelitian, tinjauan literatur secara menyeluruh

harus dilakukan. Pencarian sastra dapat dihasilkan melalui MEDLINE menggunakan istilah

khas pencarian klinis.sumber Sastra seperti Abstrak Sosial Sience, International

Pharmaceutical Abstracs, dokumen pemerintah, dan database juga harus

dipertimbangkan. Namun, tidak semua informasi yang diinginkan akan ditemukan dalam

literatur; kesenjangan pengetahuan dapat diidentifikasi dari tinjauan literatur, memberikan

latform bagi peneliti.

Identifikasi yang diketahui tentang kondisi dan perawatan saat ini memfokuskan

upaya penelitian. Pertanyaan yang menarik biasanya meliputi: siapa yang paling

mempengaruhi kondisi tersebut? dalam hal apa? yang menanggung beban

penyakit? Misalnya, asma dapat mempengaruhi anak secara klinis dan dalam hal hari sekolah

hilang. Namun, dalam arti ekonomi, juga dapat mempengaruhi orang tua kerja majikan orang

tua. Demikian pula, penyakit Alzheimer's memiliki konsekuensi ekonomi dan humanistik

besar pada pengasuh. Selain itu, beberapa penyakit tidak memiliki pengobatan yang efektif,

dan sistem kesehatan hanya dapat memberikan pengobatan minimal untuk pasien. Namun,

kondisi ini mungkin akan dikenakan biaya di luar sistem kesehatan. Tergantung pada

perspektif yang diambil, biaya-biaya mungkin sama pentingnya dengan biaya yang

dikeluarkan dalam sistem. Sebagai contoh, biaya AIDS besar dalam hal biaya morbiditas

yang terjadi di luar sistem kesehatan.

Hal ini awalnya penting untuk menilai faktor humanistik serangan penyakit untuk

didapat total beban penyakit dan menetapkan informasi dasar. Demikian juga, stastifaction

pasien dengan aspek-aspek tertentu dari perlakuan arus intervensi harus dipertimbangkan dan

diukur. Baseline humanistik (kepuasan, HRQOL) penilaian dapat menunjukkan sejauh mana

ada ruang untuk perbaikan dari sudut pandang pasien. Jika nilai awal menunjukkan

ketidakpuasan minimal atau penurunan, tidak mungkin bahwa intervensi akan menghasilkan

peningkatan signifikan dalam kepuasan atau HRQOL, asumsi instrumen valid, dapat

dipercaya, dan tepat digunakan. Misalnya, sakit kepala migrain telah ditunjukkan untuk

memengaruhi kualitas hidup orang-orang yang mengalaminya dibandingkan dengan mereka

yang tidak, bahkan antara sakit kepala. Dampak HRQOL mual dan muntah yang

berhubungan dengan kemoterapi sangat emetogenik telah didokumentasikan. kerja serupa

juga telah menunjukkan dibandingkan pasien dengan osteoarthritis memiliki penilaian

HRQOL buruk mungkin melibatkan pengumpulan data cross-sectional atau koleksi

longitudinal. Cross-sectional pengumpulan data memberikan sidik jari HRQOL pada satu

titik, dengan pasien melaporkan status kesehatan mereka selama seminggu yang lalu atau

bulan. Setelah kelompok pasien dari waktu ke waktu untuk mengumpulkan data longitudinal

dapat memberikan informasi tentang perubahan status kesehatan selama periode pengukuran.

Hal ini juga berharga untuk menetapkan tingkat dasar penggunaan sumber

daya. Dasar untuk evaluasi ekonomi adalah penilaian yang tepat dan lengkap dari Sumber

Daya yang digunakan sebagai lawan dolar yang dikeluarkan. Hal ini khususnya benar ketika

mengumpulkan data dari berbagai lokasi dan dalam lingkungan di mana biaya dapat

berubah. Sumber daya yang digunakan juga mewakili proses perawatan pasien yang terlibat

dalam diagnosa dan pengobatan. Sampai saat ini, yang terjadi hanya berusaha minimal untuk

menghubungkan proses seperti perawatan untuk hasil pasien. Jika sumber daya terbatas,

adalah penting untuk pengambilan keputusan dan pembuat kebijakan untuk memastikan

bahwa penyedia menggunakan sumber daya secara efisien dan efektif. Jika tidak diketahui

apa atau berapa banyak yang digunakan untuk mencapai titik akhir, adalah mustahil untuk

mengetahui apakah efisiensi sedang dicapai. Seperti penggunaan sumber daya berada di

bawah pengawasan yang lebih besar, menjadi lebih penting untuk mengetahui apa sumber

daya yang terlibat dalam merawat kondisi yang tepat untuk memanfaatkan sumber daya yang

ada dan memastikan bahwa perawatan baru benar dibingkai.

Meskipun studi prospektif mungkin diperlukan untuk menangkap data dasar, ada

sumber lain untuk dipertimbangkan. Beberapa sumber termasuk buku harian pasien, survei

pemerintah, dan grafik medis. Sumber-sumber ini dapat digunakan untuk melakukan studi

longitudinal untuk menangkap penggunaan sumber daya dari waktu ke waktu. Ada berbagai

macam database yang dapat memberikan beberapa informasi mengenai sumber daya yang

digunakan untuk merawat kondisi. database ini ada karena banyak penyedia healthca,

termasuk organisasi perawatan kesehatan, telah dibayarkan berdasarkan sumber daya yang

mereka gunakan, sehingga ada insentif untuk menyediakan data tersebut. Namun,

administrasi database memiliki kelemahan karena mereka tidak dirancang untuk memberikan

informasi yang lengkap hasil, mereka dirancang untuk membayar klaim. Jika kondisi ini jelas

dan mudah didefinisikan oleh penyakit atau perawatan komputer kode, klaim database dapat

memberikan informasi mengenai proses perawatan. Namun, data klaim medis tidak boleh

dianggap akurat. teknik validasi yang tepat harus digunakan untuk menunjukkan akurasi

klaim.

Pentingnya penetapan tolok ukur yang tepat dan ketat untuk penilaian

pharmacoeconomic tidak bisa dibesar-besarkan.Pengelolaan hasil tergantung pada

kemampuan untuk mengukur mereka dan pengukuran harus memiliki kerangka acuan.

D esain Studi

Alasan

Setelah Benchmark telah dibentuk, langkah penting berikutnya adalah untuk

memasukkan parameter pharmacoeconomics ke uji klinis. Tujuan dari langkah ini adalah

untuk menyediakan data yang akan menunjukkan nilai dari produk atau intervensi dari

berbagai perspektif. Upaya penelitian Pharmacoeconomic untuk menjawab "jadi apa"

pertanyaan untuk perubahan klinis diamati; bahwa itu dokumen kepada konsekuensi ekonomi

dan humanistik pharmacotheraphy. 

Pharmacoeconomics dan studi klinis rencananya akan dikembangkan bersama-

sama. Tingkat keterlibatan pharmacoeconomic kemungkinan besar akan difungsikan pada

fase penelitian di mana penelitian sedang dilakukan, desain studi klinis, kondisi bunga, dan

informasi yang dikumpulkan di awal mengenai kondisi dan dampaknya. Pertanyaan-

pertanyaan ke alamat meliputi:

1. Apa tujuan utama dari studi ini?

2. Ekonomi dan HRQOL langkah penting primer atau sekunder?

3. Mengapa melakukan penelitian ini perlu dilakukan? (Misalnya, pendaftaran

dukungan, pengalaman klinis)

proses yang didefinisikan untuk mengatasi pertanyaan-pertanyaan ini harus jelas dan

transparan sehingga potensi masalah seputar rancangan studi bisa dengan mudah

ditangani.

Tujuan

Pertanyaan penelitian pharmacoeconomic harus didefinisikan dalam pertimbangan

pertanyaan penelitian klinis terangkat.Pertanyaan harus dinyatakan dengan jelas sehingga

penelitian dapat dirancang untuk menjawab pertanyaan. Pharmacoeconomic riset dapat

dimasukkan ke dalam percobaan klinis sebagai tujuan sekunder atau primer. Misalnya, jika

penelitian adalah sebuah fase percobaan 3 penting di mana tujuan utamanya adalah untuk

mengukur keamanan dan kemanjuran untuk pengajuan / NDA IRD, pharmacoeconomics

dapat dianggap sebagai "add on", dan tidak mungkin bahwa penelitian tersebut akan (atau

harus) dimodifikasi untuk dibuat lebih sesuai untuk sebuah studi pharmacoeconomics. Di sisi

lain, 3B fase atau fase 4 studi, dengan maksud utama untuk mengukur penggunaan HRQOL

atau sumber daya dalam populasi umum dengan kondisi yang dipertimbangkan, harus

dirancang dengan tujuan untuk menjawab pertanyaan pharmacoeconomic. Memiliki studi

dirancang terutama untuk mengumpulkan s parameter pharmacoeconomic tidak berarti

bahwa keselamatan kemanjuran diabaikan; data klinis harus dikumpulkan untuk

menggunakan sumber daya perusahaan asosiasi dan perubahan HRQOL dengan respon klinis.

Desain isu

Pharmacoeconomic harus diidentifikasi secara jelas dalam protokol. protokol harus

dipatuhi erat, dan kewaspadaan standar harus dilakukan untuk meminimalkan potensi bias

atau kesalahan sistematik yang dapat menyebabkan conclucions salah.Jika tujuan utama

untuk melakukan studi ini adalah untuk menilai perubahan pharmacoeconomic dengan

pengobatan, maka penyelesaian evaluasi pharmacoeconomic dasar juga harus menjadi bagian

dari kriteria inklusi protokol itu.

Ketika mendesain studi pharmacoeconomic, sangat penting untuk mematuhi suara

prinsip-prinsip ilmiah. percobaan terkontrol acak umumnya dianggap memberikan tingkat

terkuat bukti keberhasilan. Oleh karena itu, uji klinis, terutama yang dimaksudkan untuk

menjadi bagian dari NDA atau tambahan NDA (sNDA) biasanya acak, double - blind, dan

plasebo-terkontrol.Namun, desain penelitian lain (observasional, pretest / posttest,

pemodelan) mungkin lebih cocok untuk mengevaluasi pertanyaan pharmacoeconomic, mana

mungkin membutakan topeng penggunaan aktual sumber daya atau dampak sarana

administrasi obat pada HRQOL. Studi observasional kadang-kadang digunakan oleh layanan

kesehatan penelitian jika tujuannya adalah untuk mengevaluasi sumber daya dalam

pengaturan yang realistis untuk berbagai populasi menggunakan satu intervensi atau yang

lain. Hasil harus ditafsirkan hati-hati dan tidak harus dilihat dalam isolasi.

Jika sumber daya penilaian menggunakan dimasukkan ke dalam studi, perspektif

(misalnya, pasien, masyarakat, pengusaha) harus diidentifikasi juga. Beberapa perspektif

mungkin menarik.Sebagai sistem kesehatan mengalami pergeseran lebih lanjut, beberapa

perspektif tak diragukan lagi akan menarik lebih besar daripada yang lain. Jelas, masyarakat

dan pasien perspektif yang menarik karena, sebagai masyarakat, beberapa jenis sumber daya

kesehatan, seperti vaksinasi, sangat dihargai, sebagian karena manfaat eksternal

mereka. perpectives pembayar pihak ketiga yang menarik karena pengambilan keputusan

kekuasaan yang mereka miliki dalam sistem kesehatan saat ini.

Sulit untuk mengumpulkan penggunaan sumber daya dan data ekonomi lainnya yang

mewakili situasi realistis dalam studi klinis dirancang terutama untuk menilai keamanan dan

kemanjuran. Hal ini terutama berlaku untuk kondisi kronis, seperti hipertensi, atau penelitian

yang dirancang untuk mencegah penyakit yang menggunakan hasil antara berupa endpoints

(kolesterol - menurunkan studi yang dirancang untuk mengurangi kejadian penyakit arteri

koroner atau studi tentang mencegah osteoporosis sequelae). Di sisi lain, beberapa uji klinis

kondisi mungkin sangat erat meniru realitas (misalnya, pengobatan sepsis). Peneliti harus

menyadari sejauh mana batas dikenakan oleh desain uji klinis dan dokumen mereka dalam

publikasi berikutnya atau presentasi.

Demikian juga, sejauh mana data yang dikumpulkan humanistik dalam uji klinis

terkontrol adalah indikasi dari harapan dalam populasi yang sebenarnya pasien adalah fungsi

dari jenis pasien yang terdaftar dan apakah rancangan penelitian mencerminkan penggunaan

obat realistis. Sebagai contoh, sebuah uji klinis antihipertensi dapat mencakup hanya individu

dengan hipertensi ringan hingga menengah dan mengecualikan mereka dengan kondisi yang

telah ada sebelumnya yang lain. Sebaliknya, studi migrain dengan kriteria pendaftaran yang

ketat dapat mendaftarkan hanya pasien dengan gejala yang paling parah. Para pasien

berpartisipasi dalam percobaan klinis dapat berfungsi sebagai proxy atau mungkin

memberikan indikasi apa yang diharapkan dalam penggunaan masa depan kondisi luar

pengadilan. Jika pasien sedikit terpengaruh menunjukkan beberapa perbaikan, orang mungkin

berharap untuk melihat peningkatan yang lebih besar pada pasien yang terkena dampak lebih

parah. Jika intervensi ini terkait dengan perbaikan, hasil studi di masa depan. Hasil dari

evaluasi pharmacoeconomic dalam uji klinis dini akan memungkinkan untuk penelitian lebih

fokus dalam studi nanti.

ukuran sampel

Dalam perencanaan desain studi, adalah penting untuk menentukan ukuran sampel

yang sesuai. Besar sampel mungkin merupakan fungsi dari parameter efikasi, spesifik

HRQOL parameter, atau parameter ekonomi. Jika pharmacoeconomics adalah tujuan utama

penelitian, ukuran sampel harus diperkirakan berdasarkan perubahan yang diharapkan dalam

parameter. Saat ini, ada sedikit informasi tentang ukuran sampel berdasarkan parameter

pharmacoeconomic. Norma-norma untuk SF-36 Survei skala Kesehatan di populasi umum

Amerika Serikat telah diterbitkan oleh usia dan jenis kelamin. Namun, sampai informasi lebih

lanjut tersedia, pilot studi dengan parameter pharmacoeconomic, atau cobaan sebelumnya,

juga dapat menyediakan data yang bermanfaat. Sebagai alternatif, parameter klinis dapat

digunakan untuk menghasilkan ukuran sampel, namun, pendekatan seperti itu tidak menjamin

perkiraan yang sesuai.Sebagai contoh, jumlah mata pelajaran yang diperlukan untuk

menunjukkan perbedaan klinis dalam pengobatan asma mungkin 40 berdasarkan volume

ekspirasi paksa dalam satu detik, namun studi biaya-effevtiveness mungkin memerlukan 140

subyek dalam perhitungan daya didasarkan pada selisih diharapkan jumlahKunjungan gawat

darurat. Post perhitungan daya hoc akan memberikan dukungan untuk studi di masa

depan. Selain itu, dalam kasus di mana tindakan pharmacoeconomic tidak digunakan untuk

memperkirakan ukuran sampel, analisis sensitivitas harus digunakan untuk menempatkan

hasil yang diperoleh dari studi dalam perspektif yang benar.

seleksi instrumen

Pemilihan dan desain instrumen pengumpulan data merupakan aspek penting dari

rencana penelitian. Menyadari kondisi simtomatologi dan bagaimana penduduk yang terkena

Apakah akan memungkinkan peneliti untuk memilih atau membuat alat untuk mengukur

bagaimana intervensi bisa mengurangi beban ekonomi dan humanistik kondisi yang

bersangkutan. Pilihan Instrumen sangat penting. Jika HRQOL langkah-langkah yang harus

disertakan, kondisi tersebut akan menjadi penentu apakah instrumen HRQOL penyakit-

spesifik dibutuhkan, lebih baik untuk berbuat salah di sisi konservatif dan satu

digunakan. Pendekatan yang layak adalah dengan menggunakan instrumen, inti standar

divalidasi untuk mengumpulkan tindakan HRQOL, dengan penambahan disesuaikan untuk

mengatasi pertimbangan khusus dijamin oleh kondisi yang diteliti.

Isu-isu validitas, reliabilitas, dan sensitivitas instrumen harus dipertimbangkan

sebelum instrumen dipilih untuk digunakan dalam pengukuran baseline dan dalam uji

klinis. Memang mungkin untuk menggunakan instrumen baru dalam percobaan klinis tanpa

pengetahuan sebelumnya validitas atau reliabilitas, namun, risiko peneliti mengambil adalah

bahwa, setelah fakta, instrumen dapat ditampilkan kurangnya properti-properti yang

diinginkan. Sebelum menggunakan alat dalam uji coba terkontrol, jika memungkinkan, kita

harus mempertimbangkan risiko pada berakhir dengan data yang tidak digunakan. kuesioner

pemanfaatan sumber daya juga harus hati-hati dikembangkan dan diuji sebelum digunakan

dalam uji klinis. Data yang dikumpulkan langsung dari pasien dengan menggunakan

instrumen ini memerlukan pertimbangan khusus.Beberapa hal yang perlu diperhatikan

sebelum setiap instrumen yang dipilih adalah melek huruf dan terjemahan istilah klinis ke

dalam bahasa bahwa pasien akan mengerti. Jumlah item satu bermaksud untuk mencakup

akan menjadi fungsi dari penyakit bunga.

Tepat administrasi instrumen pengumpulan data juga penting.Protokol harus

menentukan bagaimana data akan dikumpulkan, siapa yang akan mengumpulkan mereka,

waktu tertentu selama studi bahwa data akan dikumpulkan, dan siapa yang akan memberikan

informasi tersebut. Penyidik perlu diberitahu tentang tanggung jawab mereka dalam

menyediakan dan / atau mengumpulkan data. Anticipacing pertanyaan-pertanyaan dan

menyapa mereka sebelum mulai pengumpulan data adalah penting untuk keberhasilan

pengumpulan data dan, oleh karena itu, hasil studi.

Pemilihan peneliti merupakan pertimbangan penting yang mempengaruhi

keberhasilan penelitian. Jumlah situs yang terlibat dalam penelitian mungkin

berbeda. Peningkatan jumlah situs meningkatkan potensi komplikasi dari perspektif

manajemen.Namun, beberapa situs yang sering dibutuhkan sehingga cukup banyak pasien

dapat terdaftar dalam kerangka waktu yang wajar.

Jika pasien adalah sumber informasi utama pharmacoeconomic, beban ditempatkan

pada pasien perlu dipertimbangkan.Kebanyakan pasien tidak akan keberatan untuk

menyediakan informasi, namun jika pasien akan diminta untuk memberikan informasi,

mereka harus diberitahu melalui informed consent.Pasien harus diberitahu berapa banyak

yang diharapkan dari mereka, apa yang mereka lakukan, yang akan menjawab pertanyaan

mereka, dan fakta lain tentang penelitian dan efeknya dari mereka. Isu-isu ini harus jelas

dinyatakan dalam bentuk persetujuan pasien.

MANAJEMEN DATA

pengumpulan data

Sebagian besar uji klinis secara tradisional, datanya dikumpulkan di kantor para

ahli,rumah sakit, atau klinik. Sejak tabib yang biasanya menginvestigasi dan mungkin

pembuat keputusan tentang kemanjuran klinis,metode ini disebut tidak lazim. Frekuensi data

farmakoekonomi tidak selalu di kumpulkan oleh pasien. Pegetahuan tentang penyakit

membantu seseorang mengindikasi tindakannya pada informasi yang lebih dipercaya

berkenaan dengan suatu masalah. Pasien dan seorang ahli selalu menjawab dari pilihan

tersebut. Akan tetapi, jika pengujian melibatkan anak, sebagian orang tua dengan disfungsi

kognitif atau pasien dengan mental yang lemah/menyimpang, pasien mungkin tidak bisa

menerima sumber informasi yang sesuai. Agaknya perawat atau pasien lebih baik bisa

menjawab dengan tepat.

Selain itu juga di luar tindakan antara informasi pada penyedia layanan kesehatan

lawan pengumpul rumahan. Pengumpulan data pada kantor pelayanan diartikan bahwa data

farmakoekonomi dikumpulkan pada waktu bersamaan dengan pengumpulan data klinis. Jika

pertanyaan terpenuhi saat di rumah, kecakapan untuk respon jaringan dengan repon klinik

mungkin akan lebih sulit.

Frekuensi dari pengumpulan data

Kemungkinan seberapa sering data farmakoekonomi dapat dikumpulkan? jika

pengukuran berubah,Sebuah awal dan penilaian akhir yang minimal diperlukan. Data

tambahan sebagai pengumpulan akan menjadi fungsi dari desain percobaan dan kondisi yang

sedang dievaluasi. Ketika membuat keputusan frekuensi, salah satu harus mempertimbangkan

pola intervensi dan apakah tindakan dapat terkonsentrasi di mana respon maksimum untuk

pengobatan diharapkan. Membedakan antara efek awal dan akhir dari intervensi mungkin

berguna. Frekuensi data yang akan dikumpulkan harus dinyatakan dalam protokol. Perkiraan

konservatif yang direkomendasikan sebagai data selalu dapat dikumpulkan, tetapi tidak dapat

dipisahkan setiap titik pengumpulan data asli. Beban pasien juga harus dipertimbangkan

ketika membuat keputusan ini. Untuk pengobatan akut, penilaian awal dan akhir mungkin

tepat untuk percobaan jangka panjang, langkah-langkah yang lebih sering mungkin

diperlukan untuk mengurangi periode waktu pasien juga mengingat efek obat.

Entridata

Prosedur yang tepat harus disesuaikan untuk memastikan bahwa data yang dianalisis

adalah dari kualitas yang dapat diterima. Seperti kebanyakan studi, diharapkan masalah-

masalah dalam analisis data tersebut akan menjawab data yang hilang, tanggapan ganda

untuk single-item pertanyaan, item terbaca dan tanda tersesat.Sebagai proses data melalui

entri data, jaminan kualitas dan kontrol kualitas, prosedur seperti bagaimana data yang hilang

harus ditangani harus diidentifikasi dan kemudian ditaati cermat. Sebuah buku kode harus

dikembangkan mengatasi setiap variabel yang akan dimasukkan dan keputusan yang dibuat

sebelumnya sekarang untuk menangani masalah mungkin. Ketika muncul masalah baru

dengan entri data (dan mereka akan), memutuskan respon konsisten dan catatan dalam buku

kode.

Dalam kasus analisis HRQOL mana beberapa item dapat terdiri dari skala, akan

sangat penting untuk menyatakan pada titik barang yang hilang akan meniadakan

penggunaan pengamatan. Dalam kasus data ekonomi barang yang hilang dapat mengurangi

ukuran sampel dapat digunakan. Kurangnya informasi demografis penting mungkin berarti

bahwa status kerja tidak dapat diidentifikasi. Data yang hilang dapat diminimalkan dengan

menggunakan kuesioner yang tepat yang mudah untuk menyelesaikan dengan beban minimal

pada pasien atau pengasuh.

Analisa dan interpretasi

Analisis interpretasi pada suatu rencana analisis juga harus dikembangkan dan

baik dinyatakan dalam protokol atau dipertahankan sebagai dokumen terpisah. Metode

analisis data termasuk dalam bagian statistik protokol akan ditentukan oleh jenis data yang

dikumpulkan. Variabel harus diidentifikasi yang dihipotesiskan untuk berubah seiring

waktu. Seperti halnya untuk komponen klinis dari banyak penelitian, variabel tunggal

mungkin tidak cukup sebagai "jawaban" untuk studi pharmacoeconomic. Oleh karena itu

langkah-langkah dasar dan menengah harus diidentifikasi. Langkah-langkah yang lebih

diidentifikasi menjadi kepentingan utama, semakin besar ukuran sampel yang dibutuhkan dan

semakin besar kemungkinan memiliki satu ukuran mencapai signifikansi statistik karena

kebetulan. Dalam kasus penggunaan sumber daya, variabel yang mungkin lama tinggal

rumah sakit atau intensitas penggunaan sumber daya.

Variabel ekonomi perlu dievaluasi sebagai ditentukan sebelum studi dimulai. Dalam

kasus HRQOL tindakan indeks profil, atau baterai tindakan mungkin variabel utama.Jika

HRQOL dievaluasi melalui instrumen standar, instrumen harus mencetak sesuai dengan

instruksi pengembang. Beberapa analisis data tidak ditentukan atau direncanakan dalam

protokol penelitian asli akan memiliki dampak yang kurang (dilihat sebagai pengerukan data)

dari analisis prespecified kecuali itu adalah plot studi dimaksudkan untuk menghasilkan

hipotesis sebagai lawan hipotesis pengujian.

Para pasien untuk dimasukkan dalam analisis perlu diidentifikasi. Dalam beberapa

kasus, maksud untuk mengobati sampel adalah pilihan yang tepat. Ini biasanya mencakup

semua pasien yang terdaftar dalam penelitian, apakah atau tidak mereka benar-benar

mengikuti protokol, yang menerima setidaknya satu dosis obat studi.Maksud untuk

mengobati analisis dianggap paling dekat mencerminkan penggunaan aktual dari obat. Tidak

semua orang patuh, dan tidak setiap pasien menyediakan data untuk semua tempat

pengumpulan. Pilihan lain adalah untuk menganalisis hanya pasien yang completd studi per

protokol. Subkelompok ini mungkin menarik jika HRQOL dari intervensi yang sedang

dievaluasi (misalnya, ada minat dalam mengevaluasi hanya pasien yang mengambil obat

dengan benar). Analisis kedua maksud untuk mengobati dan per kelompok potocol dan

komentar tentang persamaan dan perbedaan juga adalah pilihan,tapi lebih memakan waktu.

Pelaporan hasil

Ketika pelaporan data pharmacoeconomic yang dikumpulkan dalam uji klinis, hal ini

berguna untuk menjaga presentasi sederhana. Jika pertanyaan-pertanyaan awal ditanyakan

jelas menyatakan pendekatan semacam ini realistis. Selain harus menghindari diskusi pasien

idividual. Ringkasan langkah-langkah harus digunakan untuk mendiskusikan perbedaan

antara perawatan dari waktu kewaktu. salah satu harus menyadari potensi HRQOL

sensor atau hasil ekonomi dengan kematian dan / atau putus awal. Sebagai contoh, jika pasien

dalam percobaan osteoarthritis yang tidak mengalami nyeri yang jatuh dari penelitian karena

perawatan dianggap gagal, pasien ini mungkin menggunakan sumber daya secara signifikan

lebih dari subyek yang melakukan dengan baik dan masih dalam penelitian. Jika pasien yang

gagal pengobatan yang mangkir, maka akan sangat sulit untuk melacak dampak nyata dari

pengobatan karena pengetahuan yang terbatas dari apa yang terjadi pada orang di antaranya

pengobatan tidak bekerja. Demikian juga, nilai pengobatan mungkin berada di bawah

diperkirakan jika pasien dalam kelompok plasebo yang putus. Komponen varians harus

didiskusikan dan analisis sensitivitas harus dilakukan sehingga pembaca dapat memiliki

gagasan tentang ketahanan data.

Kesimpulan

Keputusan untuk memasukkan parameter pharmacoeconomic ke dalam uji klinis

bergantung pada penyedia kesehatan dan informasi apa yang diminta untuk membuat

keputusan rasional tentang pilihan kesehatan. Beberapa lembaga regulasi memerlukan dan

lainya mempertimbangkan permintaan informasi ekonomi sebagai komponen dari

persetujuan obat dan / atau proses penggantian. Sama seperti sumber dayaguna mungkin

terbatas di kemampuan perusahaan farmasi untuk mengembangkan semua potensi menjadi

obat, sumber daya juga dapat membatasi sejauh mana akan pharmacoeconomic dimasukkan

ke dalam program pembangunan obat tertentu. Realistisnya, beberapa produk farmasi dan

intervensi kesehatan akan membutuhkan lebih dari dukungan pharmacoeconomic daripada

yang lain. Sebagai contoh, obat yang diharapkan dapat digunkan untuk kondisi kronis, untuk

meringankan gejala, atau memperlambat penyebaran penyakit, tetapi tidak menyembuhkan,

lebih mungkin untuk menghasilkan manfaat pharmacoeconomic pertanyaan mereka yang

berkenaan obat yang menyembuhkan kondisi akut. Pasar persaingan dan tuntutan tempat juga

memainkan peran dalam keputusan. Jika sebuah perusahaan berencana untuk memasuki pasar

di mana sejumlah obat yang sama sudah ada, mungkin cukup untuk menyelesaikan hanya

berdasarkan harga asalkan efikasi dan keamanan yang sama dapat didemontrasikan.

Penelitian HRQOL mungkin menarik hanya jika ada adalah alasan untuk menunjukkan

perbedaan dalam efek samping atau status fungsional sebagai hasil dari intervensi.

Pharmacoeconomic adalah alat yang berharga digunakan untuk membuat pilihan

rasional tentang intervensi perawatan farmasi. Data dapat dikumpulkan dalam uji yang

dikendalikan sebelum obat dikembangkan, dan data tersebut dapat sangat berguna selama

peringatan tertentu diakui. Penilaian pharmacoeconomic seperti apa yang dipilih, sangat

penting bahwa semua aspek penelitian harus transparan dan dapat berlandaskan tes

reproduksibilitas dan kritik yang tepat.