Terapi gen

DEFINISITerapi gen adalah suatu tehnik untuk

memperbaiki gen yang cacat/ rusak sehingga dapat menimbulkan penyakit

Clinical trial terapi gen sudah dimulai sejak tahun 1990

DasarGen itu terdapat dalam kromosom merupakan dasar

fungsional dan fisik dari keturunan Perintahnya berupa sandi untuk membuat protein

pada struktur seluler.Bila terjadi perubahan dari gen, maka protein yang

terbentuk tidak lagi dapat melakukan fungsi yang normal, sehingga akan menimbulkan kelainan genetik

DasarSelama ini obat dibuat dari tumbuh2an, hewan

dan dari bahan kimia Para ilmuwan sekarang sudah dapat menentukan

gen yang dapat menimbulkan penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari pula bagaimana cara memperbaiki atau mengganti gen tersebut, dengan menggunakan bakteri, virus yang sudah dimodifikasi secara genetik , dan dipakai sebagai obat bahkan dapat menggantikan organ tubuh

Usaha untuk memperbaiki gen yang cacat

Memasukkan gen yang normal kedalam lokasi non spesifik diantara genom untuk pengganti gen yang tidak berfungsi

Gen yang cacat diganti dengan gen yang normal melalui rekombinasi homolugus

Gen yang cacat diperbaiki dengan mutasi balik yang selektif sehingga gen kembali ke fungsi yang normal

So….

Terapi gen adalah tehnik untuk mengoreksi gen yang cacat yang bertanggung jawab terhadap suatu penyakit Misalnya untuk mencegah kematian dengan penyakit kanker

Pengobatan dengan gen terapi meliputi

1. Imunoterapi2. Viro onkolitik 3. Transfer gen

1. IMUNOTERAPI Menggunakan sel yang telah dimodifikasi secara

genetik dari partikel virus untuk menstimulir sistem imun tubuh sehingga mampu mengalahkan keganasan sel kanker

2. VIRO ONKOLITIK

Menggunakan partikel sel virus yang bereplikasi didalam sel kanker dan menyebabkan sel kanker menjadi mati.

3. TRANSFER GENTehnik ini relatif baru, dengan cara memperkenalkan gen 2 baru yang dimasukan kedalam sel kanker atau mengelilingi jaringan kanker sehingga dapat menghentikan pertumbuhan dan menghancurkan sel kanker

Jenis Terapi Gen ex vivo. Sebagian sel darah atau sumsum tulang penderita diambil untuk

dibiakkan di laboratorium. Sel itu diberi virus pembawa gen baru. Virus masuk ke dalam sel dan “menembakkan” gen baru tersebut ke dalam rantai DNA sel yang dituju. Sel tersebut masih dibiakkan beberapa saat lagi di laboratorium. Setelah gen benar-benar menyatu dengan selnya, kemudian sel tersebut dikembalikan ke dalam tubuh penderita dengan cara disuntikkan ke dalam pembuluh darah.

in vivo. Virus pembawa gen disuntikkan ke dalam tubuh penderita. Virus yang telah diprogram tersebut akan mencari dan menyerang sel yang dituju dengan cara menembakkan gen baru yang dibawanya ke dalam sel. Peran virus ini kadang digantikan oleh liposom atau plasmid sebagai vektor buatan.

KERJA TERAPI GENDalam terapi gen ini kita memerlukan satu molekul yang berfungsi sebagai karier disebut sebagai vektor . Vektor inilah yang membawa gen /DNA yang normal ke sel target pasien , dan yang biasa dipakai sebagai vektor adalah virus yang telah diubah secara genetik.

BEBERAPA JENIS VIRUS YANG DIGUNAKAN UNTUK TERAPI GEN

1. Retro virusGolongan virus yang dapat membuat rantai ganda DNA dari genomnya dan disatukan dengan kromosom sel inangnya mis: HIV (human defisiensi virus)

2. Adeno virus Golongan virus dengan rantai DNA gandanya dapat menyebabkan infeksi pada saluran pernapasan, saluran pencenaan dan menimbulkan kematian mis: virus influenza

3.Adeno-assosiated virus.Virusnya kecil mempunyai single strandid DNA dan dapat memasukan material genetik di tempat spesifik pada kromosom 19.

4. Herpes simpleks Golongan virus dengan rantai ganda DNA yang menginfeksi sebagian dari sel seperti sel neuron

Terapi Gen pada Kanker Menambahkan gen sehat pada sel yang memiliki gen cacat atau tidak lengkap.

Contohnya, sel sehat memiliki “gen penekan tumor” seperti p53 yang mencegah terjadinya kanker. Setelah diteliti, ternyata pada kebanyakan sel kanker gen p53 rusak atau bahkan tidak ada. Dengan memasukkan gen p53 yang normal ke dalam sel kanker, diharapkan sel tersebut akan normal dan sehat kembali.

Menghentikan aktivitas “gen kanker” (oncogenes). “Gen kanker” merupakan hasil mutasi dari sel normal, yang menyebabkan sel tersebut membelah secara liar menjadi kanker. Ada juga gen yang menyebabkan sel kanker bermetastase (menjalar) ke bagian tubuh lain. Menghentikan aktivitas gen ini atau protein yang dibentuknya, dapat mencegah kanker membesar maupun menyebar.

Menambahkan gen tertentu pada sel kanker sehingga lebih peka terhadap kemoterapi maupun radiasi, atau menghalangi kerja gen yang dapat membuat sel kanker kebal terhadap obat-obat kemoterapi. Juga dicoba cara lain, membuat sel sehat lebih kebal terhadap kemoterapi dosis tinggi, sehingga tidak menimbulkan efek samping.

Terapi gen pada kanker Menambahkan gen tertentu sehingga sel-sel tumor/kanker lebih mudah

dikenali dan dihancurkan oleh sistem kekebalan tubuh. Atau sebaliknya, menambahkan gen pada sel-sel kekebalan tubuh sehingga lebih mudah mendeteksi dan menghancurkan sel-sel kanker.

Menghentikan gen yang berperan dalam pembentukan jaringan pembuluh darah baru (angiogenesis) atau menambahkan gen yang bisa mencegah angiogenesis. Jika suplai darah dan makanannya terhenti, kanker akan berhenti tumbuh, atau bahkan mengecil lalu mati.

Memberikan gen yang mengaktifkan protein toksik tertentu pada sel kanker, sehingga sel tersebut melakukan aksi “bunuh diri” (apoptosis).

Kendala terapi gen1. Terapi gen akan efektif bila gangguan terjadi pada

gen tunggal 2. Virus yang berfungsi sebagai vektor , dalam

tubuh manusia bisa berubah sifatnya sehingga menimbulkan penyakit

3. Masih banyak terapi gen yang keberhasilannya pendek sehingga perlu diulang

4. Sistem imun tubuh akan mengurangi efek terapi gen . Begitu pula terapi gen yang berulang akan menyebabkan sistem imun tubuh akan meningkat daya tolaknya

developments in gene therapy research

Nanotechnology + gene therapy yields treatment to torpedo cancer. March, 2009. The School of Pharmacy in London is testing a treatment in mice, which delivers genes wrapped in nanoparticles to cancer cells to target and destroy hard-to-reach cancer cells.

Results of world's first gene therapy for inherited blindness show sight improvement. 28 April 2008. UK researchers from the UCL Institute of Ophthalmology and Moorfields Eye Hospital NIHR Biomedical Research Centre have announced results from the world’s first clinical trial to test a revolutionary gene therapy treatment for a type of inherited blindness. The results, published today in the New England Journal of Medicine, show that the experimental treatment is safe and can improve sight. The findings are a landmark for gene therapy technology and could have a significant impact on future treatments for eye disease


A combination of two tumor suppressing genes delivered in lipid-based nanoparticles drastically reduces the number and size of human lung cancer tumors in mice during trials conducted by researchers from The University of Texas M. D. Anderson Cancer Center and the University of Texas Southwestern Medical Center. (January 11, 2007)


Researchers at the National Cancer Institute (NCI), part of the National Institutes of Health, successfully reengineer immune cells, called lymphocytes, to target and attack cancer cells in patients with advanced metastatic melanoma. This is the first time that gene therapy is used to successfully treat cancer in humans. (August 30, 2006).


Gene therapy is effectively used to treat two adult patients for a disease affecting nonlymphocytic white blood cells called myeloid cells. Myeloid disorders are common and include a variety of bone marrow failure syndromes, such as acute myeloid leukemia. The study is the first to show that gene therapy can cure diseases of the myeloid system. (March 31, 2006)


Gene Therapy cures deafness in guinea pigs. Each animal had been deafened by destruction of the hair cells in the cochlea that translate sound vibrations into nerve signals. A gene, called Atoh1, which stimulates the hair cells' growth, was delivered to the cochlea by an adenovirus. The genes triggered re-growth of the hair cells and many of the animals regained up to 80% of their original hearing thresholds. This study, which many pave the way to human trials of the gene, is the first to show that gene therapy can repair deafness in animals. (February 11, 2005).


Hatur lumayan

Terapi gen

Education

Transcript of Terapi gen